9月7日発表に関する質問へのご回答
2022年9月7日（水）に発表したお知らせに関して、
皆さまよりご質問いただきました内容とその回答を紹介いたします。
質問：新型コロナウイルス感染症（武漢型）向けDNAワクチンの開発を中止したのは何故ですか？「改良型ワクチン」の開発に今までの新型コロナウイルス感染症（武漢型）向けDNAワクチンの治験結果が活用できるのでしょうか？
回答：高用量製剤での第I/II相臨床試験の臨床試験結果の速報データを検討した結果、安全性は問題ありませんでしたが、初期のワクチンよりも免疫原性は増強したものの、期待する水準には至らないことが判明いたしました。 この結果を受けて、今後の開発を中止し、改良型の開発を始める決断を早く行うことが重要と判断し、今回の発表に至りました。 これまでの開発において、安全性は確認できていることから、その特徴を生かして、スタンフォード大学と共同で研究を重ねながら、改良型DNAワクチンの経鼻投与製剤の研究に取り組んでまいります。
質問：今回の新型コロナウイルス感染症（武漢型）向けDNAワクチンの開発中止を受けて、今まで国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)や厚生労働省より受領していた補助金は返還するのでしょうか？ 改良型DNAワクチンの開発にも補助金は使用できるのでしょうか？
回答：上記機関からの補助金は、当社が開発にかかる費用として申請した金額を関係機関が審査した結果、支給されており、開発結果の成否による補助金の扱いに変更はありません。受領した補助金は、使用実績の監査を受け、適正と認められたワクチン開発費を補助金収入として計上できる仕組みとなっております。 発表時点で監査が未了の補助金は、貸借対照表の前受金に計上されております。 但し、スタンフォード大学との共同研究に関しては、補助金の対象ではないため、手元資金で進めてまいります。
質問：「改良型DNAワクチン」の上市目標はいつ頃でしょうか？
回答：改良型DNAワクチンの経鼻投与製剤に関する米国スタンフォード大学との共同研究に関しては、３年以内の非臨床の研究完了を目指しており、その後臨床試験へと進むことになります。進捗は適宜お知らせいたします。
質問：「改良型ワクチン」の研究開発に要する費用はどの位でしょうか？
回答：今後3年ほどで進めるスタンフォード大学との非臨床の共同研究費は、概ね３百万米ドル程度を予定しております。
質問：分析結果の詳細データの開示をしないのはなぜでしょうか？データの開示はしないのでしょうか？
回答：現在、臨床試験はまだ継続中であり、最終的なデータがまとまった後に厚生労働省やAMEDへ最終的な報告を行います。その後、今回の開発に携わった大学や研究機関の先生方が論文としてその結果を公表することが予定されておりますので、当社からの詳細データの開示は予定しておりません。
質問：すでに多くのワクチンがあり、DNAタイプのワクチンの開発を何故継続するのでしょうか？
回答：新型コロナウイルス感染症では、ウイルスの変異がたびたび起こるため、変異に対応したワクチンをタイムリーに開発する必要があります。その点で、mRNAワクチンやDNAワクチンは短期間でウイルスの変異に対応できるという特徴があります。 現在実用化されているmRNAワクチンでは、その保存方法が難しいことや、副反応など改善すべき点も残されております。一方、DNAワクチンでは、これまでの開発で、薬剤の安定性が高いため、保存方法をmRNAよりも簡易に行えるほか、副反応が少ないことも期待されるため、DNAワクチンが適している地域があるものと考えております。
質問：HGF遺伝子治療用製品の海外での進捗はどうでしょうか？
回答：米国においては、下肢潰瘍を有する慢性動脈閉塞を対象とした後期第II相臨床試験を継続し、早期に臨床試験のステージを進捗させられるよう開発を進めております。 また、イスラエルでのKamada社の申請準備につきましては、新型コロナウイルス感染の影響もあり進捗が遅れておりますが、当社よりKamada社に必要書類の提供は完了しております。新型コロナウイルス感染も落ち着きを見せており、今後はKamada社での準備も進む予定と聞いております。
質問：今後の会社の方向性を説明いただけますか？
回答：当社は、まずコラテジェンの国内での本承認を目指しております。また、コラテジェンの米国における治験を進捗させ、米国での承認を目指します。 さらに、国内においてはZokinvyの早期承認を目指し、ACRLにおける検査受託では、その対象地域を関東圏から全国に広げていくことを目標としております。ACRLにおいて新生児の遺伝子疾患を検査できる体制を有していることで、海外で販売されている遺伝病の薬の日本への導入については、有利な条件になると考えております。 一方、米国においてEmendo社のゲノム編集技術は評価を上げつつあり、今後の開発の進捗が重要と考えております。