2024年９月18日にお知らせいたしました「遺伝子治療用製品「コラテジェン」が米国FDAよりブレイクスルーセラピー(画期的新薬)指定のお知らせ」につきまして、お問い合わせを複数いただきましたので、以下に補足説明いたします。

米国のFDA（Food and Drug Administration）は、アメリカ合衆国の食品医薬品局で、日本の厚生労働省に相当する役割を担っています。
ブレイクスルーセラピーとは、重篤な疾患や生命を脅かす疾患の治療薬に対して、臨床試験の結果から既存の治療法よりも顕著な改善を示す可能性がある薬剤に対して、開発と審査を迅速化するための制度です。 ブレイクスルーセラピーに指定されることの効果についてはこちらをご覧ください。

FDAによるブレイクスルーセラピーは大きく分けて２つの医薬品カテゴリーでそれぞれ指定されます。 一つは主に化学薬品を原料に生成された薬物の開発や販売のプロセスを規制しているCDER（Center for Drug Evaluation and Research）という部署で指定されます。
一方、当社のHGF遺伝子治療用製品は、生物製品の規制を行うCBER（Center for Biologics Evaluation and Research）という部署でブレイクスルーセラピーの評価、指定が行われます。

CDERでは、2013年から2023年までの11年間に269製品がブレイクするーセラピーに指定され、2024年は１月から９月までに24製品が指定されました。（*）
一方、CBERでは2014年から2023年までの10年間に30製品が指定され、2024年は１月から６月までに２製品が指定されました。（*）

当社製品であるHGF遺伝子治療用製品は、2024年９月にCBERによってブレイクスルーセラピーに指定されました。2014年から2024年６月までに、日本企業の製品がCBERによりブレイクスルーセラピーに指定されたことはなく、９月に指定されたHGF遺伝子治療用製品が初めての指定と思われます。（2024年7月から９月の実績は現時点で公表されていません）

（*）FDAのホームページより