５月26日にお知らせいたしました「慢性椎間板性腰痛症治療用NF-κBデコイオリゴDNAの米国における後期第I相臨床試験結果の論文発表に関するお知らせ」につきまして、リリースではお伝えしきれなかった詳細を山田社長に補足説明してもらいました。

広報Q:

米国おける後期第I相臨床試験の結果が論文になりましたが、簡単に言うとどのような結果だったのですか。

山田A:

とても良い結果でした。このお薬を１回投与することで、早期から痛みが改善し1年後では投与前に比べてプラセボ（偽薬）群では平均40.3%（中央値32.8%）しか痛みのスコアが軽減しなかったのに対し、本薬10mg群では平均77.4%（中央値97.5%）軽減することが分かりました。
細かく見てみると、半数の患者の痛みがほぼ完全に消失しました。
また、腰椎と腰椎の間にある椎間板の高さが、投与前から改善していることから、傷んだ椎間板も改善していることが分かります。このような有効な結果は今までの他のお薬ではみられません。特に１回の投与で１年後まで効果を有することから、とても優れたお薬だと期待されます。
また、従来の痛みを抑える治療から、椎間板の構造的改善を伴う可能性が示されたことは注目に値します。

Q：

NF-κBデコイオリゴDNAの対象疾患である慢性椎間板性腰痛症はどんな病気ですか。

A：

慢性腰痛とは、３ヶ月以上痛みが継続する腰痛で、その中で慢性椎間板性腰痛症は、椎間板（背骨の間にある軟らかいクッション）が原因で起こる腰痛のことです。慢性椎間板性腰痛症は、慢性腰痛症の約40%を占めると言われていて、患者さんが多い疾患です。この病気では、椎間板が損傷したり変性したりすることにより、痛みが慢性的に続きます。通常、椎間板は脊椎の各椎骨間で衝撃を吸収し、可動性を提供します。
しかし、加齢や過度の使用、外傷、または姿勢不良などの原因で、椎間板が摩耗し、圧迫された神経が炎症を引き起こすことがあります。これにより、腰痛が慢性的に発生し、日常生活に支障をきたします。主な症状としては、腰部の鈍い痛みや、体を動かす時に感じる鋭い痛み、坐骨神経痛（脚に放射する痛み）などが挙げられます。治療方法には、理学療法、薬物療法、運動療法、生活習慣の改善が含まれることが一般的です。場合によっては、手術が必要となることもあります。

Q:

この病気の特効薬はありますか。

A:

慢性椎間板性腰痛症に特効薬はありません。但し、症状を軽減するために使用される治療法や薬物はいくつかあります。
鎮痛薬・抗炎症薬、筋弛緩薬、オピオイド系鎮痛薬やステロイド注射です。
これらは痛みの管理を目的としており、完全な治癒を保証するものではありません。
こうした背景から、新たな治療薬や再生医療などの根本的治療法の開発には大きな期待が寄せられています。

Q:

慢性椎間板性腰痛症治療用NF-κBデコイオリゴDNAはどんなお薬で、上記の症状を軽減する薬とはどう違うのですか。

A:

このお薬は、遺伝子DNAの核酸を構成する4種類の塩基（アデニン、グアニン、シトシン、チミンまたはウラシル）からできた核酸医薬です。
上記の症状を軽減するお薬は、炎症や痛みの原因となる物質の生成や痛みの伝達に作用して痛みを和らげますが、NF-κBデコイオリゴDNAは、炎症が起こる時にできる炎症の原因となる因子の発現を遺伝子DNAのレベルで抑制して、痛みを和らげます。
詳しく説明すると、NF-κBデコイオリゴDNAは体内で炎症を引き起こす炎症性サイトカインの産生を促す転写因子であるNF-κBのDNA結合部位に似せて人工的に設計された短いDNA断片です。体内に注射されるとNF-κBと結合し、NF-κBの標的遺伝子への結合を妨げます。これにより、炎症性サイトカインの産生が抑制され、炎症の根本原因に直接働きかけることができます。この結果、炎症が抑制され痛みも改善します。

Q:

この結果はThe SPINE JOURNALに投稿されましたが、どんな学会誌で、またどんな意味がありますか。

A:

The SPINE JOURNALは、北米脊椎学会（North American Spine Society）が発行する学会誌で、脊椎疾患に関する世界有数の専門誌です。
インパクトファクターは約５で、国際的な信頼性が非常に高いと評価されています。この分野において世界中から投稿され、その中でもレベルの高い論文のみが掲載されます。
このような一流の学会誌に掲載されたことは、この臨床試験データ及びその理論の科学的妥当性と革新性が国際的に評価された証であり、今後の開発や承認取得に向けた大きな後押しとなることが期待されます。