本年も変わらぬご支援を賜り、ありがとうございました。
2025年は当社にとって、大きな節目の年となったと思います。
そこで、今年を振り返りつつ、今後の当社の展望などを広報担当者の視点からお伝えできればと思います。
今年も当社のお問い合わせに様々なご質問をいただきましたので、それらの中から代表的な質問をとおして、2025年のアンジェスを振り返ってみたいと思います。

Ｑ：HGF遺伝子治療用製品の開発について、今年の実績を踏まえて今後の見通しを教えて下さい

Ａ：HGF遺伝子治療用製品の開発において、2025年は前年に速報結果が出た米国での第２相臨床試験の具体的な結果をお知らせするとともに、今後の開発方針の決定についてお伝えました。また、当製品が承認された場合の供給体制を構築するための契約をベーリンガー社と締結しました。以上のように、当製品の生物製剤承認（BLA）申請に向けて着実に準備を進めることができた１年であったと思います。
以上のように、当製品は、第３相臨床試験をスキップすることができたため、製品として上市できる時期が２-３年早まることが明確になった、とても大きな進捗があった年でした。 2026年は、ブレイクスルーセラピーに指定された特典を活かしてBLA申請を実現できるよう、最優先で取り組んで行くことになります。

Ｑ：HGF以外の開発品の状況はどうなっているのですか

Ａ：HGF遺伝子治療用製品以外の開発品では、NF-κBデコイオリゴDNAについては、米国での後期第１相臨床試験の結果についての論文が発表され、詳細データとともに大変良好な結果であったことを確認しました。また、日本における第２相臨床試験も、2026年の完了に向けて着実に登録者を増やすことができました。
また、Tie2受容体アゴニスト（AV-001）は、これまで急性呼吸窮迫症候群（ARDS）を対象に開発を進めてきましたが、この開発品の「血管を安定化させ、血管漏出や炎症を抑制する」という作用が、血液透析によって引き起こされる細胞毒性脳浮腫を軽減し、脳の白質の機能を維持できる可能性があるということで、医師主導試験による評価を実施することになりました。このようにAV-001にはARDS以外の疾患の治療にも可能性があることから、共同開発契約の対象をすべての疾患に拡大する契約を締結しました。現在進行中の臨床試験結果を2026年のなるべく早い時期にお知らせできるように引き続き開発に注力していきます。

Ｑ：医薬品開発以外の事業はどのような状況でしょうか

Ａ：アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）における拡大新生児スクリーニングは、新たに複数の自治体及びその関連団体からの受託を獲得し、増設した設備もフルに稼働する状況が続きました。また、スクリーニング検査以外にも、遺伝学的検査、バイオマーカー検査も受託できる体制が整い、希少遺伝性疾患の検査をワンストップで受託できる体制を構築できました。 子会社のEmendoBioについては、ゲノム編集技術の研究開発体制について、イスラエルでの研究所から米国の研究拠点への移管を進めることができました。また、昨年ライセンス契約を締結したAnocca社と、研究開発拡大のための追加契約を締結しました。ACRL、EmendoBioとも、2026年も新たな成果をお知らせできるよう、取り組みを継続していきます。

以上のように、2025年は当社の医薬品開発を始め、どの事業においても大きな問題なども無く、着実に成果を上げることができました。
2026年も一歩ずつ歩みを進め、皆様のご期待に応えられるよう全社を上げて取り組んでいきたいと思います。