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6月28日は国際新生児スクリーニングデー ～赤ちゃんの命を守る検査とは～
赤ちゃんが生まれた直後に受ける「新生児スクリーニング」。この検査が、重い病気の早期発見や命を救うことにつながることをご存じでしょうか。 毎年6月28日は、新生児スクリーニングの重要性を広く訴えることを目的として、国際新生児スクリーニングデー（International Neonatal Screening Day）に定められています。新生児スクリーニングは、世界中の治療可能な希少疾患の症状を軽減し、命を救う可能性を高めます。早期の無症状段階での発見が適切な治療と結びつくことで、病状の劇的な改善や命を救うことにつながっています。国際新生児スクリーニング学会（ISNS）、原発性免疫不全症患者国際機関（IPOPI）などの主導により、2021年に創設されました。6月28日は、1960年代に、米国で新生児のフェニルケトン尿症（PKU）スクリーニングのためのろ紙血スポットカードと新しい検査法（ガスリー法）を開発、導入したロバート・ガスリー博士（Dr. Robert Guthrie）の誕生日に由来しています。博士の業績は先天性疾患を持つ子どもたちの早期発見を革命的に変えました。今回、国際新生児スクリーニングデーにちなんで、アンジェスが取り組んでいる新生児スクリーニングについてご紹介します。■国内最多の14疾患のスクリーニングを実施中アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）が提供している拡大新生児スクリーニング検査は、公費で実施される「新生児マススクリーニング」に含まれていない疾患を対象としていて、その数は国内最多となる「14疾患」です。■拡大新生児スクリーニング検査を自治体から直接受託ACRLでは、首都圏のクリニックからの受託に加え、群馬県、沖縄県、長野県などの自治体（またはその関連団体）からも、拡大新生児スクリーニング検査を受託しています。■ムコ多糖症の偽陽性を選別する２次スクリーニングも実現新生児スクリーニングにおいて、課題となっているのが「偽陽性」（本当は病気ではないのに、陽性と判定されてしまうこと）です。偽陽性は、ご家族に深刻な不安やストレスを与えてしまうほか、患者（新生児）や医療関係者が追加検査の負担を強いられます。ACRLでは、この課題を解決するべく、偽陽性を選別する２次スクリーニング技術を開発しており、既に、ムコ多糖症の２次スクリーニングを実現しています。偽陽性による心理的負担を軽減し、赤ちゃんや保護者、医療機関の負担を低減しています。アンジェスは、検査事業をとおして希少疾患の早期発見、早期治療の実現に向けて取り組んでまいります。
READ MORE最近いただいたご質問に回答いたします
日頃よりご支援賜り、ありがとうございます。投資家の皆さまをはじめ、多くの方からお問い合わせをいただいておりますが、その中で最近よくいただくお問い合わせに回答させていただきます。Q:HGFの申請準備は予定どおり進んでいるのですか。A:既にお知らせしたように、FDAとのType B CMCミーティングも完了し、申請に向けた明確な道筋が得られました。現在は、今夏に予定しているPre-BLAミーティングに向け、計画に沿って資料の整理、作成を進めています。Q:先日、中国で重症下肢虚血の遺伝子治療薬が承認されたという報道がありましたが、アンジェスの製品と同じものですか。 また、アンジェスの米国での申請に影響はありますか。A:報道だけでは詳細がわかりませんが、Helixmith社（韓国）が約20年前に中国の企業に技術供与した遺伝子治療薬が、中国において重症下肢虚血（CLI、現在は慢性下肢虚血CLTIと分類されることが多い）を対象として承認を取得したとされています。詳細な製品内容については公開情報が限られており単純な比較は難しいものの、作用機序については、当社のHGF遺伝子治療用製品と類似する遺伝子治療薬と考えられます。 また、当社として検証できていませんが、報道では「中国の証券会社が同国内における2031年の売上高が530億円を超えると予測している」とされており、重症下肢虚血の治療薬の市場規模の大きさが伝えられました。その他、米国FDAとのミーティングに関する記載がありましたが、米国における臨床試験の具体的な計画には触れられておらず、現時点で当社の米国におけるBLA申請への直接的な影響は想定していません。Q:新株予約権による資金調達の進捗が芳しくないようだが、事業継続のための資金は大丈夫ですか。 米国のBLA申請に影響は出ないのでしょうか。A: 新株予約権の行使状況については、当初想定に対してやや慎重な進捗となっておりますが、当社としては当該状況を踏まえ、必要資金確保に向けた具体的な施策を複数検討しています。手元資金の状況を踏まえ、支出時期や優先順位の適切な管理を行うとともに、新株予約権の進捗に応じた活用、加えて提携・ライセンス等、資金調達手段の多様化についても継続的に検討しています。当社は、米国におけるHGF遺伝子治療用製品のBLA申請を最重要プロジェクトと位置付けており、必要なリソースを優先的に配分することで、HGF遺伝子治療用製品の開発・申請スケジュールへの影響が生じないよう努めています。
READ MOREテレビ朝日「羽鳥慎一モーニングショー」の“足梗塞”特集がTVerで見逃し配信中です
5月21日（木）にテレビ朝日系列で放送された『羽鳥慎一モーニングショー』で、当社が開発しているHGF遺伝子治療用製品の対象疾患を含む下肢閉塞性動脈硬化症（ASO）が取り上げられました。現在民放公式テレビ配信サービス「TVer（ティーバー）」において期間限定で配信されています。脳梗塞や心筋梗塞に比べ下肢閉塞性動脈硬化症の認知度が低いため、この疾患に詳しい東先生が多くの方にこの病気を知ってほしいと「足梗塞」という呼び名を考えたと番組内で言われています。この疾患は、最重症化すると歩行困難や足の組織の壊死（えし）を招き、既存のカテーテル治療や外科手術ができない場合は足の切断を迫られる非常に深刻な病気だからです。番組内では、動脈硬化が進行して脚の血管が詰まる「足梗塞（下肢閉塞性動脈硬化症）」について詳しく取り上げられました。 実際に足梗塞により、「足を切断しなければならないかもしれない」状態になった経験や、これからの季節（5〜6月）にリスクが高まる「隠れ脱水」のメカニズムなど、見どころの多い内容となっています。まだ番組をご覧になっていない方、もう一度詳しくご覧になりたい方は、ぜひこの機会にTVerにてご視聴ください。配信ページはこちらhttps://tver.jp/episodes/epihlzhbtu※配信期間には限りがありますので、お早めにご覧ください。番組のホームページはこちらhttps://news.tv-asahi.co.jp/news_society/articles/900191055.htmlアンジェスは創業以来、血管の新生を促す「HGF遺伝子治療用製品」を開発してきました。一日も早い承認に向けて、今後も一丸となって取り組んでまいります。
READ MORE5月23日は「難病の日」です
5月23日は、難病と向き合う患者さんやそのご家族の思いを社会に届け、理解を深めることを目的として、2014年の難病法制定を契機に「難病の日」と定められました。日本には、国が指定する300を超える指定難病があり、今も多くの患者さんが有効な治療法のない疾患と戦っています。アンジェスは、創業以来「遺伝子医薬のグローバルリーダー」として、治療法の確立されていない疾患に対する革新的な医薬品の開発を続けています。難病や希少疾患の多くは遺伝子変異に起因し、患者数が非常に少ないことから、医薬品開発の難易度が高い分野とされています。当社は、「遺伝子の力を用いて有効な治療法がない疾患を治療する」という目標を持って医薬品開発に取り組んでいます。 ●早老症治療薬「ゾキンヴィ」の販売ゾキンヴィは、小児性早老症という非常に稀な遺伝性疾患である「ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）」及び「プロセシング不全性プロジェロイド・ラミノパチー（PDPL）」の治療薬です。いずれも小児において急速な老化を引き起こす疾患です。アンジェスは、これらの疾患の治療薬「ゾキンヴィ」の日本での製造販売承認を取得し、2024年5月より販売を開始しました。●「ゲノム編集技術」による難病への挑戦子会社であるEmendoBioでは、有効な治療法が無い希少遺伝性疾患に対し、独自の最先端ゲノム編集技術を用いて根本的な治療法を確立するための研究開発を進めています。https://www.emendobio.com/●希少遺伝性疾患の「早期発見・治療」を希少遺伝性疾患の治療は、発症早期、あるいは発症前から開始することが極めて重要です。当社が運営する衛生検査所ACRL（アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー）では、国内の新生児を対象とした希少遺伝性疾患の拡大新生児スクリーニング検査や、遺伝学的検査、バイオマーカー検査を受託し、希少遺伝性疾患の早期発見・早期治療に貢献しています。https://www.acrl.jp/ 当社はこれからも、患者さんとそのご家族に新たな選択肢を届けるべく、革新的な医薬品の開発に取り組んでまいります。
READ MORE遺伝子医薬をもっと身近に ── 「用語解説」をスタートします
平素より、アンジェスの活動に関心をお寄せいただきありがとうございます。アンジェスは、HGF遺伝子治療用製品の米国での開発が着実に進行しており、新たなステージに向けた準備に取り組んでいます。その一環として、皆さまにより深く、そしてわかりやすく当社の事業内容をお知らせできるよう、公式ホームページのリニューアル作業を進めています。海外の患者さんやそのご家族をはじめ、研究者、投資家の皆さまにも、アンジェスがどのような会社で、何を目指しているのかを正確にお伝えすることが、これまで以上に重要になっています。リニューアルにあたっては、グローバルスタンダードなWeb設計に基づき、世界中どこからアクセスしても快適に閲覧できるよう準備を進めています。公開まで、もう少しお待ちください。さて、本日のお知らせは、ホームページのリニューアルに先がけてスタートする「用語解説」についてです。遺伝子医薬・遺伝子治療という分野は専門的な用語が多く、「名前は聞いたことがあるけれど、よくわからない」という方も少なくないと思います。ニュースリリースや研究開発情報をより深く理解していただくために、アンジェスの事業や技術に関わるキーワードをひとつひとつ、わかりやすく解説していきます。「HGF（肝細胞増殖因子）」「プラスミドDNA」「BLA（生物製剤承認申請）」など、現在のアンジェスを知るうえで欠かせない用語を中心に取り上げていく予定です。解説は順次SNS（X）に投稿してまいります。是非当社アカウントをフォローして、当社事業への理解を深めてください。
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