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about AnGesアンジェスとは

革新的な遺伝子医薬で、
世界の医療を変える

平素よりご支援を賜り、厚く御礼申し上げます。

当社は、遺伝子の働きを医療に応用することを目指し「遺伝子医薬」を中心に医薬品開発に取り組み、治療法が存在しない難病や希少疾患に挑むことで、世界中の患者様に新たな希望を届けることを使命としています。

主力開発品であるHGF遺伝子治療用製品は、米国FDAの「ブレイクスルー・セラピー（画期的新薬）」指定を受け、そのメリットを最大限に活かし、BLA（承認）申請に向けた準備が本格化しています。昨年論文発表（米国Circulation: Cardiovascular Interventions）された米国第Ⅱ相臨床試験の結果は、既存治療では困難であった中等度の包括的高度慢性下肢虚血患者様の潰瘍完治期間を有意に短縮し、安全性も確認されました。さらに、世界有数の製薬企業であるベーリンガー・インゲルハイム社との原薬製造契約により、商用生産体制も整いました。今後もFDAと緊密に連携し、申請に向けたプロセスを加速させ、世界中の患者様に一日も早く「血管を新生する」治療薬をお届けできるよう邁進いたします。

慢性椎間板性腰痛症の治療薬として開発を進める「NF-κBデコイオリゴDNA」は、米国での後期第Ⅰ相臨床試験において、投与1年後でも鎮痛効果が持続するという画期的な結果が米国医学誌（米国The SPINE JOURNAL）に掲載されました。椎間板の修復を示唆するデータも得られており、根本的な治療法がないこの分野において、多くの患者様にとって希望の光となります。

また、Vasomune社と共同開発中の「Tie2受容体アゴニスト（AV-001）」は、急性呼吸窮迫症候群（ARDS）など肺炎の治療薬としての開発に加え、血液透析に伴う認知機能の低下の予防という新たな領域での開発も始まります。あらゆる血管漏出疾患に対応できる可能性を秘めたこの薬剤のポテンシャルを、最大限に引き出してまいります。

次世代技術であるゲノム編集の分野では、スタンフォード大学とのがん治療研究や、Anocca社への技術ライセンス拡大などを通じ、OMNIヌクレアーゼ技術の実用化を加速させます。また、EmendoBio社の研究開発拠点を、イノベーションの中心地である米国カリフォルニア州パロアルトへ段階的に移転してまいります。

早老症治療薬「ゾキンヴィ」は厚労省より希少疾患医薬品に指定され、2024年より販売されています。患者様が長い間待ち望んでいたお薬です。また、東京大学医学部発のAIスタートアップ「OptimAIze Consulting」と共同研究契約を締結し、独自AI解析により、研究開発期間とコストを大幅に圧縮できる効率的な戦略等を検討してまいります。

当社は、難病や希少疾患の早期発見に貢献するACRL（検査事業）の拡大も含め、「スクリーニング検査」、「遺伝学的検査」、「バイオマーカー検査」と希少遺伝性疾患検査に必要な体制・機能を備えており、自治体や医療機関の皆様からのご要望をワンストップ対応で窓口を一本化してまいります。

「遺伝子の力を活用し、すべての患者様に治療の機会を届けます」のミッションのもと、当社独自の先端的な治療薬そして他社との競合に強いオンリーワン製品の開発を進めてまいります。

今後とも、変わらぬご支援を賜りますようお願い申し上げます。

代表取締役社長山田 英

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