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2021.11.17

EmendoBioのゲノム編集技術について【予告編】

オフターゲット効果を排除した新規ゲノム編集ツールの医療への応用

弊社では、昨年末、ゲノム編集治療の開発会社であるEmendoBioを買収し傘下に入れました。
ご存じのように、ゲノム編集はゲノム中の狙った部分を改変する技術ですが、「オフターゲット効果」が問題となっています。これは、狙いをつけた標的DNA配列の識別が完璧ではなく、偶然似たDNA配列を持つ、狙っていない遺伝子を誤って改変してしまう作用です。

最近、ゲノム編集技術を用いて作られた農作物や養殖魚が市場に出回ることが話題になっています。このような作物等の育種では、オフターゲット効果があったとしても、ゲノム編集で得られた品種の中から狙った部分のみが改変されたものを選別して利用することができますが、医療の場合にはそういった選別は困難です。

EmendoBioでは、ゲノム編集を医療に応用するにあたり、オフターゲット効果を排除し、医療にも安全に使うことができる、高精度なゲノム編集治療の開発を行っております。

EmendoBioでは、来年度臨床入りする予定のゲノム編集治療に関して、その非臨床試験の成績やゲノム編集ツールの開発について一連の学会発表をしておりますので、今後、このブログの場をお借りして、5回シリーズでその内容をご紹介してまいります。


【第1回】ELANE関連重症先天性好中球減少症のゲノム編集治療

【第2回】ELANE関連SCNのゲノム編集治療開発における非臨床試験成績

【第3回】SNPを標的としたゲノム編集戦略

【第4回】有害機能を獲得した遺伝子を確実に削除するためのゲノム編集戦略

【第5回】新規ゲノム編集ツールの探索技術:OMNI プラットフォーム

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