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早老症治療薬「ゾキンヴィ」の発売にあたり記者説明会を開催しました
当社は、6月18日にゾキンヴィの発売に伴う記者説明会を開催し、多くのメディアの方々に、ゾキンヴィ及びその対象疾患であるハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群(HGPS)、プロセシング不全性プロジェロイド・ラミノパチー(PDPL)について、説明会を開催いたしました。この説明会には、HGPS・PDPL研究、治療の第一人者である大分大学医学部教授の井原先生と佐賀大学医学部教授の松尾先生にもご登壇いただき、これらの疾患やその治療に関する講演をしていただきました。説明会の様子をさっそく取り上げていただいているので、こちらの記事もぜひご覧ください。テレ朝news:https://news.tv-asahi.co.jp/news_economy/articles/000355085.html 日刊薬業:https://nk.jiho.jp/article/190925早老症の中でも大変重篤な疾患であるHGPSやPDPLに対して、これまで日本国内では治療薬がなく、当社が本年1月に、厚生労働省より国内での製造販売承認を受け、4月に薬価基準に収載されたことにより、保険を適用してゾキンヴィによる治療ができるようになりました。説明会の中でも、米国や欧米など海外で実用化された希少疾患の新薬が、日本では臨床試験などの承認申請に向けた開発すらされていない「ドラッグラグ、ドラッグロスに関する説明、質問などもありましたが、その原因の一つとして、新薬を開発した企業側から見た参入する市場規模と薬価だと言われております。 参考:厚生労働省 新規モダリティにおけるドラッグラグ・ロスの現状 (https://www.mhlw.go.jp/content/11121000/001207145.pdf)今回ゾキンヴィにおいては、日本国内の薬価が欧米に近い金額での収載となりました。これにより、患者さま1名当たりの売上げが欧米に近いおよそ1億円となります。医療費が高額になるのではないかと懸念される方もいらっしゃるかと思いますが、ゾキンヴィの対象疾患であるHGPSは、所得や重症度などにより異なりますが、「小児慢性特定疾病医療費助成制度」や「指定難病医療費助成制度」の適用により、医療費の助成を受けられる場合があり、治療費負担の上限額が設定されています。また、保険適用外であったことを考えると、患者さんが負担する治療費は大きく軽減されます。今回、ゾキンヴィが海外での販売価格に近い薬価となったことは、医薬品を開発する企業にとって、日本におけるビジネスを見直すきっかけになる可能性があります。また、患者さんにとっても保険を使って治療ができるという点で、非常に前向きに捉えることができると思います。また、講演において、希少疾患の周知や、疾患を確定するための検査についても触れられ、当社のACRLの活動も紹介されました。ACRLでは、新生児拡大スクリーニング検査による希少遺伝性疾患の発見、治療に貢献するとともに、希少疾患かどうかを調べる遺伝学的検査にも取り組んでおり、さらに、プロジェリンの測定など、新たな検査方法の開発にも取り組み、疾患の発見から治療効果のモニタリングまで希少疾患への取り組みを強化します。当社は、「治療法がない疾病分野や難病、希少疾患などを対象にした革新的な医薬品の開発を通じて、国民生活や医療水準の向上に貢献すること」を理念として、国内に治療薬がない希少疾患に対しての治療薬の開発のみならず、「ドラッグラグ・ロス」を解消するための新薬の導入、そして「新生児の希少疾患早期発見や治療」につながる診断までをカバーし、社会課題を解決しながら企業活動を継続していくことで貢献してまいりたいと思います。
READ MORE当社代表がラジオNIKKEI「この企業に注目!相場の福の神」にゲスト出演
当社代表の山田 英は4月23日(火)放送のラジオNIKKEI「この企業に注目!相場の福の神」にゲスト出演いたしました。詳細は番組コーナーウェブサイトをご覧ください。ラジオNIKKEI「この企業に注目!相場の福の神」https://www.radionikkei.jp/fukunokami/20240423.html音声は、リンク先ページ内の「番組をポッドキャストで聴く」より 「Apple Podcasts」または「Spotify」から4月23日放送分をお聴きいただけます。
READ MORE会社説明会 動画公開のご案内(7月中旬まで期間限定公開)
2024年3月28日(木)、当社の第25期定時株主総会終了後に会社説明会を開催いたしました。会社説明会では、はじめに、子会社のEmendoBio社CEOの佐藤から事業概要のご説明、EmendoBioの新しい業務責任者のご挨拶を行いました。その後は、当社事業に関して日ごろ皆さまからいただくお問い合わせのうち、特によくいただくお問い合わせについてご回答する形式で、ご説明させていただきました。この会社説明会の動画は下記URLよりご覧いただけます。少し長いですが、是非ご覧ください。■会社説明会 動画https://ondemand.seminar.vcube.com/ondemand/os/08ed6a994ad45bb865690a76a173d6197b74eee5※なお、動画の閲覧は7月中旬までとなっておりますので、予めご了承ください。
READ MOREEmendoBio社とAnnoca社のライセンス契約についての補足説明
当社は先日、当社子会社のEmendoBio社は、独自の OMNI-A4 ヌクレアーゼの非独占的使用権をスウェーデンのAnocca社に供与するライセンス契約の締結を発表いたしました。https://www.anges.co.jp/pdf_news/public/mPfblmjDBFm3a5ynfqt75bunRJoKqZLx.pdfライセンス契約締結先のAnnoca社について、質疑応答形式で補足説明いたします。Q)Anocca社はどんな会社ですかA)T細胞受容体改変T細胞(TCR-T)療法の基盤技術を保有するスウェーデンのリーディングカンパニーです。2023年6月号の日経バイオテクでも紹介されているように、2023年5月31日、新株発行により4億スウェーデンクローナ(SEK)(約52億円)を調達し、創薬プラットフォーム技術の実用化に向け、第1号開発品の臨床入りを目指しています。Q)T細胞受容体改変T細胞(TCR-T)療法とはどんな療法ですかA) T細胞受容体発現T細胞(TCR-T)療法は、患者さん由来のT細胞を採取して、その患者さんのがんを攻撃するように遺伝子改変したものを患者さんに投与するものです。同様のT細胞療法でCAR-T細胞療法がありますが、CAR-T細胞療法は血液がんの治療に使用されます。TCR-T細胞療法は今までにCAR-T細胞療法では適用できなかった多くのがん患者さんが罹患している固形がんを治療できることが強みです。Q)固形がんとは、どんながんですかA) 固形がんとは、臓器や組織などで腫瘍ができるがんの総称です。胃がん・肺がん・膵がん・大腸がんなどが固形がんに含まれます。 CAR-T細胞療法が有効な血液がんとは、血液細胞ががん化しておこる病気です。白血病、悪性リンパ腫、多発性骨髄腫などです。Q)Anocca社の企業価値はどういうものでしょうかA)従来の手術療法、薬物療法、放射線療法では救済できなかった固形がんに対して、T細胞受容体改変T細胞(TCR-T)療法を世界に先駆けてゲノム編集の技術を用いて、将来的にはT細胞受容体改変T細胞(TCR-T)療法の世界スタンダードを目指しています。今回、EmendoBio社のOMNIヌクレアーゼを使ってオフターゲット効果を解消した安全性の高い治療法を開発することとなり、2024年の臨床開始に向け開発を進めています。T細胞治療の2030年の世界市場は90億米ドル(1兆3千億円相当)という米国調査報告があり、Anocca社はその一角を担う可能性があります。Q)Anocca社との契約はアンジェスにとってどのような意味があるのでしょうかA)Anocca社は、当社子会社であるEmendoBio社のOMNIヌクレアーゼが、ノーベル賞を受賞したCRISPR/Cas9と比較して、性能が優れていると判断しており、彼らのパイプラインにOMNIヌクレアーゼを継続的に採用することを決めました。OMNIヌクレアーゼの性能の良さが第三者によって客観的に評価されたことから、今後、EmendoBio社のOMNIヌクレアーゼが広く世界中で使用されるようになる可能性が出てきましたので、積極的にライセンス活動を進めて参ります。こちらのライセンス契約に関する資料も併せてご覧ください。https://www.anges.co.jp/pdf_ir/public/100698.pdf
READ MORE第25期定時株主総会に関するご案内
平素より当社事業にご理解並びにご支援をいただき、誠にありがとうございます。先日3月19日に、2023年12月31日時点の株主の皆様宛に、「定時株主総会 議決権行使のお願い(再)」のはがきをお送りしました。(※2024年3月21日更新)当社は、第25期定時株主総会を2024年3月28日(木)に開催いたしますが、 議決権行使がお済みで無い株主様に是非議決権を行使いただければと考えております。当社株主総会では、議決権行使について、株主の皆様の利便性を考慮し、インターネットによる行使が可能となっています。また、先日お送りしたはがきでもご案内いたしましたように、インターネットにより議決権を行使いただいた株主様には、抽選で300名様に500円分の電子ギフトをプレゼントさせていただきます。議決権は、株主の皆様が当社の経営にご参加いただくための大切な権利です。株主総会参考書類をご参照のうえ、行使いただきますようよろしくお願い申し上げます。なお、このお知らせは、既に議決権を行使いただきました株主様にもご送付される場合がございますが、 何卒ご容赦のほどお願い申し上げます。
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