FAQよくあるご質問
特によくあるご質問
- 新型コロナウイルス感染症向けDNAワクチンの進捗状況を教えてください。
- 東京証券取引所の開示ルールに基づき、開示すべき情報は適時に開示させていただきます。
- 新型コロナウイルス感染症向けDNAワクチンの臨床試験の被験者はどのように選ぶのでしょうか?
- 当局と臨床試験にご参加いただく方の条件を確認し、治験募集会社などが募集をかけ、臨床試験の内容に同意された方にご参加いただきます。
- 長期経営ビジョンで、いつ黒字化しますか?
- 黒字化に関しては、当社としても当然努力すべきことだと認識しております。ご存じの通り、医薬品開発への先行投資が続いていますが、具体的には、①HGFが本承認されること、②そのほかのパイプラインでも導出やライセンス収入を着実に伸ばしていくこと、③また、2020年に買収したEmendo社との共同開発でのマイルストーン収入などで複合的に収入を計上していくことで実現していけるように努力していきたいと思います。
下記をご確認ください。
よくあるご質問
企業情報
創業はいつですか?
1999年12月17日です。
薬を開発するには、何にどのぐらいの時間がかかるのでしょうか?

アンジェスの名前の由来は?
- Aspiration(志)
- 挑戦する精神と熱意を持ち続け、変化を恐れずに自ら変革者となります。
- Network(ネットワーク)
- 患者さん、医療関係者、株主・投資家、提携企業、社員、地域社会といったネットワークの重要性を認識し大切にします。
- Genesis(創生)
- 常に最先端の研究成果と考え方を取り入れ、新しい技術と製品、価値の創生を目指します。
- Ethics(倫理)
- 最高の倫理観をもって業務に臨みます。
- Speed(スピード)
- 革新的な遺伝子医薬品をできるだけ早く実現し、必要とする患者さんに届けます。
どのようなビジネスモデルですか?
決算・財務関連
決算発表はいつですか?
・第1四半期決算発表は、4月下旬ごろ
・第2四半期決算発表は、7月下旬ごろ
・第3四半期決算発表は、10月下旬ごろ
・決算発表は、2月初旬ごろ に行っています。
決算期はいつですか?
1月-12月です。
決算資料はどこで確認できますか?
下記ページをご覧ください。
過去の業績はどこで確認できますか?
下記ページをご覧ください。
決算説明会はいつですか?
機関投資家・アナリスト向けに、本決算(2月頃)、第2四半期(8月頃)の年2回開催しています。
新たな資金調達の予定はありますか?
決定しましたら、適時開示させていただきます。
新株予約権の行使がどのように行われて株式になるのですか?
新株予約権については、毎回設計が異なるため、第37新株予約権(第三者割当)を例にとって説明いたします。
新株予約権を割り当てられた証券会社が当社に対し行使許可申請を提出し、当社が行使の可否を決定します。
行使が許可された場合(1回の行使許可期間は20営業日)、証券会社が当社株式をマザーズ市場やブロックトレード等で売却し、その売却株数と同数分の新株予約権の行使請求を当社に対し行います(このときに行使価額×株数分の金額が当社に払い込まれます)。それに対して当社は新株を発行する手続きを行います。
増資による株式の希薄化の懸念に関して
希薄化は、発行株式の増加により、EPS等の減少から1株当たりの価値が下がることを指します。
下図の通り、弊社はEPSが算定されない状況です。また、1株価値の参考計算方法のひとつとして、EPS+BPSがあります。
弊社では1株価値を上げるひとつの指標としてBPSにも注目しており、増資し自己資本比率を高く保ちながら安定した経営を目指しています。

長期経営ビジョンで、いつ黒字化しますか?
黒字化に関しては、当社としても当然努力すべきことだと認識しております。ご存じの通り、医薬品開発への先行投資が続いていますが、具体的には、①HGFが本承認されること、②そのほかのパイプラインでも導出やライセンス収入を着実に伸ばしていくこと、③また、2020年に買収したEmendo社との共同開発でのマイルストーン収入などで複合的に収入を計上していくことで実現していけるように努力していきたいと思います。
研究・開発のために多額の資金が必要なのは理解できますが、資金の調達方法を変えるというようなことを検討していただけないでしょうか。(2021年3月会社説明会の質問より)
資金調達に関しては、バイオベンチャーとして可能な選択肢を検討した上で、取締役会で決定しております。
ご存じの通り、医薬品の開発には長い年月がかかりますが、開発中にマイルストーン収入なども取り込みつつ、複数の開発品をパイプラインとして持っていることも重要なことは、ご理解いただきたく存じます。
今期の研究開発費の見通し、今期の開発費がどれぐらいになりそうか?それに伴い資金調達の必要があるのでしょうか?(2022年2月決算説明会の質問より)
基本的には昨年実績が約100億円規模でした。決算短信でも説明の通り、不確定要素があるため、研究開発費の見通しの公表は控えさせていただきます。エメンドの販管費も加わった形であるのと、のれん償却が開始されています。今年も100億円規模で見ていますが、コロナワクチンの開発時期にもよりますので、しかるべきタイミングでお伝えいたします。研究開発を進めるうえで、現預金が179億円相当でございます。こちらをいろんな形で有効活用していくつもりですので、現時点では資金調達の予定はございません。
黒字化への中長期事業展開計画と達成時期目標を明示していただきたいです。(2022年3月会社説明会およびホームページお問い合わせからの質問より)
当社の事業計画に関しては「事業計画及び成長可能性に関する事項の開示」のP.59-60に記載しておりますので、ご参照いただきますようお願いします。
また、黒字化に関しては、ご存じの通り、医薬品開発への先行投資が続いておりますが、
①HGFが本承認されること、
②そのほかのパイプラインでも導出やライセンス収入を着実に伸ばしていくこと、
③自販できる品目の導入、
④アンジェスクリニカルリサーチラボラトリーの検査事業収益の拡大、
⑤2020年に買収したEmendo社との共同開発でのマイルストーン収入、
などで、複合的に収入を計上していくことで実現していけるように努力していきたいと考えております。
株式情報
株式が上場されたのはいつですか?
2002年9月に、東京証券取引所マザーズに上場しました。
上場取引所はどこですか?
東京証券取引所マザーズです。
證券コードは何ですか?
4563です。
取引の単位(1単位)は何株ですか?
100株です。
配当はありますか?
現在はございません。
株主優待制度はありますか?
毎年6月30日及び12月31日現在の当社株主名簿に記載された1単元株式(100株)以上を保有されている株主様を対象として、当社が指定する商品を特別価格で購入できる「株主優待専用申込書」をご所有株式数に応じて年2回贈呈しています。
下記ページをご覧ください。
株主優待はいつ届きますか?
半期毎に開催する会社説明会のご案内と一緒に郵送します。
株式の諸手続きについての問い合わせ先はどこですか?
下記ページをご覧ください。
株主優待の商品をもっと多くの人が満足できるようなものにしていただきたいと思います。(2021年3月会社説明会の質問より)
株主優待の商品に関してのご意見ありがとうございます。ご意見として承り、検討させていただきます。
株主関連
会社説明会はいつですか?
株主様向け会社説明会:
年2回開催しています。3月の株主総会後に大阪で開催、9月~12月に東京で1回開催しています。
株主総会はいつですか?
毎年3月に大阪で開催しています。
議決権行使をするためにはどうすればいいですか?
株主総会基準日(12月末日)時点の株主名簿に記載されている株主様に対して、株主総会の招集通知と議決権行使書をお送りしております。
議決権の行使の方法は、
(1)本行使書をご持参の上、株主総会にご出席いただく
(2)本行使書の議事ごとに賛否をご記入いただき、ご捺印の上、期限までにご返送いただく
(3)インターネットでの議決権行使のために、設定するウェブサイトにアクセスいただき、本行使書に記載の議決権行使コード及びパスワード情報を入力いただき、画面の案内に従って賛否をご入力いただく
上記のいずれかにより行うことができます。
その他企業全般
IRに関する問い合わせ先はどこですか?
下記ページから受け付けております。なお、多くいただきましたご質問には、当ホームページ上のブログやFAQなどで公開させていただきます。
従業員34名で現在進行中の7つのプロジェクトをこなしていくのは難しいのでは?という疑問がございます。社長、教授の他にも責任者の方や施設の状況など、顔や情報を開示していただき、この人数でも十分こと足りていて大丈夫だというものがあれば、安心して長期で株を保有していただける方も増えるのではないでしょうか。(2021年3月会社説明会の質問より)
現在、(昨年12月に)子会社化したエメンド社を含めて、100名弱の従業員数ですが、当社は医薬品開発でプロジェクトごとに適切なパートナーと共同開発をしていることも多く、効率的な人員配置をしております。また、当社は医薬品開発企業であり、より多い人員および設備を必要とする製造、販売等は委託させていただいております。
しばらくは、御社の事業を新型コロナDNAワクチン開発だけに特化・集中できないでしょうか?(2021年3月会社説明会の質問より)
収益の機会を確保するには、現在のパイプラインが多いとは考えておりません。
経営上のリスクを回避するためには、複数の開発パイプラインを進める必要があると考えています。資金状況も踏まえ、見直しを行い、優先順位をつけています。
事業関連
HGF遺伝子治療用製品
HGFとはなんですか?
肝細胞増殖因子(Hepatocyte Growth Factor)で肝臓の細胞を増やす働きをもったタンパクとして発見されましたが、大阪大学の研究室が肝細胞だけでなく血管を新生作用もあることを見出しました。
HGF遺伝子治療用製品はどんな病気に有効ですか?
慢性動脈閉塞症の潰瘍を対象とした、遺伝子治療用製品として、条件及び期限付き承認をもらっています。
HGF遺伝子治療用製品は、いつ発売開始されましたか?
2019年9月10日に発売開始されました。
条件及び期限付き承認とはなんですか?
iPS細胞の発見をきっかけに、日本を再生医療等製品の開発先進国にしようという意図の下、厚生労働省とPMDAが、再生医療等製品の早期実用化に対応した条件および期限付承認制度を2014年に制定しました。 ※条件及び期限については、販売先を専門的な医師や設備を有する医療機関等に条件付や、原則として7年を超えない範囲内に期限を限定しております。また、承認を受けた者は、期限内に使用成績に関する資料等を添付して、再度申請を行うことが必要となります。

日本国内での薬価はどのように決まるのでしょうか?
厚生労働省が発表しているこちらの資料をご参照ください。
HGF遺伝子治療用製品(潰瘍の改善)の薬価はいくらですか?
611,478円 / 1バイアル(2019年10月時点)
重症虚血肢とはなんですか?
慢性動脈閉塞症(足の動脈が狭くなったり、詰まったりする病気)のうち、足の安静時疼痛や潰瘍および壊死などを伴う状態のことです。
その他血管疾患との関連性は、こちらのブログをご参照ください。
閉塞性動脈硬化症とはなんですか?
包括的慢性下肢虚血とはなんですか?
閉塞性動脈硬化症での病態を下肢虚血、組織欠損、神経障害、感染などの下肢切断リスクを総合的に判断し治療が必要な下肢の総称で、糖尿病足病性潰瘍を含む包括的な下肢病態を示す概念です。
その他血管疾患との関連性は、こちらのブログをご参照ください。
コラテジェン®(潰瘍)の日本国内での本承認はいつごろになりそうですか?
コラテジェン®投与患者とコラテジェン®を投与しなかった患者の調査を行い、その結果をもって改めて申請を行います。
本承認が得られましたら適時開示にてご報告いたします。
米国での治験の状況は?
閉塞性動脈硬化症の下肢切断リスクの少ない潰瘍改善を対象とし、第Ⅲ相試験での用法用量を決める小数例の後期第Ⅱ相臨床試験を実施しています。
合わせて、こちらのブログもご参照ください。
血管疾患に対するグローバルの新しいガイドラインとは?
治療介入をすべき病態を下肢切断のリスクから分類し病態に応じた積極的治療を推奨しているGVG™(Global Vascular Guidelines)になります。
合わせて、こちらのブログもご参照ください。
FDAとはなんですか?
アメリカ食品医薬品局(Food and Drug Administration)の略称で、医薬品や食品などを取り締まるアメリカ合衆国の政府機関です。例えると日本の厚生労働省に似た役割を持っています。
FDAは、消費者が通常の生活を行う際に接する機会がある様々な製品(食品、医薬品、動物薬、化粧品、医療機器、玩具など)の安全性・有効性を確保するための機関です。
米国ではいつ頃製品化できそうですか?
後期第Ⅱ相臨床試験の結果次第となりますが、進捗がありましたら適時開示いたします。
HGF遺伝子治療用製品の米国での臨床試験開始に関して、すでに承認されている潰瘍に関する日本のデータは使えないのでしょうか?
日本でのデータはあくまでも参考資料となりまして、改めて米国での試験評価が必要となります。そのため今回の試験を実施する必要があります。
なぜ米国試験で対象患者を変更したのですか?
以前の試験では重症下肢虚血患者における下肢切断の回避を評価していましたので、下肢切断のリスクの高い重症下肢虚血患者が対象となっておりました。今回の試験では、欧米の学会から新規治療ガイドラインが発出され、その治療指針に沿った開発に変更しました。本品の特性から、下肢切断リスクの少ない患者での潰瘍の改善を効能・効果とし、評価ができるように設定し、閉塞性動脈硬化症の初期の患者を選定しました。
合わせて、こちらのブログもご参照ください。
米国での販売はどうするのですか?
米国での販売権は国内と同様、田辺三菱製薬株式会社と契約しています。
HGF遺伝子治療用製品「コラテジェン®」は世界初・国内初が多い分野ですが、この技術を用いた製品の開発の広がりを考える成否の判断として、販売会社である田辺三菱製薬での売り上げ状況や実臨床下での使用成績がどの程度なのか、教えてください。
市販後調査として、ほぼ予定通り投与されています。
米国での臨床試験は、新たなガイドラインに沿った治験を実施中とのことですが、旧来の方法とどこが違うのかを教えてください。
旧来の方法との違いは、治験の対象を広げ、下肢切断リスクの低い患者も対象にしている点です。
以前の米国での第Ⅲ相臨床試験は、閉塞性動脈硬化症のCLI(重症虚血肢)の下肢切断リスクの高い患者を対象にしていました。

しかし、2019年6月に改定された新しいグローバルガイドライン(Global Vascular Guideline)では、血管疾患の臨床診療において、まさに足を切断するかしないかを迫られるまでの重度血管疾患であるCLIの患者だけを対象にするのではなく、より広い観点で血管疾患の中でも比較的高度のCLTIを対象とした治療法を見つめなおさなければいけないという考え方が推奨されるようになり、現在は、CLTI(包括的高度慢性下肢虚血)の下肢切断のリスクが低い患者も含め対象として治験を実施しています。

HGF遺伝子治療用製品のイスラエルでのKamada社の申請準備の状況について、教えてください。
当社よりKamada社に必要資料は提供しております。新型コロナウイルス感染の影響もありKamada社での資料把握・評価に遅れが生じていると聞いております。
2020年2月の決算説明会で、HGF遺伝子治療用製品の事業拡大について説明がありましたが、拡大に向けた進捗状況を教えてください。
HGF遺伝子治療用製品の適応拡大や開発・販売地域の拡充など、お知らせする情報がございましたら、東京証券取引所の開示ルールに基づき、情報を適時開示いたします。
HGF遺伝子治療用製品の市販後調査は何症例まで進んでいますか?
2021年12月時点で、120例の投与は完了しております。
HGF遺伝子治療用製品は今後、どのようなペースで、中医協資料で示された992人程度まで投薬患者が拡大していくのかをご教示いただけますでしょうか?
市販後調査後に、投薬患者数を拡大していくことが田辺三菱製薬とアンジェスの共通のゴールです。今後につきましては、販売戦略を担っている田辺三菱製薬のご意向を尊重してまいりたいと思っています。
HGF遺伝子治療用製品の上半期の国内処方患者数及び、売上高1,684万円の根拠。想定と比べて多いのか、あるいは少ないのかをご教示いただけますでしょうか?
売上高の数値は、当社から田辺三菱製薬への出荷数量に基づくもので、想定通りの数字でございます。
HGF遺伝子治療用製品の米国治験の進捗は想定と比べて順調に進んでいますか?登録数・施設数なども含めてご教示いただけますでしょうか?
新型コロナウイルス感染症の影響で、一時患者登録が滞っていましたが、施設数を増やすなどの対策をして、登録状況は徐々に回復してきています。
HGF遺伝子治療用製品の米国でのフェーズ2bのスケジュール感と、その結果はいつ頃分かりますか?
米国でのフェーズ2b試験は2023年初めまで投与し、その後12か月間経過観察し、2024年に結果が出る予定です。
「コラテジェン®」の条件及び期限付き承認後の状況は順調に思えるが、予定の120症例の市販後調査の完了後に、速やかに本承認にこぎつけることは可能なのでしょうか?また、その先のビジネスの展望も含めて教えてください。(2021年10月会社説明会の質問より)
国内での慢性動脈閉塞症の潰瘍の市販後調査は順調に進んでおり、120症例の市販後調査が終了次第、本承認を取得すべく申請をして参ります。なお、国内につきましては、田辺三菱製薬社が「コラテジェン®」の独占的な販売権を持っておりますので、同社にて販売をしていただくことになっています。
「コラテジェン®」は、米国でも(後期第2相)臨床試験を進めていますが、米国内の市場規模やビジネスの展望を教えてください。(2021年10月会社説明会の質問より)
「コラテジェン®」の後期第2相臨床試験は、米国では昨年から始まり、計画通り順調に進められております。特に米国における慢性動脈閉塞症の患者数は非常に多く、世界の中でも大変重要で、成功(上市)した暁には、この市場が弊社の大黒柱になると考えています。
そしてまた、米国の市場についても、田辺三菱製薬社が独占的な販売権を持っておりますので、同社が販売をすることになります。進捗については、都度報告申し上げますので、ご理解いただきたいと願っております。
「コラテジェン®」の売上高について。2020年と2021年は年間通しての売上が2年間とも1億円未満であるが、これが本承認後に何か変わるか?(2022年2月決算説明会の質問より)
2019年に条件及び期限付き承認を受けて以降、田辺三菱製薬様にて、3年かけて市販後調査の120症例を着実に進めてまいりました。本承認を受けた後は、できるだけ多くの患者さまに使っていただくという主旨で営業活動を本格的に進めて、大きな売上となることを期待しております。
具体的に、大きな売り上げはいくらぐらいを見込んでいますか?(2022年2月決算説明会の質問より)
「コラテジェン®」の有効性を知っていただいき、広く患者様に使っていただくという方針で、開発後の販売方針を作ってまいりたいと思っていますので、現時点で数字を公表するのは控えさせていただきます。田辺三菱製薬様と検討した上で、改めて公表させていただきたいと考えております。
「コラテジェン®」の薬価が予想より安く、残念でしたが、遺伝子医薬が海外で開発されても薬価が毎年引き下げられメリットがないと日本発売が遅れているようです。このような状況下において、日本での遺伝子医薬品の将来をどう見ていますか?(2022年3月会社説明会およびホームページお問い合わせからの質問より)
遺伝子医薬品は、従来の化学合成低分子医薬品などで対応できなかった疾患の治療も可能にする先進の医薬品であり、その価値は今後評価されていくものと期待しております。
NF-κBデコイオリゴDNA
NF-κBデコイオリゴDNAとはなんですか?
どのような症状向けに開発していますか?
椎間板性腰痛症を対象としています。
いつ頃製品化できそうですか?
2018年2月より米国にて第1相臨床試験を実施中です。
米国での治験は順調に進んでいるのでしょうか?
順調に進んでいます。進捗がありましたら適時開示いたします。
NF-κBデコイオリゴDNAの腰痛症に関しては現在、第II相臨床試験の準備中とのことですが、決算短信には早期導出を計画、と記載されています。導出契約締結後に第II相臨床試験を開始するのでしょうか?(2022年2月決算説明会の質問より)
ご指摘の通り、決算短信に早期導出を計画、と書いておりますが、相手があり交渉事でございますので、基本的には並行して第II相臨床試験を進めることを前提に計画しております。その結果、ご指摘の様に前後する可能性もございます。
高血圧DNAワクチン
高血圧DNAワクチンとはなんですか?
血圧を上げるアンジオテンシンⅡという血液内のホルモン(ペプチド)に対して、アンジオテンシンⅡの抗体を作り出し血圧を低下させるDNAワクチンです。
合わせて、こちらもご確認ください。
これはどんな病気に有効ですか?
軽症から中等症の本態性高血圧患者を対象とします。
いつ頃製品化できそうですか?
現在オーストラリアにおいて、高血圧の症状の患者さんを対象に第Ⅰ相および前期第Ⅱ相の治験を実施中です。そのあと後期第Ⅱ相、第Ⅲ相治験を行い、承認申請に進める予定としています。
オーストラリアでの治験は順調に進んでいますか?
順調に進んでいます。進捗がございましたら適時開示いたします。
高血圧DNAワクチンの臨床試験を現在、オーストラリアで進めていますが、臨床試験の進捗状況はいかがですか?
進捗状況に関しては、オーストラリアにて第Ⅰ/前期第Ⅱ相臨床試験の患者投与が完了し、現在は有効性などを確認しております。
高血圧DNAワクチンの作動機序を教えてください。
血圧上昇の作用を持つ体内物質である「アンジオテンシンⅡ」に対する抗体を体内で作り出し、その(アンジオテンシンⅡの)働きを抑えることで高血圧を治療することを目的に開発を進めています。
<高血圧DNAワクチンの仕組み>
体内では、アンジオテンシンⅡが、異物と認識されず、抗体が作られないため、アンジオテンシンⅡの配列を短くしたペプチドを作って体外から投与することにより、抗原だと思わせて、抗体を作ります。その抗体が、(体内に元々ある)アンジオテンシンⅡと結合し、アンジオテンシンⅡの機能を弱めることで血圧が上昇するのを抑制する、という仕組みです。

高血圧DNAワクチンの第1相/前期第2相臨床試験の患者投与が完了していますが、今後の予定を教えてください。(2021年10月会社説明会の質問より)
第1相/前期第2相臨床試験のデータを纏めて10月の日本高血圧学会のLate Breaking Abstractで発表いたしました。またその後、さらなる臨床試験の計画を策定して参ります。
CIN治療ワクチン
森下仁丹へライセンスアウトしたCIN治療ワクチンの進捗状況を教えてください。
当社が保有する権利(韓国のBioLeaders CorporationよりCIN治療ワクチンに関する日米英中の開発、製造、使用および販売の独占的実施権を取得)を森下仁丹株式会社に独占的に再許諾する契約を締結しているため、回答を差し控えさせていただきます。
ナグラザイム
エボラ出血熱
エボラ出血熱抗血清製剤とはなんですか?
エボラウィルスの馬に投与し、エボラウィルスに対する抗体を含む血清の事です。この血清に含まれる抗体がエボラウィルスの抗ウィルス作用を示すと考えられます。
現在どのような状況ですか?
動物(ネズミ)実験の段階です。
新型コロナウイルス感染症DNAワクチン
新型コロナウイルスワクチンの実用化の目途はいつ頃でしょうか?ワクチン費用はどの位か?対患者の費用はいくらか?
国産ワクチンとして慎重に開発を進めており、進捗は適宜お知らせいたします。
どの製薬メーカーが生産するか?
製造は、タカラバイオ、AGC Biologics, シオノギファーマ、Kaneka Eurogentecに委託しております。
世の中を安心させるためにもコロナ対策開発状況を日次単位で公開してほしい。
東京証券取引所の開示ルールに基づき、開示すべき情報は適時に開示させていただきます。
臨床試験の被験者はどのように選ぶのでしょうか?
当局と臨床試験にご参加いただく方の条件を確認し、治験募集会社などが募集をかけ、臨床試験の内容に同意された方にご参加いただきます。
2020年4月1日リリースの「コロナウイルス感染またはコロナウイルス感染に伴う症状の予防または治療ワクチン開発における特許出願のお知らせ」について、具体的に教えてください。
今回当社は、新型コロナウイルスワクチンについての発明を特許として出願しています。
今回の特許出願には、物質特許(開発中のDNAワクチン)とその物質を新型コロナウイルスの予防または治療に用いるという用途についての特許の形で出願しています。
なお、特許出願する際には、特許発明に名称を付ける必要がありますので、今回出願に当たり「コロナウイルス感染またはコロナウイルス感染に伴う症状の予防または治療ワクチン」という名称を付けました。
株価は上がるにこしたことはないのですが、今回のコロナのワクチンでは金もうけより、人道的な立場に立って、やっていただきたいなと株主の一人として思いました。コロナが落ち着いてから他の薬でもうかればいいなと思います。頑張って下さい。
ご声援いただきありがとうございます。
まさに人道的な立場で、私共がこのタイミングでワクチン開発を行っていかなければいけないという思いで始めました。
今後ともご支援賜りますようお願い申し上げます。
新型コロナウイルスDNAワクチンについて、米国以外の海外(アジアやヨーロッパ、アフリカなど)での開発予定はありますか?
海外から、”自国でも開発してほしい”、”合弁で開発の機会を作ってほしい”等、たくさんのお問い合わせをいただいております。しかしながら、まずは日本国内での開発を最優先と考えておりますので、優先事項を明確にした上で、海外展開をどこまで出来るか検討しております。
日本医療研究開発機構(AMED)が公募した、令和2年度「新型コロナウイルス感染症(COVID-19)に対するワクチン開発」に係る公募(2次公募)に採択されましたが、受領の金額はいくらでしょうか?
当局からの補助金や助成金の金額やスケジュールに関して、(当局が)開示していない(未公開)情報を当社から申し上げることは出来ませんが、適切な形でコロナワクチンの開発に活かしております。
新型コロナウイルスDNAワクチンが実用化されたら、医療従事者や高齢者、株主などに優先的に投与していくのでしょうか?
新型コロナウイルスワクチンの優先接種をどうするかは、政府が決めることになりますので、当社からの回答は控えさせていただきます。
新型コロナウイルスDNAワクチンの安全性や副作用の懸念はありますか?
ワクチンとは、感染症にかかると体の中で抗体などが作られ、新たに外から侵入する病原体を攻撃するという免疫のしくみを利用したものです。ワクチンを接種すると、実際には病気にかからなくても、その病気への免疫が出来て、病原体が体内に侵入しても発症を予防することが出来ます。
ワクチンは、健常者に予防接種として打つものですので、安全性に懸念があってはならないものです。
そのため、ワクチンの承認基準というのは非常に厳しく、現在、安全性や有効性を検証するために、臨床試験を進めております。なお、当社の新型コロナウイルスDNAワクチンは、製造工程で危険な病原体を一切使用しません。
当社は、2019年に世界初のプラスミド製剤による遺伝子治療用製品を実用化しましたが、プラスミド製剤で製品化までの規格や定義の条件を当局に認めてもらったのは当社が初めてです。DNA配列を組み込んだプラスミド自体は、よく使われる一般的な技術ですが、それを人に投与する医薬品にするまでのハードルを乗り越えてきました。この開発で培ったノウハウを活かしてコロナウイルスワクチンの開発を進めております。
新型コロナウイルスDNAワクチンについて、100万人分の供給を予定しているとのことですが、生産量を増加する予定はありますか?
当社が進める新型コロナウイルスDNAワクチンは、タカラバイオ社やAGC Biologics社、Kaneka Eurogentec社、シオノギファーマ社に製造を担当していただいているため、当社からの回答は控えさせていただきます。
新型コロナウイルスワクチンの高用量製剤に関して、用量を上げることで、免疫原性の効果は上がるのでしょうか?(2021年8月決算説明会の質問より)
プラスミドDNA製剤の用量を上げるということは、それだけ発現するたんぱく質の量も増えるということなので、免疫原性としてさらに大きな値が得られることを期待しています。
高用量製剤に関して、用量を上げることで、安全性に心配はないのでしょうか?(2021年8月決算説明会の質問より)
弊社のこれまでのプラスミドDNA製剤開発の経験から、採用している投与量では安全性に問題はないと思っております。
現在2社(ファイザー社、モデルナ社)のワクチンは副反応で熱が出るなどと言われているが、DNAワクチンの副反応はどのような感じでしょうか?(2021年8月決算説明会の質問より)
弊社ですでに期限付き承認を得ているHGF遺伝子治療用製品もプラスミドDNA製剤でできており、その実績データおよび、これまでの新型コロナウイルスワクチンの治験の途中経過においても、著しい副反応は見られておりません。こちらは正式な結果データが得られた際に、改めてご報告いたします。
日本国内で、一番乗りで、新型コロナウイルスのワクチン開発に名乗りをあげて国産ワクチンが出来ると思っていましたが、進捗が遅いのはなぜですか?(2021年10月会社説明会の質問より)
ファイザー社やモデルナ社のワクチンは、今までにない想定以上の効果があり、従来のワクチンの常識を超える短期間に臨床試験を仕上げた例です。弊社のDNAワクチンは、早く製造できるなどの利点がある、と思っていましたが、投与量を上げながら臨床試験を繰り返している結果、当初の見込みより遅れているのが現状でございます。何とか、臨床試験を成功させ、早く製品化することを目標として進めてまいりたいと思っております。
新型コロナワクチンの具体的なスケジュールについて、他社より先行して(コロナワクチンの)開発に入ったのに、現状では他社に抜かれているように思います。また、開発スケジュールが第2/3相から第1/2相に変更になったのは何故ですか?(2021年10月会社説明会の質問より)
ファイザー社やモデルナ社のワクチンは想定以上の効果があり、それを受けて、当社のDNAワクチンの効能を上げるべく、投与量を上げながら臨床試験を繰り返している結果、開発の期間が延長されたということになります。また、開発スケジュールが第2/3相から第1/2相に変更になったのは、投与量を上げる場合には、安全性を確認するために第1/2相の臨床試験が必要なため、現在その試験を進めているところでございます。
なぜ、高用量の治験を開始したのでしょうか?用量を増やす理由を教えてください。(2021年10月会社説明会の質問より)
各種測定に関する世界標準が国内には無い中で、第2/3相臨床試験に関しては、WHOが推奨する海外機関に抗体等の測定を依頼しており、その結果はまだ出ておりません。ただ弊社では、さらに高い目標を掲げて実現するために高用量の臨床試験を始めました。
アンジェスの新型コロナウイルスDNAワクチンは、現在臨床試験中ですが、十分な効果があった場合でも、実際に使用される時には、ほとんどの日本人がファイザーやモデルナ等のワクチンを2回接種済だと思います。臨床試験の時とは状況が異なり、未触種者が少ないと思われます。 その状能でDNAワクチンを使用するには、更にブースター接種(3回目)として新たに臨床試験が必要になるのではないか?(2021年10月会社説明会の質問より)
規制当局と相談の上ではございますが、ブースター接種としての位置付けも考慮しながら、臨床試験は必要であると考えております。
コロナワクチンの高用量剤の治験結果判明が遅れている理由と、次の第III相臨床試験の規模感と海外データの必要性はありますか。また、アジュバントを見直す必要はありますか?(2022年2月決算説明会の質問より)
遅滞の理由ですが、国際標準に準じた治験結果の判断が必要であり、海外の機関に依頼しており、まだ最終データ取得には至っておりません。 第III相臨床試験の規模感とのご質問ですが、まだ第I/II相のステージですので、これらのデータ解析から第III相臨床試験の規模感を算出することになります。 一方、当局の見解では、被験者数は原則として3,000例を確保するようにとの方針が出ております。アジュバントにつきましては他の可能性につきましても検討中です。 海外開発の可能性につきましては、これも第I/II相臨床試験の結果で判断することになります。
コロナワクチン高用量試験のデータ開示の時期、AV-001の次のステップの時期を教えていただけますでしょうか。(2022年2月決算説明会の質問より)
ワクチンは現在、第I/II相臨床試験の結果を待っているところです。結果次第ではありますが、順当にいけば、次は第II/III相臨床試験、最終的には第III相臨床試験と想定しております。海外の機関に依頼しているデータ分析にかかる時間にもよりますが、夏ごろには結果をお示しできる可能性があります。その結果次第でプロトコルが変わってくるかと思います。 AV-001は前期第II相臨床試験、今年の後半には後期第II相臨床試験が出来ればと思っております。
第I/II相臨床試験のもともとのデザインとして、最終接種後、何日後にデータを読み取るというデザイン(計画)になっていたのでしょうか?(2022年2月決算説明会の質問より)
免疫原性の測定は、投与後8週目、12週目、24週目、52週目に測定することを原則としています。1回目接種12週後が一つ大事な判定の時期だと考えております。この試験につきましては、当局から、1年間しっかりと安全性の観点からもフォローするようにということになっておりますので、12週で判定はするものの、投与いただいた方々につきましては1年間フォローしてまいります。
(試験デザインの結果を受けて)12週目の結果を中間報告で発表する予定はありますか?(2022年2月決算説明会の質問より)
その予定です。ただし、この結果については、まず当局に報告をするべく、国際標準を満たす測定機関による数値が義務付けられておりますので、WHOが指定する海外の測定機関に依頼をしており、結果を待っているところでございます。
(現在試験中のワクチンは)ブースター接種に使えるものなのでしょうか?(2022年2月決算説明会の質問より)
まずは親株の承認を得る必要があります。進行中の試験では、その時点でワクチンを接種していない人を対象に投与していました。これからますますワクチンを接種していない人の数が減ってくるので、ブースター接種については当局と話し合いをしながら検討していかないといけないステージに入ってくると思います。
RNAワクチンと同じように使えるものなでしょうのか?(2022年2月決算説明会の質問より)
モダリティの違うものは、十分な説明をしなければなりません。相応の基礎データを示しながら説明をして納得をいただく必要があります。
※モダリティ:低分子化合物、ペプチド(中分子)薬、抗体医薬を含む蛋白質医薬、核酸医薬、細胞医薬、再生医療といった治療手段のこと。
新型コロナウイルスDNAワクチンの今後について、第III相臨床試験の開始が今年中、実用化は来年というスケジュールで進めていますか?(2022年2月決算説明会の質問より)
現在進めております高用量での第I/II相臨床試験の結果をもって、次の治験(第II/III相臨床試験)、最終の第III相臨床試験と進めていく想定です。第III相臨床試験の規模については、当局の考え方で、トータルで3,000名以上の確保が必要という見解でございます。総合的に考えると、第III相臨床試験やその後の製品化は早くても来年ということになり、スケジュールに変わりはございません。
新型コロナウイルスワクチン開発に関して、次のステップは第II/III相か、あるいは第III相臨床試験を行うということですが、両方とも行う可能性はありますか?(2022年2月決算説明会の質問より)
基本的には、第II/III相臨床試験・第III相臨床試験の両方とも実施する可能性があると考えております。いずれにしても、第I/II相臨床試験の結果次第で、判断をしようと考えてございます。
DNAワクチンがmRNAワクチンに比べて、核内に移行する必要があることやゲノムへの組み込みのリスクがあると言われていますが、この点について、どういう認識なのか、教えていただけますでしょうか?(2022年2月決算説明会の質問より)
mRNAワクチンは、圧倒的な有効性があり、(ファイザーやモデルナのmRNAワクチンは)世界的に使われている状況でございます。 mRNAワクチンは、細胞質の中で十分な発現量が得られる、DNAワクチンはmRNAワクチンの発現量に劣っているというのが現実かと思います。 ただ一方、安全性の観点から、弊社が開発中の新型コロナウイルス(DNA)ワクチンは、完全性の高いものであると思ってございます。また、DNAワクチンは、細胞性免疫の誘導が非常に優れているという点もございます。このDNAワクチンの特質を見直しながら、mRNAとどれだけ対抗できるのか、これからの見通しを含めて、検討して参りたいと思ってございます。いろいろ点検をして改良する余地があると踏んでいるので、(mRNAワクチンに)遅れをとっていますが、何とかDNAワクチンの位置づけを向上させるよう努めてまいります。
コロナワクチンの今後の海外展開、途上国での展開などは考えていますか?(2022年2月決算説明会の質問より)
途上国での展開については、お話はありましたが、現時点では積極的に動いている訳ではございません。あくまでも可能性として検討にとどまっています。海外の途上国で貢献するチャンスがありましたら、然るべきタイミングで対応していきたいと思っております。
現段階では、コロナワクチン開発の方針にブレが無く、中止を考えてはいらっしゃらないということでよろしいでしょうか?(2022年2月決算説明会の質問より)
はい、アンジェスのDNAワクチンは諦めておりません。ぜひご支援をお願い申し上げます。
新型コロナウイルスDNAワクチンについて、国内でコロナワクチン開発を進める他社では、海外の会社に検査を依頼しているところはないようですが、なぜアンジェスのみが海外の機関に検査を依頼しているのでしょうか?(2022年3月会社説明会およびホームページお問い合わせからの質問より)
当社は新型コロナDNAワクチンの臨床試験データ分析を行う設備・機能を社内に持たないため、WHOが推奨する国際標準抗体を持つ海外の機関に依頼しております。
新型コロナウイルスのワクチンについて、高用量の前に実施していた第2/3相臨床試験の結果については、期待された効果が得られなかったという文言だけで数値がありませんでした。効果があった・なかっただけではなく、用量・回数の違いがどの程度の効果だったのかを数値で示す必要があると思うのですが、実際の結果はどうだったのでしょうか?数値については、論文で先に公開する予定であれば、その旨をブログなどで紹介してほしいです。(2022年3月会社説明会およびホームページお問い合わせからの質問より)
現在分析中の臨床試験データがまとまったところで、どのような形でどのような内容の公表をするか検討いたします。
新型コロナウイルスDNAワクチンに関して、説明会の質疑応答などを見ていると、ワクチンの製品化に向かっていないようにも思ったのですが、今後も製品化に向けて開発は続けていきますか?(2022年3月会社説明会およびホームページお問い合わせからの質問より)
臨床試験に時間はかかっておりますが、今後も開発は継続し、製品化を目指してまいります。
COVID-19治療薬(AV-001)
「AV-001」とはなんですか?
カナダのバイオ医薬品企業であるVasomune(バソミューン)社と共同開発を進めている、Tie2受容体アゴニスト。2018年より、全世界を対象に、急性呼吸不全など血管の不全を原因とする疾患を対象とした医薬品として共同開発を実施中です。中等度から重度のCOVID-19肺炎患者の治療薬として、2020年より米国で臨床試験を開始しています。
Vasomune社とは、どのような会社ですか?
病気から体を守る能力を高める次世代の医薬品を開発する臨床段階のバイオ医薬品企業。Vasomune社は 2006 年に設立され、血管の正常化戦略に焦点を当てた新しい治療法を用いて医薬品を発見し、開発しています。血管機能障害は、COVID-19、インフルエンザ関連ARDS、急性肺損傷、急性腎損傷、出血性ショック、敗血症、脳卒中など、いくつかの疾患状態の病態と関連しています。Vasomune 社の本社および研究所はカナダのトロントにあり、米国オフィスはカリフォルニア州サンマテオにあります。
新型コロナウイルス治療薬の「AV-001」承認のおおよその時期を教えてください。(2021年3月会社説明会の質問より)
米国の規制当局であるFDA(アメリカ食品医薬品局)等と協議しながら、なるべく速やかに開発を進めてまいりたいと考えております。
新型コロナ治療薬(AV-001)は、次が後期第II相臨床試験だと思うが、前期第II相臨床試験の結果を開示することはありますか?(2022年2月決算説明会の質問より)
後期第II相臨床試験を開始する時は、前期第II相臨床試験の結果をなんらかの形で開示する前提で進めることになります。
他社は10日後とか、12日後くらいに最終データを発表している企業もありますが、同様に途中での報告ということもありますか?(2022年2月決算説明会の質問より)
できればそうしたいと思っていますが、FDAと話合いをしながらデータを開示していくということになりますので、その都度状況をご報告できればと思っています。
前期第II相臨床試験の登録状況は開示する予定はありますか?(2022年2月決算説明会の質問より)
前期第II相臨床試験の登録状況に関して、現時点では開示予定はございません。
ゲノム編集事業
ゲノム編集とはなんですか?
特定の塩基配列(ターゲット配列)のみを切断するDNA切断酵素(ヌクレアーゼ)を利用して、思い通りに遺伝子を改変する技術のことです。
オフターゲット効果とはなんですか?
オフターゲット効果とは、標的配列(ターゲット配列)以外は切断しないことが理想ですが、標的配列に似た配列も切断されることがあること。
オフターゲット効果を低減させるために、
・ゲノム内に標的配列に類似した配列がないか検索
・類似配列が存在する標的は避け、別の標的配列を探すことが求められています。
Emendo社とは、どのような会社ですか?
2015年12月に設立した、イスラエルを拠点とする米国のバイオ企業。
重篤な疾患や障害の原因となる遺伝子異変を修復、除去することができるゲノム編集技術の開発を行っています。
当社とは2019年3月から資本提携をしており、2020年12月付で100%子会社となりました。
Emendo社の持つ遺伝子編集技術の名称はなんですか?
「OMNI™ nuclease」(OMNI遺伝子編集技術)といいます。
合わせてこちらのブログもご参照ください。
Emendo社の技術の優位性はどんな点ですか?
標的配列に類似した配列が存在しても100%相補的でなければ切断しない、オフターゲット効果の回避ができる点です。 ・100%相補的でなければ切断しないヌクレアーゼを、 標的配列ごとに迅速に作出する手法を開発 ・DNA切断酵素の凡用性は損なわれるが、高度な特異性により、安全性の向上に寄与 ・ゲノム内に標的配列と似た配列が存在しても、それを切断することなく、標的配列の選択の自由が向上
Emendo社取得による具体的な計画の発表はいつになりますか?(2021年10月会社説明会の質問より)
Emendo社はゲノム編集の領域において次世代プラットフォーム技術を持っており、その点も考慮して、弊社は2020年にEmendo社を買収いたしました。その後のEmendo社のビジネスプランについては検討を進めております。
弊社としては、Emendo社のプログラムを早く成就させることが喫緊の課題であり、ゲノムの領域で、世界のトップ集団を維持できるビジネスプランを充実させて参ります。 これからも十分に納得して頂ける材料を取りそろえ、ビジネスプランをしっかりと確定した上で、然るべき時に皆さまへ展望をお知らせしたいと思っております。
Emendo社プロジェクトの重症先天性好中球減少症の現在の治療法との相違また、開発スケジュール感を教えてください。(2022年2月決算説明会の質問より)
現在の治療法は、ST合剤(抗生剤、スルファメトキサゾール・トリメトプリム)による予防が一義的に大事とされております。 また、感染症がコントロールできない場合にはG-CSF※を使用して好中球の誘導を促します。 但し、高用量の場合は、骨髄異形成症候群や急性骨髄性白血病への移行に細心の注意を払う必要がございます。また、造血幹細胞移植のケースもございます。 Emendo社の手法は、ゲノム編集によって正常な活性を有するエラスターゼを発現させることによって好中球の機能を改善回復させるもので、まさに根本治療に当たります。スケジュール感ですが、現在、FDAと協議をして臨床入りを検討しています。 ※G-CSF 顆粒球コロニー刺激因子:サイトカインの一種で顆粒球産出の促進、好中球の機能を高める作用がある。
Emendo社のPre INDあるいはIND※の申請に至る時期はどのぐらいになりそうですか?また、何年後までいくつぐらいのパイプラインを想定していますか?(2022年2月決算説明会の質問より)
ELANE関連重症先天性好中球減少症に関しては、Pre INDを前提に、FDAと交渉を進めているところでございますが、かなりの時間を要すると考えております。 ELANEをはじめ先天性の疾患は、患者さんによりそれぞれ変異する遺伝子の位置は違います。それを検討した上でさらに進めているということになりますので、1人1人パーソナルにというよりも、できるだけ類型化した形での治療を進めていくということになるかと思います。その上で何が大切かというと、造血幹細胞を取り出し、それにゲノム編集により遺伝子を導入して正常に機能するかどうかを含め、体外で検証した上で、最終的に患者様の体内に戻すということになります。この過程が、FDAの中では今まで必ずしもオーソライズされていなかったため、この過程の精査をしていくというところで、かなりの時間を要すると考えます。したがいまして、具体的な時期について明言は控えさせていただきますが、2030年までの間に数個のパイプラインを作ることを目標に、希少疾患を対象とした開発を迅速に進めて、上市を目指したいと考えてございます。 ※INDとは:Investigational New Drugの略で、米国における臨床試験実施申請資料のこと。米国では、臨床試験を実施する際にはあらかじめ、INDをFDA(食品医薬局)に提出し、試験実施の承認を得ることが義務付けられています。
マイクロバイオーム事業
マイクロバイオームとはなんですか?
マイクロバイオームは、ヒト微生物叢のゲノムとそれが発現する遺伝子群および微生物叢とヒトの相互作用を含む広い概念を表しています。この微生物叢とヒトは共生しており、ヒトの身体は微生物叢との集合体といえます。
近年では生活習慣の変化がマイクロバイオームの生理状態の変化を誘導しそれが各疾患の原因に関係しているとの報告があり、菌を活用して医療やヘルスケアに役立てるための研究が行われています。

MyBiotics社(MyBiotics Pharma Ltd.)とは、どのような会社ですか?
2014年6月に設立された、マイクロバイオーム領域のパイオニアで、イスラエルのバイオ企業。世界に先駆けて腸内細菌を含む常在菌の培養、製剤化において、その品質や腸内における生存率を向上させる技術を開発しています。これは、マイクロバイオーム医薬の実用化に必須の重要な技術であり、同社はマイクロバイオームの事業化競争において高い優位性を持っています。当社とは2018年7月に資本提携しています。
MyBiotics社の技術のすごいところはどんな点ですか?
MyBiotics社では、あらゆる民族、年齢性別関係なく、さらに病気や慢性疾患の治癒や健康サプリや薬品としての目的など、世界初となる1人1人にパーソナライズされた腸内細菌を生成することを可能にする『MB Select』というプロジェクトを進めています。2020年1月に、このプロジェクトが専門家の厳正な審査を経て評価され、EIC Accelerator Pilotの資金援助先に選抜されました。
合わせてこちらのブログをご参照ください。
希少遺伝性疾患のスクリーニング事業関連
スクリーニング事業の最高売上高をどう見ていますか?(2022年2月決算説明会の質問より)
新生児スクリーニングを対象としているのは、小児遺伝病で遺伝子治療を施す場合には、生後24ヶ月以内に治療を施さないと本当の回復が見られないということが、ここ数年ぐらいの臨床試験でわかってまいりましたためです。新生児スクリーニングの施設をしっかりと自社内に持たないと対応できないということになります。そういった観点から始めた事業です。ただし、この新生児スクリーニング事業単体でというわけではなく、治療法との組み合わせで事業を体系化していきたいと思ってございます。今までの実績で、月約1,000件の測定が可能になっています。さらにこの1,000件の測定をさらにどこまで伸ばせるかというのは弊社の事業拡大や測定機器等のケイパビリティを見ながら、また新生児スクリーニングの需要を見ながら判断していきたいと思っているので、今後の動向を見ながら、また改めてご説明申し上げたいと思ってございます。
(今後)マススクリーニングの対象外となる希少疾患の治療薬を作っていくことになるのでしょうか?(2022年2月決算説明会の質問より)
将来的にはポンぺ病やムコ多糖症など、マススクリーニングの対象外となる疾患を対象に検討してまいりたいと思っております。 ご質問ありがとうございました。