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EmendoBioの独自技術を学会発表し、ポスター賞を受賞
6月17日～19日まで、大阪市中央公会堂で開催された「日本ゲノム編集学会第9回大会」に、当社の研究員が参加しました。「日本ゲノム編集学会」は広島大学の山本卓先生や東京大学の真下知士先生が中心になって作られた学会で、ゲノム編集技術の最新の知見やその臨床応用、産業応用について報告するために毎年開催され、年々規模が拡大しています。会期中は、30の講演、64のポスター発表、22のゲノム編集に関わる企業のブース出展があり、一般市民を対象とした市民講座も開かれました。来場者からは、当社子会社であるEmendoBioが開発した新規ゲノム編集酵素であるOMNIヌクレアーゼに関して、高い関心が寄せられました。参加した当社研究員は、OMNIヌクレアーゼの開発経緯やその特徴、活用例についてポスター発表し、大学や企業の研究者と活発な議論を行いました。その発表内容が評価され、ポスター賞に選ばれました。詳細はこちらをご覧ください。https://jsgedit.jp/meeting/09/pdf/9th_awards.pdf
READ MOREHGF遺伝子治療用製品の米国後期第II相臨床試験結果と日本における申請について
日頃よりご支援賜り、ありがとうございます。HGF遺伝子治療用製品「コラテジェン」について、最近お問い合わせを多くいただいておりますので、当ブログにて補足説明させていただきます。■米国での後期第II相臨床試験では良好な結果が得られました先日６月24日、「HGF遺伝子治療用製品「コラテジェン」の開発販売戦略の変更に関するお知らせ」にて発表したように、米国における下肢潰瘍を有する軽度から中等度の閉塞性動脈硬化症を対象とした後期第II相臨床試験は2023年３月に症例登録を完了し、この度、試験結果の速報値として良好な結果が得られました。https://www.anges.co.jp/pdf_news/public/ByAyiKZ7SyKBsarvow8ujZ9m6tTX1hqi.pdf■米国での後期第II相臨床試験結果のデータ発表は論文発表後に公表予定現在、米国における後期第II相臨床試験結果の詳細を分析中ですが、今後、詳細な臨床試験結果が確定後、本試験を主導した医師が論文として発表する予定です。なお、論文の発表時期は、現時点で決まっていません。 従いまして、当社として具体的な臨床試験結果は、論文発表後にお知らせすることとなります。■今後の開発等について現在進めている詳細なデータ分析の結果をもとに、米国での開発方針を検討してまいります。また、今後の国内における製造販売承認の申請については、米国における後期第II相臨床試験の詳細な試験結果と、過去に日本において実施した第III相臨床試験の結果を用いて、国内における対象疾患の範囲、投与量などの申請内容を検討する予定です。この申請内容は、当局との調整を行うため、具体的な内容は、申請決定時に改めて報告させていただきます。【ご参考】・日本における投与方法 4mgの薬剤を4週間隔で２回投与・米国における投与方法 4mg又は8mgの薬剤を1か月間隔で４回投与
READ MOREANNスーパーJチャンネルにて、早老症治療薬「ゾキンヴィ」が取り上げられました
6月22日（土）放送のテレビ朝日「ANNスーパーJチャンネル」で、「新薬の7割が使えない」というテーマの中で、早老症治療薬「ゾキンヴィ」の記者説明会の様子が取り上げられました。詳細は番組ウェブサイトをご覧ください。https://news.tv-asahi.co.jp/news_society/articles/000355948.html
READ MORE早老症治療薬「ゾキンヴィ」の発売にあたり記者説明会を開催しました
当社は、６月18日にゾキンヴィの発売に伴う記者説明会を開催し、多くのメディアの方々に、ゾキンヴィ及びその対象疾患であるハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群(HGPS)、プロセシング不全性プロジェロイド・ラミノパチー(PDPL)について、説明会を開催いたしました。この説明会には、HGPS・PDPL研究、治療の第一人者である大分大学医学部教授の井原先生と佐賀大学医学部教授の松尾先生にもご登壇いただき、これらの疾患やその治療に関する講演をしていただきました。説明会の様子をさっそく取り上げていただいているので、こちらの記事もぜひご覧ください。テレ朝news：https://news.tv-asahi.co.jp/news_economy/articles/000355085.html 日刊薬業：https://nk.jiho.jp/article/190925早老症の中でも大変重篤な疾患であるHGPSやPDPLに対して、これまで日本国内では治療薬がなく、当社が本年1月に、厚生労働省より国内での製造販売承認を受け、4月に薬価基準に収載されたことにより、保険を適用してゾキンヴィによる治療ができるようになりました。説明会の中でも、米国や欧米など海外で実用化された希少疾患の新薬が、日本では臨床試験などの承認申請に向けた開発すらされていない「ドラッグラグ、ドラッグロスに関する説明、質問などもありましたが、その原因の一つとして、新薬を開発した企業側から見た参入する市場規模と薬価だと言われております。 参考：厚生労働省 新規モダリティにおけるドラッグラグ・ロスの現状 （https://www.mhlw.go.jp/content/11121000/001207145.pdf）今回ゾキンヴィにおいては、日本国内の薬価が欧米に近い金額での収載となりました。これにより、患者さま1名当たりの売上げが欧米に近いおよそ１億円となります。医療費が高額になるのではないかと懸念される方もいらっしゃるかと思いますが、ゾキンヴィの対象疾患であるHGPSは、所得や重症度などにより異なりますが、「小児慢性特定疾病医療費助成制度」や「指定難病医療費助成制度」の適用により、医療費の助成を受けられる場合があり、治療費負担の上限額が設定されています。また、保険適用外であったことを考えると、患者さんが負担する治療費は大きく軽減されます。今回、ゾキンヴィが海外での販売価格に近い薬価となったことは、医薬品を開発する企業にとって、日本におけるビジネスを見直すきっかけになる可能性があります。また、患者さんにとっても保険を使って治療ができるという点で、非常に前向きに捉えることができると思います。また、講演において、希少疾患の周知や、疾患を確定するための検査についても触れられ、当社のACRLの活動も紹介されました。ACRLでは、新生児拡大スクリーニング検査による希少遺伝性疾患の発見、治療に貢献するとともに、希少疾患かどうかを調べる遺伝学的検査にも取り組んでおり、さらに、プロジェリンの測定など、新たな検査方法の開発にも取り組み、疾患の発見から治療効果のモニタリングまで希少疾患への取り組みを強化します。当社は、「治療法がない疾病分野や難病、希少疾患などを対象にした革新的な医薬品の開発を通じて、国民生活や医療水準の向上に貢献すること」を理念として、国内に治療薬がない希少疾患に対しての治療薬の開発のみならず、「ドラッグラグ・ロス」を解消するための新薬の導入、そして「新生児の希少疾患早期発見や治療」につながる診断までをカバーし、社会課題を解決しながら企業活動を継続していくことで貢献してまいりたいと思います。
READ MORE当社代表がラジオNIKKEI「この企業に注目！相場の福の神」にゲスト出演
当社代表の山田 英は4月23日（火）放送のラジオNIKKEI「この企業に注目！相場の福の神」にゲスト出演いたしました。詳細は番組コーナーウェブサイトをご覧ください。ラジオNIKKEI「この企業に注目！相場の福の神」https://www.radionikkei.jp/fukunokami/20240423.html音声は、リンク先ページ内の「番組をポッドキャストで聴く」より 「Apple Podcasts」または「Spotify」から4月23日放送分をお聴きいただけます。
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