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若手優秀演題賞を受賞した研究員にACRLの活動について聞いてみました(2)
（前回からのつづき）Ｑ：ACRLで実施されている拡大新生児スクリーニングの重要性について教えてください。新生児スクリーニングには、日本で生まれた新生児全員が受けるマススクリーニングと、ACRLで実施している拡大新生児スクリーニングがありますが、どのような違いがあるのですか。Ａ：マススクリーニングは、対象となる20疾患について、各地の自治体が費用を負担しますので、無料で検査を受けることができます。しかし、マススクリーニングの対象となっていない希少遺伝性疾患でも、早期発見・早期治療を行うことで、発症を防いだり、症状を軽減できる疾患があり、そのような9疾患を希望者に有償で検査するのが拡大新生児スクリーニングになります。Ｑ：拡大新生児スクリーニングで疾患がわかったことで、発症を防げた事例はあるのでしょうか。Ａ：これまでに全国様々な地域で、拡大新生児スクリーニングによって発症前診断に至り、早期治療に繋がった事例を聞いております。発症前診断のお話として特に印象深かったのが、ある姉妹のお姉さんが乳児型ポンペ病という病気を発症し、すぐに治療を行ったのですが、症状の改善には至らず寝たきりの状況になってしまいましたが、その妹は出生後すぐにスクリーニング検査を受け、同じ疾患であることが確認できたため、発症前から治療を行った結果、健常者と同様に成長できているという事例があるとお聞きしています。Ｑ：なるほど。拡大新生児スクリーニングによって、発症を未然に防ぐことで普通の生活ができることもあるのですね。そうなると、マススクリーニングと同じように、全ての赤ちゃんが拡大新生児スクリーニングを受けられるようになれば良いと思うのですが、現状はどのような状況なのですか。Ａ：確かに、全ての赤ちゃんが拡大新生児スクリーニングを受けられるのが理想ですが、現状はまだそこまでの仕組みはできていません。地域によって、拡大新生児スクリーニングを受けられない自治体も残っているのが現状です。Ｑ：ところで、バイオベンチャーであるアンジェスが、何故スクリーニング検査を行っているのですか。Ａ：当社の代表が米国のボストンにある遺伝病の治療薬を開発している会社を訪問した時に、生後24か月までに治療を施せば、その子供さんの病気の発症を抑えることができることを知り、新生児のスクリーニングがとても大事であることを実感し、帰国後にACRLの設立を決意しました。Ｑ：当社がACRLを設立するにあたり、スクリーニング検査に関する知見があったのでしょうか。Ａ：当社は、ナグラザイムの導入にあたり関係を構築してきた国立成育医療センター、埼玉医科大学、順天堂大学医学部の特に小児科を専門とする先生方の協力をいただいて、スクリーニング検査を立ち上げることができました。ACRLにおける拡大新生児スクリーニングへの取り組みの経緯は分かりました。次は、今後のACRLの活動について教えてください。（次回に続きます）
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先日の、「日本マススクリーニング学会における受賞のお知らせ」について、発表を行った大星研究員に今回の受賞について説明してもらいました。Ｑ：今回受賞した発表内容はどのような内容だったのでしょうか。Ａ：今回の発表は、ACRLで実施している拡大新生児スクリーニングの陽性者に対する二次スクリーニング技術の開発について発表しました。Ｑ：これまで、二次スクリーニングは行われていなかったのですか。Ａ：はい。これまでは拡大新生児スクリーニング検査で陽性となると、精密検査を受ける必要があり、二次スクリーニングは実施されていませんでした。Ｑ：二次スクリーニングと精密検査ではどのような違いがあるのですか。Ａ：精密検査では、検査のための検体を再度採取する必要があり、それが被験者である新生児や医療関係者の負担になっています。一方、二次スクリーニングでは、最初のスクリーニングで使用したろ紙血を使用するため、新たな検体の採取は不要です。Ｑ：二次スクリーニングを行うメリットは新たな検体の採取が不要であるということなのですね。Ａ：二次スクリーニングのメリットは、検体の採取が不要なことに加え、最初のスクリーニング検査で陽性となった新生児のご両親に、赤ちゃんが希少疾患かもしれないという心配をかけずに、更なる検査ができることにあると現場の先生方からコメントをいただいています。Ｑ：二次スクリーニングによってどのくらい陽性の被験者が減るのですか。Ａ：疾患の種類や、最初のスクリーニングで使用する検査方法などによっても異なりますが、1/10から1/200くらいまで減ると想定しています。今回、私が発表したムコ多糖症の一次スクリーニングでは、陽性の結果が出た被験者の多くが偽陽性で、精密検査ではほとんどが陰性となるのが現状です。Ｑ：それほどの効果があるのであれば、医療現場からの要望も多いのでしょうね。Ａ：はい。先日の発表をみたという先生方から、既に「いつから依頼できるのか、実施時期を教えてほしい」と複数のお問い合わせをいただきました。なるほど、今回受賞した発表内容が医療現場にとって重要なものであったことがよくわかりました。次に、ACRLで実施されている拡大新生児スクリーニングの重要性について教えてください。（次回に続きます）
READ MORE8月30日のお知らせに関する補足説明
8月30日に公表いたしました「第２回無担保転換社債型新株予約権付社債（転換価額修正条項付）の発行中止、第44回新株予約権（行使価額修正条項付）の取得及び消却並びに第三者割当による無担保社債（私募債）及び第45回新株予約権（行使価額修正条項付）の発行に関するお知らせ」について、複数のお問い合わせをいただきましたので、その中から代表的な内容について、質疑応答形式で補足説明いたします。Q１ アンジェスにとって資金調達が重要なことは理解していますが、今回の資金調達はアンジェスにとってどのような意味があるのでしょうか。A) ご指摘のように、研究開発に特化している当社にとって、事業継続のための資金調達は欠かせないことです。特に今回の資金調達では、コラテジェンの米国における良好な臨床試験結果を受けて、米国当局FDAと今後の対応について話し合いを始める段階であり、その承認を一日でも早く実現するためにも、原薬の製造体制を構築する費用など、経済的環境を充実させるステージになって参りました。コラテジェンの承認を早期に獲得するためにも、今回の資金調達をぜひとも成功させたいと考えております。Q２ コラテジェンの米国展開における重要性は認識しましたが、その他のプロジェクトについてはどうなのでしょうか。A) 早老症治療剤「ゾキンヴィ」は、本年５月より販売を開始しましたが、患者さん、そのご家族、先生方から、国内では初めての治療薬の実現ということで好評を頂いております。これからさらに国内販売を充実させるためにも、薬剤購入費用、販売促進費用や市場開拓費用等に使用いたします。 また、慢性椎間板性腰痛症治療薬NF-kBデコイオリゴDNAについても、先進医療に強い米国カリフォルニア大学サンディエゴ校病院主体での臨床試験結果が高い評価を得たことから、国内での臨床試験を本格的に進めており、治験薬費用や臨床試験費用などに資金を充当して参ります。 その他に当社は、医療先進国米国で始まった拡大新生児スクリーニング検査を取り入れ、国内における新生児の希少疾患の生後早期診断ができることになったことで高い評価をいただいており、国内では検査対象疾患数などでもファーストランナーを務めております。特に2024年度は受託数が4万件以上に倍増する見込みであり、今後の更なる受託に応えるためにも検査機器増設、検査用試薬購入や検査員増員に資金を必要とします。Q３ 今回の資金調達については、各プロジェクトやその使途について優先度はどうなるのでしょうか。A) 医薬品開発プロジェクトの使途については、初期、中期、後期のものに大別されますが、売上や収益に結び付くものを優先して参ります。コラテジェンは、早期に承認に近づくことができるところまできたこと、ライセンスの可能性、米国での市場規模が大きいことから優先してまいります。また、ゾキンヴィは、発売が開始され、国内の患者さんに早く治療薬を届ける必要があることから優先いたします。NF-kBデコイオリゴは、強力な開発促進及びライセンスの可能性を見ながらの判断となります。拡大新生児スクリーニング検査は、今後の新たな自治体との交渉状況などから投資の時期を判断して参ります。
READ MORE本日発表の「当社製品の独占的販売権許諾契約の終了に関するお知らせ」について
本日発表したリリース（詳細はこちら）をご覧になり、ご心配をおかけしましたことをお詫び申し上げます。今回の決定に関してリリースではお伝えできていない当社の今後の方針等について、当社代表の山田よりご説明させていただきます。■山田社長コメント当社は、この度、米国の臨床試験から良好な結果を得ることができました。それを受けて総合的に検討した結果、患者数が日本に比べて圧倒的に多い米国で、早期承認を目指して米国主導で開発を進めることが得策であるという結論に至りました。そこで、国内の承認申請を取り下げ、国内でのコラテジェンの販売が終了することから、これまで締結していた契約を解消することで両者合意に至りました。これからのコラテジェンの開発、販売について、米国及び欧州の当該医療事情に精通したパートナーと密に連携して参ります。----------------------また、米国での開発状況や今後の展開などについて、多くの方からご質問をいただいておりますので、代表的なご質問について以下のとおり回答いたします。Ｑ：田辺三菱製薬社とのコラテジェンの国内外の販売契約が終了するということですが、契約終了に至った状況とこれからのアンジェスへの影響について教えてください。Ａ：当社は、この度、米国の臨床試験から良好な結果を得ることができました。それを受けて総合的に検討した結果、患者数が日本に比べて圧倒的に多い米国で早期承認を目指して米国主導で開発を進めることが得策であるという結論に至りました。そのような状況の中で、販売権を有していた田辺三菱製薬社との契約を終了し、米国および欧州の当該医療事情に精通したパートナーと密に連携して参ります。Ｑ：米国での臨床試験が良い結果だったと発表されたが、米国の臨床試験の詳細な結果はいつ、どのような形で公表されますか？Ａ：この試験の詳細な結果は米国の学術誌へ掲載をして参ります。学術誌での掲載前に、その情報が漏洩されてしまうと、学術誌では掲載されない厳格なルールがありますので、それまでは公表は控えさせていただきます。 また、これらの学術誌は、当該領域の学会や規制当局FDAにも強い影響力を有していることから、コラテジェンの一刻も早い製品化を考えると、学術誌の掲載は必須であると考えています。従いまして、詳細な試験結果の公表はそれまでお待ちください。Ｑ：6/24のプレスリリースにおいても、米国臨床試験から良好な結果が得られたとしか記載されていないが、その真意を教えてください。Ａ：米国臨床試験の結果を現時点で控えさせていただいているのは前述のとおりです。また、上述したように、米国の学術誌に掲載されることは、医学専門家の審査を経て客観的に評価されることになりますので、その評価結果に注目して参ります。※6月24日「HGF遺伝子治療用製品「コラテジェン」の開発販売戦略の変更に関するお知らせ」Ｑ：コラテジェンの開発に関係している米国の先生方のお考えはいかがでしょうか。Ａ：当該開発に関わっている先生方は、米国及び欧州においても権威ある先生方であり、コラテジェンの真の適応症を見つけていただいたことになります。 患者数が日本と比べても圧倒的に多い米国だからこそ、このような発見に繋がったと言えます。 この結果については、先生方の仮説が証明されたこととなり、「患者さんを救済できる画期的な新薬として評価できるのではないか」と主張されています。Ｑ：アンジェスのような小さなバイオベンチャー企業がこのような重要な仕事を展開することができるでしょうか。Ａ：米国におけるコラテジェンの開発は、アンジェス単独ではできませんし、米国の当該医療事情に精通していない限り、日本の会社では難しいことを多くの先生方からも指摘をいただいておりました。今までに治療薬がないこの病気の難しさを理解しながらも、コラテジェンの真の適応症を見つけるのに大変長い時間を要しました。当社は小さなバイオベンチャーですが、米国の先生方と米国の当該領域に特化したCROの方々としっかりスクラムを組むことで、相応の戦略をもって「成功するまでやる」という姿勢をもって対応してきました。ここまで継続できたのは、いつも支援をしていただいている多くのステークホルダーの方々のおかげです。Ｑ：米国の結果が良かったことは理解したが、日本の開発はどうなっているのか教えてください。Ａ：米国の開発状況やＦＤＡへの対応など総合的な観点から日本の開発方針を策定して参ります。 今後、コラテジェンの開発は患者数が圧倒的に多い米国主導で進めて参りますが、これは決して日本の開発を軽視しているわけではなく、戦略的にそのような方針が適切であると判断しております。
READ MORE2024年12月期第2四半期決算説明動画・決算説明資料公開のお知らせ
2024年12月期第2四半期決算説明の動画及び決算説明資料を公開いたしましたので、お知らせいたします。説明動画及び説明資料は、以下のリンクよりご確認ください。■説明動画https://www.net-presentations.com/4563/20240814/zmgjizpd/■説明資料https://www.net-presentations.com/4563/20240814/zmgjizpd/data/jnfcljfwiq.pdf
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