5月23日は、難病と向き合う患者さんやそのご家族の思いを社会に届け、理解を深めることを目的として、2014年の難病法制定を契機に「難病の日」と定められました。
日本には、国が指定する300を超える指定難病があり、今も多くの患者さんが有効な治療法のない疾患と戦っています。

アンジェスは、創業以来「遺伝子医薬のグローバルリーダー」として、治療法の確立されていない疾患に対する革新的な医薬品の開発を続けています。

難病や希少疾患の多くは遺伝子変異に起因し、患者数が非常に少ないことから、医薬品開発の難易度が高い分野とされています。当社は、「遺伝子の力を用いて有効な治療法がない疾患を治療する」という目標を持って医薬品開発に取り組んでいます。

●早老症治療薬「ゾキンヴィ」の販売

ゾキンヴィは、小児性早老症という非常に稀な遺伝性疾患である「ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）」及び「プロセシング不全性プロジェロイド・ラミノパチー（PDPL）」の治療薬です。いずれも小児において急速な老化を引き起こす疾患です。
アンジェスは、これらの疾患の治療薬「ゾキンヴィ」の日本での製造販売承認を取得し、2024年5月より販売を開始しました。

●「ゲノム編集技術」による難病への挑戦

子会社であるEmendoBioでは、有効な治療法が無い希少遺伝性疾患に対し、独自の最先端ゲノム編集技術を用いて根本的な治療法を確立するための研究開発を進めています。
https://www.emendobio.com/

●希少遺伝性疾患の「早期発見・治療」を

希少遺伝性疾患の治療は、発症早期、あるいは発症前から開始することが極めて重要です。当社が運営する衛生検査所ACRL（アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー）では、国内の新生児を対象とした希少遺伝性疾患の拡大新生児スクリーニング検査や、遺伝学的検査、バイオマーカー検査を受託し、希少遺伝性疾患の早期発見・早期治療に貢献しています。
https://www.acrl.jp/

当社はこれからも、患者さんとそのご家族に新たな選択肢を届けるべく、革新的な医薬品の開発に取り組んでまいります。