先日公表いたしました「HGF遺伝子治療用製品のType B CMC Meeting実施に関するお知らせ」について、今後のBLA申請に向けてどのような意味があるか、これまでの経緯などを山田社長より説明してもらいました。

Ｑ：HGF遺伝子治療用製品の審査はどのように行われるのですか。

Ａ：FDAによるBLA申請に対する審査は、主に以下のような内容が審査されます。
(1)非臨床試験審査：細胞や実験動物を用いた薬理試験や、毒性試験などの内容を審査します。
(2)臨床試験審査：有効性・安全性データの評価、臨床試験デザインの妥当性を審査します。
(3)統計審査：試験統計手法・解析結果の検証、主要・副次評価項目の再解析を行います。
(4)製造・品質審査(CMC審査)：製造工程・品質管理の適切性、GMP適合性の確認を行います。
(5)施設査察（PAI: Pre-Approval Inspection）：承認前査察として、製造施設のGMP遵守状況を現地査察により確認します。

Ｑ：５月14日の「HGF遺伝子治療用製品のType B CMC Meeting実施に関するお知らせ」では「大変有益な協議結果」となったと記載されています、具体的にはどのような内容だったのですか。

Ａ：ご案内のとおり、本年１月６日の「HGF遺伝子治療用製品のType B Clinical Meeting実施に関するお知らせ」では、
BLA申請に向けてFDAと非臨床及び臨床に関する基本的な申請方針について合意を得られたことをお知らせしました。
一方で、CMC（化学・製造・品質）については、製品の商用供給を見据えた製造体制などに関する検討が必要でしたが、今回のType B CMC Meetingにおいて、当社の計画及び申請に向けた進め方につきましてもFDAとの間で合意に至りました。
これは、今後製品を市場に供給していくことを見据えたものであり、BLA申請に向けた準備プロセスについて、一定の見通しが得られたと考えています。
当社としても、開発が次の段階に進んでいることを実感しています。

Ｑ：FDAとは非臨床試験、臨床試験については１月にBLA申請に向けて整理されている中で、CMCが課題となっていた理由は何でしょうか。

Ａ：当社は米国において第II相臨床試験を実施した後、当初は第III相臨床試験を予定していましたが、FDAと協議の結果、第III相臨床試験は必要なく第II相臨床試験の結果に基づきBLA申請を進める方針となりました。そのため、臨床試験実施段階の比較的少量の生産体制から、BLA申請承認後に必要となる米国市場での商用供給を見据えた生産体制への移行の見通しを立てることが重要な課題となりました。今回のミーティングでは、こうした生産規模や品質管理の課題に関する当社の考え方についてFDAと協議を行い、一定の方向性を確認することができたと考えています。

Ｑ：今回の協議結果を受けて、BLA申請はすぐにできるのですか。

Ａ：BLA申請をするには、申請前にFDAと最終的な提出予定の資料内容や提出方針について確認する手続きが必要であり、これをPre-BLAミーティングと称しています。現在、このPre-BLAミーティングの実施に向けた準備を進めており、このミーティングにおいて申請資料の適格性などをFDAに確認する予定です。このミーティングの開催は本年夏を予定しており、BLA申請に向けた最終調整を行います。

Ｑ：最近は、プレスリリースやPRが少なくて、特にHGF遺伝子治療用製品に関する情報発信が少ないと思いますが、今後改善されますか。

Ａ：現在、当社は長年の目標であったHGF遺伝子治療用製品の米国BLA申請に向けた作業を最優先課題として取り組んでいるところです。特にFDAとの協議に関しては、守秘義務の制約もあり、開示できる情報に限りがあることをご理解いただければ幸いです。そのような事情もあって、可能な限り機会を捕まえてブログやSNSなどを用いて情報発信の充実に努めてまいります。なお、FDAとの協議については着実に進展しているものと認識しています。