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HGF遺伝子治療用製品の開発方針決定に関する補足説明
先ごろお知らせしました「HGF遺伝子治療用製品の米国での開発方針決定及びベーリンガー・インゲルハイム・バイオファーマシューティカルズ社との原薬供給契約に関するお知らせ」及び「HGF遺伝子治療用製品についてアンジェスとベーリンガー、製造に関する協業を開始」について、その詳細をご説明します。Ｑ：HGF遺伝子治療用製品の米国での開発方針が発表されましたが、今後は臨床試験をすることなく生物製剤認可申請（BLA）に向けて準備を進めるということですがこれはどういうことですか。Ａ：８月８日のプレスリリースの発表にあるとおり、米国FDAと協議した結果、第II相臨床試験の結果が大変優れていたことで、今後臨床試験をすることなく、これまでの臨床試験の成果を持って生物製剤承認申請（BLA）に向けて準備を進めて行けることになりました。HGF遺伝子治療用製品は、ブレイクスルーセラピー（画期的新薬）指定を受けておりますが、その前にファーストトラック（迅速審査）指定も受けており、FDAの当製品に対する期待が伺えます。 今後臨床試験がなくなることで、承認までの時間と、費用の削減が可能となり、当社業績改善のペースが上がることが想定できます。これからもBLA申請及び承認に向けて万全の体制で臨んで参ります。Ｑ：ドイツのベーリンガーインゲルハイム（BI）と原薬製造に関する契約を締結しましたが、この契約の意義はどのように捉えればよいですか。Ａ：BIには、これまでの臨床試験に必要な原薬製造を委託していましたが、米国においてBLA申請を行い、承認を得て、米国での本格的な市場展開に向けた準備を進めていくにあたり、今後も協業を継続することになります。山田社長は、1980年代後半から1990年代前半にかけて米国バイオ企業の老舗であるGenentech社と仕事をしておりましたが、その当時BIはGenentech社と連携しており、Genentech社の創業者兼CEOのボブ・スワンソンは、BIを「信頼できる素晴らしい会社」と高い評価をしていました。まさにBIは世界を代表するバイオ領域の老舗の会社であることは間違いありません。当社は、これからは米国を皮切りに世界展開していくことになります。BIはそのためにも欠かせないパートナーとなります。今回の契約締結はBIのWebサイトにも掲載されており、BIも重要な契約と認めているものと思われます。Ｑ：HGF遺伝子治療用製品の市場は米国を優先して進めていくことになるようですが、その判断の根拠はどのようなものなのですか。Ａ：米国における開発は、重篤な症状の患者を対象とするのではなく、軽症から中等度の患者を対象として、重篤な症状にならしめない治療としたことが日本での開発との違いです。 この考え方は、癌の治療法に近いもので、米国の臨床試験は見事に成功しました。そして米国の市場は世界中を見渡しても大変大きく、その対象患者は50万人規模と推定しています。このような状況から、まず米国FDAの承認を取得して、その後、日本を含めた世界展開をしたいと考えています。Ｑ：HGF遺伝子治療用製品は米国の臨床試験で成功を収めてこれから世界展開していくわけですが、その展望はどう考えていますか。Ａ：当社は規模の小さいバイオベンチャー企業ですので、通常の競争では開発も販売も世界の大手企業には勝てません。従って当社の基本方針は、競争に勝てる当社独自のオンリーワン製品、他社が追随できない製品を持つことだと考えています。HGF遺伝子治療用製品はまさにこの方針に当てはまります。これまで、当社単独で戦略的開発を進めることができましたが、これからの本格的販売となると世界市場で販売の経験がある大手製薬企業をパートナーとして連携することが必要になると考えています。Ｑ：HGF遺伝子治療用製品の論文の発表はどうなりましたか。発表後どのような展望がありますか。Ａ：ご存知のように、米国のArmstrong教授とConte教授らの功績によって米国での臨床試験を成功させることができました。その成果を当該領域の一流誌に発表することが、当製品の有効性を多くの専門家に知らしめる大事な手段となります。そしてこれらの教授が指摘しているように、米国では20年間に渡りこの病気に有効な治療法を求めてきましたが、この病気の解決策は、HGF遺伝子治療用製品を用いて重症になる前に治療を施すことにあるという結論に至りました。それだけ画期的な治療法がもうすぐ承認される状況になったということです。この論文が発表されることで、米国の販売を担う大手製薬企業のパートナーと本格的交渉をすることになります。一日も早い論文の発表を待っています。
READ MORE当社の事業環境の変化をふまえ、企業理念を「ミッション」「ビジョン」「バリュー」と再定義しました
当社主力開発品HGF遺伝子治療用製品の米国における開発が大きく前進し、当社はこの度生物製剤認可申請（BLA）に向けて準備を進めることといたしました。これを機に、これからの10年・20年後を見据え、企業理念の見直しを実施し、「ミッション」「ビジョン」「バリュー」を再定義しましたので、お知らせいたします。＜企業理念＞■ミッション（使命・存在意義）遺伝子の力を活用し、すべての人に治療の機会を届けます当社は、生命が長い時間をかけて獲得した遺伝子の力を使った遺伝子医薬の開発や、ゲノム編集技術など世界中の最先端の治療法を積極的に導入・応用することで、医療の限界を超える挑戦を続けています。 遺伝子医薬やゲノム編集などの次世代技術を用いた治療法の研究・開発に注力し、国内外の患者さんに新たな治療の選択肢を提供してまいります。 これにより、希少疾患や難治性疾患に苦しむ方々とそのご家族が、希望を持って未来を描ける社会の実現を目指し、科学の進歩と共に、一人ひとりに寄り添う医療を創造していきます。■ビジョン（目標）遺伝子医薬のグローバルリーダーとして、未だ有効な治療法が存在しない疾患に革新をもたらし、 世界中の人々のQOL（生活の質）向上に貢献します10年後、私たちは遺伝子医薬とゲノム編集の分野で世界をけん引する存在として、複数の革新的治療法をグローバルに展開していきます。これまで治療法がなかった希少疾患や難治性疾患において、私たちの技術と創薬モデルが新たな標準治療として定着し、世界中の患者さんの命と生活に大きな変化をもたらします。科学と倫理の両立を追求しながら、国境を越えてパートナーと連携し、「治せない」を「治せる」へ変える未来を築いていきます。■バリュー（行動指針） Aspiration（志）:挑戦する精神と熱意を持ち続け、変化を恐れずに変革者となりますNetwork（ネットワーク）:多様性を尊重し、すべてのステークホルダーとのネットワークを大切にしますGenesis（創生）:常に最先端の研究成果と考え方を取り入れ、新しい技術と製品、価値観の創生を目指しますEthics（倫理）:最高の倫理観をもって業務に臨みますSpeed（スピード）:革新的な遺伝子医薬品をできるだけ早く実現し、必要とする患者さんに届けます
READ MORE当社ホームページアクセスの不具合に関するお詫びと復旧のお知らせ
本日、当社ホームページに一時的にアクセスできない不具合が発生いたしましたが、現在は復旧し、通常どおりご利用いただける状態となっております。現在、原因の調査を進めております。ご利用の皆様には多大なるご不便・ご迷惑をおかけしましたことを、心よりお詫び申し上げます。
READ MORE2025年12月期 第2四半期決算説明動画・決算説明資料公開のお知らせ
2025年12月期 第2四半期決算説明の動画及び決算説明資料を公開いたしましたので、お知らせいたします。説明動画及び説明資料は、以下のリンクよりご確認ください。■説明動画https://www.net-presentations.com/4563/20250808/fqhqb3jr/■説明資料https://www.anges.co.jp/pdf_ir/public/100753.pdf
READ MOREHGF遺伝子治療用製品の開発状況について
HGF遺伝子治療用製品の開発状況につきまして、お問い合わせを複数いただきましたので、以下にご回答、ご説明いたします。Ｑ HGF遺伝子治療用製品の論文に関する情報がありませんが、どういう状況でしょうか。Ａ ご存知のように、2025年３月28日の株主説明会において、米国のアームストロング博士やゼレン博士に開発の状況とその臨床試験の素晴らしい成果をプレゼンしていただきました。既に米国の一流学術誌にその論文を投稿しており、まだ正式には発表されておりませんが、発表される時期が近づいているのではないかと期待しております。株主様をはじめ多くの皆様が早く論文が発表され、詳細を知りたいとお待ちいただいていると思いますが、一流の学術誌は、その権威と厳格な査読プロセスにより、投稿から掲載までに一定の時間を要します。特に高インパクトファクターの雑誌では、投稿数の多さや査読の厳密さ、複数回の修正依頼などが重なり、短期間での掲載は容易ではありませんので、もうしばらくお待ちいただければと思います。Ｑ HGF遺伝子治療用製品のFDA対応はどうなっていますか。Ａ HGF遺伝子治療用製品に関しては、FDAより画期的治療薬指定（Breakthrough Therapy Designation：BTD）をいただき、画期的新薬であることを正式に認められており、その後も、協議を進めております。協議の中で、生物学的製剤承認申請（Biologic License Application：BLA）に至るまでの課題をいただいておりますが、その課題を解決することで一日も早くFDAに申請をしたいと考えております。現在は、FDAと協議中であり、その詳細はFDAとの取り決めにより開示できませんが 、できるだけ早く解決することで皆様方にその内容を説明する機会を設けたいと思います。BTDに指定されているので、申請ができればその特典として通常よりも短期間の審査により承認をいただける可能性があります。このように総合的な観点から期待をもって進めているところです。Ｑ HGF遺伝子治療用製品の米国での販売はライセンスする方向で考えていますか。Ａ HGF遺伝子治療用製品の米国市場は世界の中で圧倒的に 大きく、米国での開発やマーケッティングに詳しいアームストロング博士やコンテ博士からは、日本の製薬企業が単独で対応するのは難しいとの助言を受けております。そのような理由から米国のマーケッティングに精通している製薬企業へのライセンスの検討を進めているところです。米国市場に詳しい市場調査会社が実施した調査により、上市が実現すればブロックバスタークラスの市場を見込めるとの結果がでており、期待をもって進めているところです。このような大きな市場を切り開くことができる製薬企業は、世界をリードする大手製薬企業が適任と考えています。今後、上述の論文が発表されることで、その研究成果が正式に開示され、ライセンス活動の更なる推進につながる見込みです。 この論文が重要である理由は、「HGF遺伝子治療用製品に対する真の適応症を見出した」という点にあります。これは、治療の可能性を大きく広げる非常に意義深い発見です。この発見は、米国の先生方による独自の洞察に基づくものであり、そのオリジナリティを論文という形で尊重することが重要だと考えています。こうした背景を踏まえ、現在ライセンスに向けた検討を進めており、今後の展開に大きな期待を寄せているところです。Ｑ アンジェスとして優先度が高いものは何ですか。Ａ 最も優先すべきは、HGF遺伝子治療用製品を一日でも早く、必要とされる患者様のもとへ届けることです。その実現のために、現在直面している課題解決に取り組み、FDAへの早期BLAを目指したいと考えています 。 私たちは、患者様や関係者の皆様の期待に真摯に応えられるよう、全力で取り組んでまいります。
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