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EmendoBio社の契約拡大に関する補足説明
2025年９月４日にお知らせいたしましたEmendoBio社がAnocca社とのライセンス契約の対象を拡大したことに関して、その意義などを補足説明いたします。Ｑ. 今回の契約拡大の目的は何ですか？Ａ. 今回の契約拡大では、2024年３月に締結した非独占的ライセンス契約で、EmendoBio社のOMNI-A4™ヌクレアーゼを用いてAnocca社がゲノム編集する標的遺伝子の範囲を拡張することが可能となります。この契約拡大により、Anocca社はより多様かつ強力なTCR-T細胞療法の開発が可能となり、固形がんを中心とする適応症の拡大が期待されます。Ｑ. 今回の契約拡大により、EmendoBio社のライセンス活動が制約されることはありませんか？Ａ. 今回の契約拡大でライセンス活動が制約されることはありません。今回の契約拡大でも、非独占的ライセンスであることに変わりなく、EmendoBio社は今後も自由にライセンス交渉を進めることができます。Ｑ. Anocca社の研究開発状況はどうなっていますか？Ａ. EmendoBio社とのライセンス契約以前より開発を進めていた進行膵臓がん患者を対象としたANOC-001について、昨年11月に欧州医薬品庁に提出した臨床試験申請（CTA）が本年3月に承認されました。2025年８月には同臨床試験を実施するために約4億4,000万スウェーデン・クローナ（約68億円：15.5円/１スウェーデン・クローナ換算）の資金調達に成功したことを公表しています。EmendoBio社のOMNI-A4™ヌクレアーゼを用いた製品は、これに続いて開発が進められることになります。Ｑ. 今回の契約拡大は、EmendoBio社にとってどのような意義があるのですか？Ａ. 自社のOMNI™ヌクレアーゼ技術の応用範囲拡大を実証するとともに、Anocca社の臨床試験の進展を通じて、OMNI技術の精度と安全性を市場に示す好機となると考えています。とりわけAnocca社が対象としている固形がんは、全てのがんのうち約90%を占める（Cancers 2023: 15,1171より）ことから、市場規模の面でも大きなインパクトを期待できます。Ｑ. 今後のAnocca社との関係はどうなりますか？Ａ. EmendoBio社とAnocca社は、TCR-T療法の臨床開発を加速させ、治療困難な固形がんなど疾患の治療に新たな可能性をもたらすために長期的パートナーシップを継続する予定です。今後も革新的ながん治療の開発に向けて、共同研究や追加ライセンスの可能性を模索していきます。
READ MORE櫻井英明氏の「株式講演会＆企業IR Webセミナー」へ出演のお知らせ
当社代表取締役社長の山田 英が、8月30日(土)に開催された「櫻井英明 WEB 株式講演会＆企業IRセミナー」に出演し、HGF遺伝子治療用製品の米国での開発方針や、直近の当社の事業状況などについて説明いたしました。以下より当該セミナーを視聴できますので、ご覧ください。
READ MOREHGF遺伝子治療用製品の開発方針決定に関する補足説明
先ごろお知らせしました「HGF遺伝子治療用製品の米国での開発方針決定及びベーリンガー・インゲルハイム・バイオファーマシューティカルズ社との原薬供給契約に関するお知らせ」及び「HGF遺伝子治療用製品についてアンジェスとベーリンガー、製造に関する協業を開始」について、その詳細をご説明します。Ｑ：HGF遺伝子治療用製品の米国での開発方針が発表されましたが、今後は臨床試験をすることなく生物製剤認可申請（BLA）に向けて準備を進めるということですがこれはどういうことですか。Ａ：８月８日のプレスリリースの発表にあるとおり、米国FDAと協議した結果、第II相臨床試験の結果が大変優れていたことで、今後臨床試験をすることなく、これまでの臨床試験の成果を持って生物製剤承認申請（BLA）に向けて準備を進めて行けることになりました。HGF遺伝子治療用製品は、ブレイクスルーセラピー（画期的新薬）指定を受けておりますが、その前にファーストトラック（迅速審査）指定も受けており、FDAの当製品に対する期待が伺えます。 今後臨床試験がなくなることで、承認までの時間と、費用の削減が可能となり、当社業績改善のペースが上がることが想定できます。これからもBLA申請及び承認に向けて万全の体制で臨んで参ります。Ｑ：ドイツのベーリンガーインゲルハイム（BI）と原薬製造に関する契約を締結しましたが、この契約の意義はどのように捉えればよいですか。Ａ：BIには、これまでの臨床試験に必要な原薬製造を委託していましたが、米国においてBLA申請を行い、承認を得て、米国での本格的な市場展開に向けた準備を進めていくにあたり、今後も協業を継続することになります。山田社長は、1980年代後半から1990年代前半にかけて米国バイオ企業の老舗であるGenentech社と仕事をしておりましたが、その当時BIはGenentech社と連携しており、Genentech社の創業者兼CEOのボブ・スワンソンは、BIを「信頼できる素晴らしい会社」と高い評価をしていました。まさにBIは世界を代表するバイオ領域の老舗の会社であることは間違いありません。当社は、これからは米国を皮切りに世界展開していくことになります。BIはそのためにも欠かせないパートナーとなります。今回の契約締結はBIのWebサイトにも掲載されており、BIも重要な契約と認めているものと思われます。Ｑ：HGF遺伝子治療用製品の市場は米国を優先して進めていくことになるようですが、その判断の根拠はどのようなものなのですか。Ａ：米国における開発は、重篤な症状の患者を対象とするのではなく、軽症から中等度の患者を対象として、重篤な症状にならしめない治療としたことが日本での開発との違いです。 この考え方は、癌の治療法に近いもので、米国の臨床試験は見事に成功しました。そして米国の市場は世界中を見渡しても大変大きく、その対象患者は50万人規模と推定しています。このような状況から、まず米国FDAの承認を取得して、その後、日本を含めた世界展開をしたいと考えています。Ｑ：HGF遺伝子治療用製品は米国の臨床試験で成功を収めてこれから世界展開していくわけですが、その展望はどう考えていますか。Ａ：当社は規模の小さいバイオベンチャー企業ですので、通常の競争では開発も販売も世界の大手企業には勝てません。従って当社の基本方針は、競争に勝てる当社独自のオンリーワン製品、他社が追随できない製品を持つことだと考えています。HGF遺伝子治療用製品はまさにこの方針に当てはまります。これまで、当社単独で戦略的開発を進めることができましたが、これからの本格的販売となると世界市場で販売の経験がある大手製薬企業をパートナーとして連携することが必要になると考えています。Ｑ：HGF遺伝子治療用製品の論文の発表はどうなりましたか。発表後どのような展望がありますか。Ａ：ご存知のように、米国のArmstrong教授とConte教授らの功績によって米国での臨床試験を成功させることができました。その成果を当該領域の一流誌に発表することが、当製品の有効性を多くの専門家に知らしめる大事な手段となります。そしてこれらの教授が指摘しているように、米国では20年間に渡りこの病気に有効な治療法を求めてきましたが、この病気の解決策は、HGF遺伝子治療用製品を用いて重症になる前に治療を施すことにあるという結論に至りました。それだけ画期的な治療法がもうすぐ承認される状況になったということです。この論文が発表されることで、米国の販売を担う大手製薬企業のパートナーと本格的交渉をすることになります。一日も早い論文の発表を待っています。
READ MORE当社の事業環境の変化をふまえ、企業理念を「ミッション」「ビジョン」「バリュー」と再定義しました
当社主力開発品HGF遺伝子治療用製品の米国における開発が大きく前進し、当社はこの度生物製剤認可申請（BLA）に向けて準備を進めることといたしました。これを機に、これからの10年・20年後を見据え、企業理念の見直しを実施し、「ミッション」「ビジョン」「バリュー」を再定義しましたので、お知らせいたします。＜企業理念＞■ミッション（使命・存在意義）遺伝子の力を活用し、すべての人に治療の機会を届けます当社は、生命が長い時間をかけて獲得した遺伝子の力を使った遺伝子医薬の開発や、ゲノム編集技術など世界中の最先端の治療法を積極的に導入・応用することで、医療の限界を超える挑戦を続けています。 遺伝子医薬やゲノム編集などの次世代技術を用いた治療法の研究・開発に注力し、国内外の患者さんに新たな治療の選択肢を提供してまいります。 これにより、希少疾患や難治性疾患に苦しむ方々とそのご家族が、希望を持って未来を描ける社会の実現を目指し、科学の進歩と共に、一人ひとりに寄り添う医療を創造していきます。■ビジョン（目標）遺伝子医薬のグローバルリーダーとして、未だ有効な治療法が存在しない疾患に革新をもたらし、 世界中の人々のQOL（生活の質）向上に貢献します10年後、私たちは遺伝子医薬とゲノム編集の分野で世界をけん引する存在として、複数の革新的治療法をグローバルに展開していきます。これまで治療法がなかった希少疾患や難治性疾患において、私たちの技術と創薬モデルが新たな標準治療として定着し、世界中の患者さんの命と生活に大きな変化をもたらします。科学と倫理の両立を追求しながら、国境を越えてパートナーと連携し、「治せない」を「治せる」へ変える未来を築いていきます。■バリュー（行動指針） Aspiration（志）:挑戦する精神と熱意を持ち続け、変化を恐れずに変革者となりますNetwork（ネットワーク）:多様性を尊重し、すべてのステークホルダーとのネットワークを大切にしますGenesis（創生）:常に最先端の研究成果と考え方を取り入れ、新しい技術と製品、価値観の創生を目指しますEthics（倫理）:最高の倫理観をもって業務に臨みますSpeed（スピード）:革新的な遺伝子医薬品をできるだけ早く実現し、必要とする患者さんに届けます
READ MORE当社ホームページアクセスの不具合に関するお詫びと復旧のお知らせ
本日、当社ホームページに一時的にアクセスできない不具合が発生いたしましたが、現在は復旧し、通常どおりご利用いただける状態となっております。現在、原因の調査を進めております。ご利用の皆様には多大なるご不便・ご迷惑をおかけしましたことを、心よりお詫び申し上げます。
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