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最近のお問い合わせに対するご回答
2022年９月７日に公表いたしました「新型コロナウイルス感染症（武漢型）向けDNAワクチンの開発中止」のリリース以降、当社へいただきましたお問い合わせのうち、主要なものについてご回答いたします。Q：コロナワクチンの開発を中止するというリリースが出たが、薬の開発をすべてやめてしまうのか。A：今回発表した開発中止は、当社の開発品の一部であり、当社HPのパイプライン（https://www.anges.co.jp/pipeline/）にあるように、米国でのHGF遺伝子治療用製品をはじめ、NF-κBデコイオリゴDNAなどの開発は継続しています。 特に、来年（2023年）春に予定している国内でのHGF遺伝子治療用製品の本承認に向けた申請準備に注力してまいります。また、同製品の米国での後期第II相臨床試験の完了も目指してまいります。 また、当社開発品に加え、今後は米国の子会社であるEmendo社が開発しているゲノム編集治療に注力し、ELANE関連重症先天性好中球減少症の臨床試験を2023年中に開始することを目標としてまいります。Q：コロナワクチンの製品化ができなかったことで、今後の業績はどうなるのか。A：当面研究開発にかかる経費の支出が先行する状況が継続いたしますが、開発品の優先順位を明確化し、資金を有効に活用してまいります。Q：今回のコロナワクチンの開発中止によって、リストラ、人件費削減等を実施する予定はないか。A：当社はこれまでも少数精鋭の小規模組織での事業運営を行っており、継続しているパイプラインを着実に進捗させるために、現状からのリストラは難しいと考えております。また、少数精鋭での組織運営を継続するうえで、当社従業員は経験豊富な従業員の採用を前提としており、特に医薬品開発での専門的な知識と経験を持った従業員を雇用するため、ご質問のような施策を取る予定はありません。
READ MORE国際血管生物学会において、当社のHGF遺伝子治療用製品の臨床試験の経過報告が行われました
2022年10月13日～10月17日に、アメリカ・カリフォルニア州で、「The 22nd International Vascular Biology Meeting: IVBM2022」（※1）が開催されました。本シンポジウムにて、当社のHGF遺伝子治療用製品の米国での臨床開発を進めるにあたりご指導頂いている、 南カリフォルニア大学医学部のDavid Armstrong教授が講演を行い、以下の内容が報告されました。１．糖尿病性足潰瘍に挑戦する意義全世界で約４億3500万人が糖尿病に罹患しており、19-34%(約8,300万-１億4800万人)が糖尿病性足潰瘍を発症すると推定されています。糖尿病性足潰瘍の５年間における死亡率は約30％で、各種がん患者を平均した死亡率に相当します。また、一度治癒した患者の潰瘍の再発率は、１年後では40%、5年後では65%と高い状況です。米国における糖尿病治療の費用（直接費、2017年推計）は2370億ドルで、その1/3が糖尿病性足潰瘍の治療に関連すると推定され、その額はがん患者の治療費（800億ドル、2015年推計）に相当します。がん治療への挑戦はよく知られていますが、糖尿病性足潰瘍の治療はこれに匹敵するような大きな課題です。糖尿病性足潰瘍に対して今後期待される治療は、１）細胞治療２）組織特異的リモデリングによる皮膚再生３）グロースファクター（遺伝子治療を含む）４）酸素暴露（局所、全身）などが考えられますが、HGF遺伝子治療用製品による遺伝子治療は「３）グロースファクター（遺伝子治療を含む）」に位置づけられ、早期の実用が望まれています。２．当社の臨床プロトコールの紹介HGF遺伝子治療用製品の、側副血行（※2）を含む血流増加作用、この作用機序に基づいた糖尿病性足潰瘍への有効性、ならびに高い安全性が総括されました。 また、グローバル治療指針（Global Vascular Guideline）に則り、米国での後期第２相臨床試験は順調に進捗しており、現在は目標症例の90％の登録が完了しました。※1 IVBM2022についてNorth American Vascular Biology Organization（北米血管生物研究会）が主催する総会。日程：2022年10月13日～10月17日会場：Oakland Marriott City Center https://www.ivbm2022.org/※2 側副血行（そくふくけっこう）血行障害により主要な血管に閉塞が見られた際に、血液循環を維持するために新たに自然形成される血管の迂回路
READ MOREジャパン・ヘルスケアベンチャー・サミット2022に出展いたします。
2022年10月12日（水）～10月14日（金）にパシフィコ横浜で開催される、 厚生労働省主催のイベント「ジャパン・ヘルスケアベンチャー・サミット2022（JHVS2022）」の出展企業に採択され、ブース出展いたします。（ブース番号：V-56）このイベントは、医薬品等の実用化を目指すベンチャー企業やアカデミアが、ブースの出展やプレゼンテーション等を行うことにより、大手企業、金融機関、研究機関等のキーパーソンとのマッチングやネットワーキングを促進する目的で開催されるものです。ブースでは、当社子会社であるEmendo社のゲノム編集技術についての紹介を行います。 皆さまのご来場をお待ちしております。【概要】・会期：2022年10月12日（水）～10月14日（金）・会場：パシフィコ横浜・主催：厚生労働省（医政局医薬産業振興・医療情報企画課ベンチャー等支援戦略室）・ウェブサイト：https://mediso.mhlw.go.jp/jhvs2022/
READ MORE9月7日発表に関する質問へのご回答
2022年9月7日（水）に発表したお知らせに関して、皆さまよりご質問いただきました内容とその回答を紹介いたします。質問：新型コロナウイルス感染症（武漢型）向けDNAワクチンの開発を中止したのは何故ですか？「改良型ワクチン」の開発に今までの新型コロナウイルス感染症（武漢型）向けDNAワクチンの治験結果が活用できるのでしょうか？回答：高用量製剤での第I/II相臨床試験の臨床試験結果の速報データを検討した結果、安全性は問題ありませんでしたが、初期のワクチンよりも免疫原性は増強したものの、期待する水準には至らないことが判明いたしました。 この結果を受けて、今後の開発を中止し、改良型の開発を始める決断を早く行うことが重要と判断し、今回の発表に至りました。 これまでの開発において、安全性は確認できていることから、その特徴を生かして、スタンフォード大学と共同で研究を重ねながら、改良型DNAワクチンの経鼻投与製剤の研究に取り組んでまいります。質問：今回の新型コロナウイルス感染症（武漢型）向けDNAワクチンの開発中止を受けて、今まで国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)や厚生労働省より受領していた補助金は返還するのでしょうか？ 改良型DNAワクチンの開発にも補助金は使用できるのでしょうか？回答：上記機関からの補助金は、当社が開発にかかる費用として申請した金額を関係機関が審査した結果、支給されており、開発結果の成否による補助金の扱いに変更はありません。受領した補助金は、使用実績の監査を受け、適正と認められたワクチン開発費を補助金収入として計上できる仕組みとなっております。 発表時点で監査が未了の補助金は、貸借対照表の前受金に計上されております。 但し、スタンフォード大学との共同研究に関しては、補助金の対象ではないため、手元資金で進めてまいります。質問：「改良型DNAワクチン」の上市目標はいつ頃でしょうか？回答：改良型DNAワクチンの経鼻投与製剤に関する米国スタンフォード大学との共同研究に関しては、３年以内の非臨床の研究完了を目指しており、その後臨床試験へと進むことになります。進捗は適宜お知らせいたします。 質問：「改良型ワクチン」の研究開発に要する費用はどの位でしょうか？回答：今後3年ほどで進めるスタンフォード大学との非臨床の共同研究費は、概ね３百万米ドル程度を予定しております。質問：分析結果の詳細データの開示をしないのはなぜでしょうか？データの開示はしないのでしょうか？回答：現在、臨床試験はまだ継続中であり、最終的なデータがまとまった後に厚生労働省やAMEDへ最終的な報告を行います。その後、今回の開発に携わった大学や研究機関の先生方が論文としてその結果を公表することが予定されておりますので、当社からの詳細データの開示は予定しておりません。質問：すでに多くのワクチンがあり、DNAタイプのワクチンの開発を何故継続するのでしょうか？回答：新型コロナウイルス感染症では、ウイルスの変異がたびたび起こるため、変異に対応したワクチンをタイムリーに開発する必要があります。その点で、mRNAワクチンやDNAワクチンは短期間でウイルスの変異に対応できるという特徴があります。 現在実用化されているmRNAワクチンでは、その保存方法が難しいことや、副反応など改善すべき点も残されております。一方、DNAワクチンでは、これまでの開発で、薬剤の安定性が高いため、保存方法をmRNAよりも簡易に行えるほか、副反応が少ないことも期待されるため、DNAワクチンが適している地域があるものと考えております。質問：HGF遺伝子治療用製品の海外での進捗はどうでしょうか？ 回答：米国においては、下肢潰瘍を有する慢性動脈閉塞を対象とした後期第II相臨床試験を継続し、早期に臨床試験のステージを進捗させられるよう開発を進めております。 また、イスラエルでのKamada社の申請準備につきましては、新型コロナウイルス感染の影響もあり進捗が遅れておりますが、当社よりKamada社に必要書類の提供は完了しております。新型コロナウイルス感染も落ち着きを見せており、今後はKamada社での準備も進む予定と聞いております。 質問：今後の会社の方向性を説明いただけますか？回答：当社は、まずコラテジェンの国内での本承認を目指しております。また、コラテジェンの米国における治験を進捗させ、米国での承認を目指します。 さらに、国内においてはZokinvyの早期承認を目指し、ACRLにおける検査受託では、その対象地域を関東圏から全国に広げていくことを目標としております。ACRLにおいて新生児の遺伝子疾患を検査できる体制を有していることで、海外で販売されている遺伝病の薬の日本への導入については、有利な条件になると考えております。 一方、米国においてEmendo社のゲノム編集技術は評価を上げつつあり、今後の開発の進捗が重要と考えております。
READ MORE2022年9月7日の発表について
本日発表したお知らせに関する説明動画と資料を公開しましたのでご覧ください。動画：https://www.net-presentations.com/4563/20220907/rtedhuio/ 資料：https://www.anges.co.jp/pdf_ir/public/100618.pdf
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