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HGF遺伝子治療用製品のType B CMC Meeting実施に関する補足説明
先日公表いたしました「HGF遺伝子治療用製品のType B CMC Meeting実施に関するお知らせ」について、今後のBLA申請に向けてどのような意味があるか、これまでの経緯などを山田社長より説明してもらいました。Ｑ：HGF遺伝子治療用製品の審査はどのように行われるのですか。Ａ：FDAによるBLA申請に対する審査は、主に以下のような内容が審査されます。(1)非臨床試験審査：細胞や実験動物を用いた薬理試験や、毒性試験などの内容を審査します。(2)臨床試験審査：有効性・安全性データの評価、臨床試験デザインの妥当性を審査します。(3)統計審査：試験統計手法・解析結果の検証、主要・副次評価項目の再解析を行います。(4)製造・品質審査(CMC審査)：製造工程・品質管理の適切性、GMP適合性の確認を行います。(5)施設査察（PAI: Pre-Approval Inspection）：承認前査察として、製造施設のGMP遵守状況を現地査察により確認します。 Ｑ：５月14日の「HGF遺伝子治療用製品のType B CMC Meeting実施に関するお知らせ」では「大変有益な協議結果」となったと記載されています、具体的にはどのような内容だったのですか。Ａ：ご案内のとおり、本年１月６日の「HGF遺伝子治療用製品のType B Clinical Meeting実施に関するお知らせ」では、BLA申請に向けてFDAと非臨床及び臨床に関する基本的な申請方針について合意を得られたことをお知らせしました。一方で、CMC（化学・製造・品質）については、製品の商用供給を見据えた製造体制などに関する検討が必要でしたが、今回のType B CMC Meetingにおいて、当社の計画及び申請に向けた進め方につきましてもFDAとの間で合意に至りました。これは、今後製品を市場に供給していくことを見据えたものであり、BLA申請に向けた準備プロセスについて、一定の見通しが得られたと考えています。当社としても、開発が次の段階に進んでいることを実感しています。Ｑ：FDAとは非臨床試験、臨床試験については１月にBLA申請に向けて整理されている中で、CMCが課題となっていた理由は何でしょうか。Ａ：当社は米国において第II相臨床試験を実施した後、当初は第III相臨床試験を予定していましたが、FDAと協議の結果、第III相臨床試験は必要なく第II相臨床試験の結果に基づきBLA申請を進める方針となりました。そのため、臨床試験実施段階の比較的少量の生産体制から、BLA申請承認後に必要となる米国市場での商用供給を見据えた生産体制への移行の見通しを立てることが重要な課題となりました。今回のミーティングでは、こうした生産規模や品質管理の課題に関する当社の考え方についてFDAと協議を行い、一定の方向性を確認することができたと考えています。Ｑ：今回の協議結果を受けて、BLA申請はすぐにできるのですか。Ａ：BLA申請をするには、申請前にFDAと最終的な提出予定の資料内容や提出方針について確認する手続きが必要であり、これをPre-BLAミーティングと称しています。現在、このPre-BLAミーティングの実施に向けた準備を進めており、このミーティングにおいて申請資料の適格性などをFDAに確認する予定です。このミーティングの開催は本年夏を予定しており、BLA申請に向けた最終調整を行います。Ｑ：最近は、プレスリリースやPRが少なくて、特にHGF遺伝子治療用製品に関する情報発信が少ないと思いますが、今後改善されますか。Ａ：現在、当社は長年の目標であったHGF遺伝子治療用製品の米国BLA申請に向けた作業を最優先課題として取り組んでいるところです。特にFDAとの協議に関しては、守秘義務の制約もあり、開示できる情報に限りがあることをご理解いただければ幸いです。そのような事情もあって、可能な限り機会を捕まえてブログやSNSなどを用いて情報発信の充実に努めてまいります。なお、FDAとの協議については着実に進展しているものと認識しています。
READ MORE本日5月15日は国際ムコ多糖症(MPS)啓発デー
ムコ多糖症（MPS）は、体内の特定の酵素が欠損することで、関節の硬直や臓器への影響、知能や運動の発達の遅れなどが生じる希少遺伝性疾患です。進行性の病気であるため「早期発見・早期治療」が何より重要とされています。当社が運営するアンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）では、MPSを早期発見するため、ムコ多糖症を含む希少疾患のスクリーニング検査（拡大新生児スクリーニング）を行っています。また、MPSの２次スクリーニング技術を新たに開発し、偽陽性による不要な再検査や心理的負担を軽減し、赤ちゃんや保護者、医療機関の負担低減に繋げています。本2次スクリーニング技術の詳細はこちら一人でも多くの方にこの疾患を知っていただくことが、診断までの時間短縮や適切な治療につながり、患者様とご家族の未来を支える一歩になります。
READ MORE議決権行使のお願い
平素より弊社事業にご理解並びにご支援をいただき、誠にありがとうございます。来る3月27日（金）、当社第27期定時株主総会を開催いたします。議決権は、株主様が当社の経営にご参加いただくための大切な権利です。株主総会参考書類をご参照のうえ、行使いただきますようお願い申し上げます。◆インターネットにより議決権を行使される場合スマートフォン又はパソコン等から、議決権行使ウェブサイトにアクセスし、賛否をご登録ください。※行使期限：2026年3月26日（木）午後10時まで◆郵送により議決権を行使される場合株主総会招集ご通知と併せてお送りする議決権行使書に、賛否をご表示いただき、 ご返送ください。※行使期限：2026年3月26日（木）午後10時必着
READ MORE論文の内容に関するリリースについて
2026年３月10日に発表しましたHGF遺伝子治療用製品の論文の内容に関するお知らせにつきまして、複数のお問い合わせがありましたので、補足説明いたします。(1)論文発表についてHGF遺伝子治療用製品につきまして、米国の学術誌Circulation: Cardiovascular Interventionsにおいて論文が正式に発表されましたことをご報告いたしましたが、これは当社の研究開発活動が国際的に一定の評価を受けたものと認識しており、大変意義深い成果であると考えております。一方で、当該論文の内容を現時点で対外的に開示するにあたりましては、発行元の定める利用条件及び有償公開の仕組みにより、内容を一般公開することが難しいと判断しております。 そのため、誠に遺憾ながら、現段階では論文の詳細内容について株主の皆様に開示できない状況であることをご理解賜りたく存じます。今後につきましては、論文内容の開示が困難な場合であっても、その成果が事業活動や中長期的な企業価値向上にどのように寄与していくかについては、可能な範囲でご説明を行っていく所存です。(2)ライセンス活動及び事業化についてこのように、米国の学術誌において論文が正式に発表され、当該内容を対外的に開示できる状況となりました。これにより、HGF遺伝子治療用製品のライセンス活動及び事業化に向けた取り組みを本格的に進めることが可能となりました。今後は、当社の中長期的な企業価値向上に資するべく、米国での市場展開及び適切なパートナーとの協業を本格的に検討・推進してまいります。引き続き、当社開発品に関する開発状況並びにパートナーとの協議等が進捗した場合には、適時適切に情報開示を行ってまいります。
READ MORE米国FDAからの「画期的新薬（ブレイクスルー・セラピー）」指定について
皆さま、こんにちは。アンジェスの山田です。先日のブログ「「HGF遺伝子治療薬が創る「オンリーワン」の未来、そして米国への挑戦」では、当社が取り組んでいるHGF遺伝子治療用製品の可能性と、現在進めている米国戦略の核心について、私の想いをお伝えしました。今回は、当社のHGF遺伝子治療用製品が、米国食品医薬品局（FDA）より画期的新薬（ブレイクスルー・セラピー）指定を受けたことについて、その背景と意義を改めてお伝えしたいと思います。日本企業初、バイオ医薬部門（CBER）での快挙FDAの審査部門には、主として低分子医薬品などを扱う「CDER」と、ワクチンや細胞・遺伝子治療などの生物製剤を扱う「CBER」があります。これまで日本企業が単独でブレイクスルー・セラピー指定を受けた事例は、CDER（医薬品部門）では過去に数例ありますが、CBER（生物製剤部門）においては、アンジェスが日本の企業として初めてとなります。最先端の遺伝子治療分野において、当社の開発品が高い注目を集めている証であり、大変光栄なことだと受け止めています。なぜ「ブレイクスルー・セラピー」に指定されたのか？包括的高度慢性下肢虚血（CLTI）は、足の血流が極端に悪くなり、放置すれば切断に至ることもある深刻な病気です。米国で実施した臨床試験において、HGF遺伝子治療用製品はこのCLTIに対し、既存の治療法を大きく上回る可能性（有効性）が示唆されたためです。この困難な病気に立ち向かう新たな選択肢として、FDAから期待を寄せられています。承認までの「スピード」を加速させる2つの武器ブレイクスルー・セラピー指定を受けると、承認申請に向けたプロセスでFDAから強力なサポートが得られます。1. FDAとの密な連携：開発の早い段階からFDAの担当者と頻繁に協議ができ、審査に向けた最適な道筋を導き出せます。2. ローリングレビュー（逐次審査）：通常の審査では、資料が全て揃ってから一括して提出し、審査が始まりますが、ブレイクスルー・セラピー指定によるこの制度では、準備ができた資料から順次提出し、審査を進めてもらうことが可能です。 これにより、効率的な審査が期待でき、一日も早く患者様のもとへ治療薬を届けるための「スピード」において大きな優位性が得られます。審査の遅延リスクに左右されない強み昨今、FDAでは膨大な申請業務により審査の遅延が報告されていますが、ブレイクスルー・セラピー指定を受けたプロジェクトは、優先的にリソースが割かれます。事実、当社とFDAとの協議もこの制度のもとで着実に進捗しております。 今後も、BLA（生物製剤承認申請）の提出に向け、この優位性を最大限に活かしながら、全力で取り組んでまいります。
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