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若手優秀演題賞を受賞した研究員にACRLの活動について聞いてみました(3)
（前回からのつづき）Ｑ：ACRLでのスクリーニング検査は現状どのような状況なのですか。Ａ：ACRLでは、これまで拡大新生児スクリーニングを「希少疾患の医療と研究を推進する会（CReARID）」から受託してきましたが、更なる普及を目指し、各地の自治体から直接受託できる体制を構築し、積極的に自治体からのご相談に対応しています。その結果として、今年の８月より群馬県での拡大新生児スクリーニングを受託することになりました。Ｑ：今後も新たな検査を受託することになるのですか。Ａ：現在も複数の自治体から拡大新生児スクリーニングのご相談をいただいていますので、今後も受託は増えてくると思います。Ｑ：拡大新生児スクリーニングの他に取り組んでいることはありますか。Ａ：今回学会発表で評価いただいた二次スクリーニングにも多くの期待をいただいていますので、来年には二次スクリーニングの受託ができるように準備を進めていく予定です。Ｑ：スクリーニング検査以外では何かありますか。Ａ：当社が５月に販売を開始したゾキンヴィの対象疾患であるHGPSとPDPLについて、疾患の確定のための遺伝学的検査の受託も開始しています。また、二次スクリーニングと同様の検査によるモニタリング検査で、治療効果の確認もできる体制を構築しています。Ｑ：ACRLでは、拡大新生児スクリーニングだけではなく、遺伝学的検査やモニタリング検査もできるようになっているのですね。このような取り組みは、会社の医薬品開発にも何かの役に立つのでしょうか。Ａ：先ほども説明したように、ACRLにおいて、会社が開発したり導入する医薬品の対象疾患の発見、診断のための検査や治療効果の確認のための検査を提供することで、希少遺伝性疾患を発見し、治療薬を提供するという車の両輪のように事業を展開し、ドラッグラグやロスと揶揄されている日本の医療事情を改善することに貢献できると考えています。以上、今回の日本マススクリーニング学会における若手優秀演題賞を受賞した理由や、ACRLの活動の内容、その意義など、いろいろな視点で検査業務についてご紹介してきました。 このブログが当社の取り組みの理解の一助になれば幸いです。
READ MORE「遺伝子治療用製品「コラテジェン」が米国FDAよりブレイクスルーセラピー(画期的新薬)指定のお知らせ」について
昨日公表いたしました「遺伝子治療用製品「コラテジェン」が米国FDAよりブレイクスルーセラピー(画期的新薬)指定のお知らせ」についてご質問をいただいておりますので、その中から代表的な内容について、質疑応答形式で補足説明いたします。Ｑ：ブレイクスルーセラピー指定について、プレスリリースで説明されていますが、そんなに価値があるのですか？Ａ：この制度では、治療効果が非常に有望であり、劇的な臨床的改善をもたらすデータがすでにある薬に対して適用されますので、コラテジェンもその効果について相応の評価を受けたことになります。 この制度はとてもハードルが高く、指定されることはとても名誉なことです。過去を遡ってみても、日本の会社で指定されるケースはごく僅かです。Ｑ：以前に、Tie2受容体アゴニストが、ファーストトラック指定を受けていますが、何が違うのですか？Ａ：ファーストトラック指定は重篤な疾患や未充足の医療ニーズを満たす薬に対して広く適用され、必ずしも画期的な臨床データは必要ありません。それがブレイクスルーセラピー指定と大きく違うところです。従いまして、コラテジェンはFDAから医療ニーズだけでなく治療効果も評価されたということです。Ｑ：ブレイクスルーセラピー指定になると、次は何が期待できるのですか？Ａ：まず審査期間が短縮されますが、これはファーストトラック指定も同様です。違うのは、FDAが迅速承認に向けて組織的に協力してくれることです。つまり審査官や審査体制の質の向上が大いに期待できるということです。それだけコラテジェンが期待されているということです。
READ MORE若手優秀演題賞を受賞した研究員にACRLの活動について聞いてみました(2)
（前回からのつづき）Ｑ：ACRLで実施されている拡大新生児スクリーニングの重要性について教えてください。新生児スクリーニングには、日本で生まれた新生児全員が受けるマススクリーニングと、ACRLで実施している拡大新生児スクリーニングがありますが、どのような違いがあるのですか。Ａ：マススクリーニングは、対象となる20疾患について、各地の自治体が費用を負担しますので、無料で検査を受けることができます。しかし、マススクリーニングの対象となっていない希少遺伝性疾患でも、早期発見・早期治療を行うことで、発症を防いだり、症状を軽減できる疾患があり、そのような9疾患を希望者に有償で検査するのが拡大新生児スクリーニングになります。Ｑ：拡大新生児スクリーニングで疾患がわかったことで、発症を防げた事例はあるのでしょうか。Ａ：これまでに全国様々な地域で、拡大新生児スクリーニングによって発症前診断に至り、早期治療に繋がった事例を聞いております。発症前診断のお話として特に印象深かったのが、ある姉妹のお姉さんが乳児型ポンペ病という病気を発症し、すぐに治療を行ったのですが、症状の改善には至らず寝たきりの状況になってしまいましたが、その妹は出生後すぐにスクリーニング検査を受け、同じ疾患であることが確認できたため、発症前から治療を行った結果、健常者と同様に成長できているという事例があるとお聞きしています。Ｑ：なるほど。拡大新生児スクリーニングによって、発症を未然に防ぐことで普通の生活ができることもあるのですね。そうなると、マススクリーニングと同じように、全ての赤ちゃんが拡大新生児スクリーニングを受けられるようになれば良いと思うのですが、現状はどのような状況なのですか。Ａ：確かに、全ての赤ちゃんが拡大新生児スクリーニングを受けられるのが理想ですが、現状はまだそこまでの仕組みはできていません。地域によって、拡大新生児スクリーニングを受けられない自治体も残っているのが現状です。Ｑ：ところで、バイオベンチャーであるアンジェスが、何故スクリーニング検査を行っているのですか。Ａ：当社の代表が米国のボストンにある遺伝病の治療薬を開発している会社を訪問した時に、生後24か月までに治療を施せば、その子供さんの病気の発症を抑えることができることを知り、新生児のスクリーニングがとても大事であることを実感し、帰国後にACRLの設立を決意しました。Ｑ：当社がACRLを設立するにあたり、スクリーニング検査に関する知見があったのでしょうか。Ａ：当社は、ナグラザイムの導入にあたり関係を構築してきた国立成育医療センター、埼玉医科大学、順天堂大学医学部の特に小児科を専門とする先生方の協力をいただいて、スクリーニング検査を立ち上げることができました。ACRLにおける拡大新生児スクリーニングへの取り組みの経緯は分かりました。次は、今後のACRLの活動について教えてください。（次回に続きます）
READ MORE若手優秀演題賞を受賞した研究員にACRLの活動について聞いてみました(1)
先日の、「日本マススクリーニング学会における受賞のお知らせ」について、発表を行った大星研究員に今回の受賞について説明してもらいました。Ｑ：今回受賞した発表内容はどのような内容だったのでしょうか。Ａ：今回の発表は、ACRLで実施している拡大新生児スクリーニングの陽性者に対する二次スクリーニング技術の開発について発表しました。Ｑ：これまで、二次スクリーニングは行われていなかったのですか。Ａ：はい。これまでは拡大新生児スクリーニング検査で陽性となると、精密検査を受ける必要があり、二次スクリーニングは実施されていませんでした。Ｑ：二次スクリーニングと精密検査ではどのような違いがあるのですか。Ａ：精密検査では、検査のための検体を再度採取する必要があり、それが被験者である新生児や医療関係者の負担になっています。一方、二次スクリーニングでは、最初のスクリーニングで使用したろ紙血を使用するため、新たな検体の採取は不要です。Ｑ：二次スクリーニングを行うメリットは新たな検体の採取が不要であるということなのですね。Ａ：二次スクリーニングのメリットは、検体の採取が不要なことに加え、最初のスクリーニング検査で陽性となった新生児のご両親に、赤ちゃんが希少疾患かもしれないという心配をかけずに、更なる検査ができることにあると現場の先生方からコメントをいただいています。Ｑ：二次スクリーニングによってどのくらい陽性の被験者が減るのですか。Ａ：疾患の種類や、最初のスクリーニングで使用する検査方法などによっても異なりますが、1/10から1/200くらいまで減ると想定しています。今回、私が発表したムコ多糖症の一次スクリーニングでは、陽性の結果が出た被験者の多くが偽陽性で、精密検査ではほとんどが陰性となるのが現状です。Ｑ：それほどの効果があるのであれば、医療現場からの要望も多いのでしょうね。Ａ：はい。先日の発表をみたという先生方から、既に「いつから依頼できるのか、実施時期を教えてほしい」と複数のお問い合わせをいただきました。なるほど、今回受賞した発表内容が医療現場にとって重要なものであったことがよくわかりました。次に、ACRLで実施されている拡大新生児スクリーニングの重要性について教えてください。（次回に続きます）
READ MORE8月30日のお知らせに関する補足説明
8月30日に公表いたしました「第２回無担保転換社債型新株予約権付社債（転換価額修正条項付）の発行中止、第44回新株予約権（行使価額修正条項付）の取得及び消却並びに第三者割当による無担保社債（私募債）及び第45回新株予約権（行使価額修正条項付）の発行に関するお知らせ」について、複数のお問い合わせをいただきましたので、その中から代表的な内容について、質疑応答形式で補足説明いたします。Q１ アンジェスにとって資金調達が重要なことは理解していますが、今回の資金調達はアンジェスにとってどのような意味があるのでしょうか。A) ご指摘のように、研究開発に特化している当社にとって、事業継続のための資金調達は欠かせないことです。特に今回の資金調達では、コラテジェンの米国における良好な臨床試験結果を受けて、米国当局FDAと今後の対応について話し合いを始める段階であり、その承認を一日でも早く実現するためにも、原薬の製造体制を構築する費用など、経済的環境を充実させるステージになって参りました。コラテジェンの承認を早期に獲得するためにも、今回の資金調達をぜひとも成功させたいと考えております。Q２ コラテジェンの米国展開における重要性は認識しましたが、その他のプロジェクトについてはどうなのでしょうか。A) 早老症治療剤「ゾキンヴィ」は、本年５月より販売を開始しましたが、患者さん、そのご家族、先生方から、国内では初めての治療薬の実現ということで好評を頂いております。これからさらに国内販売を充実させるためにも、薬剤購入費用、販売促進費用や市場開拓費用等に使用いたします。 また、慢性椎間板性腰痛症治療薬NF-kBデコイオリゴDNAについても、先進医療に強い米国カリフォルニア大学サンディエゴ校病院主体での臨床試験結果が高い評価を得たことから、国内での臨床試験を本格的に進めており、治験薬費用や臨床試験費用などに資金を充当して参ります。 その他に当社は、医療先進国米国で始まった拡大新生児スクリーニング検査を取り入れ、国内における新生児の希少疾患の生後早期診断ができることになったことで高い評価をいただいており、国内では検査対象疾患数などでもファーストランナーを務めております。特に2024年度は受託数が4万件以上に倍増する見込みであり、今後の更なる受託に応えるためにも検査機器増設、検査用試薬購入や検査員増員に資金を必要とします。Q３ 今回の資金調達については、各プロジェクトやその使途について優先度はどうなるのでしょうか。A) 医薬品開発プロジェクトの使途については、初期、中期、後期のものに大別されますが、売上や収益に結び付くものを優先して参ります。コラテジェンは、早期に承認に近づくことができるところまできたこと、ライセンスの可能性、米国での市場規模が大きいことから優先してまいります。また、ゾキンヴィは、発売が開始され、国内の患者さんに早く治療薬を届ける必要があることから優先いたします。NF-kBデコイオリゴは、強力な開発促進及びライセンスの可能性を見ながらの判断となります。拡大新生児スクリーニング検査は、今後の新たな自治体との交渉状況などから投資の時期を判断して参ります。
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