PR BLOG広報ブログ
米国FDAからの「画期的新薬（ブレイクスルー・セラピー）」指定について
皆さま、こんにちは。アンジェスの山田です。先日のブログ「「HGF遺伝子治療薬が創る「オンリーワン」の未来、そして米国への挑戦」では、当社が取り組んでいるHGF遺伝子治療用製品の可能性と、現在進めている米国戦略の核心について、私の想いをお伝えしました。今回は、当社のHGF遺伝子治療用製品が、米国食品医薬品局（FDA）より画期的新薬（ブレイクスルー・セラピー）指定を受けたことについて、その背景と意義を改めてお伝えしたいと思います。日本企業初、バイオ医薬部門（CBER）での快挙FDAの審査部門には、主として低分子医薬品などを扱う「CDER」と、ワクチンや細胞・遺伝子治療などの生物製剤を扱う「CBER」があります。これまで日本企業が単独でブレイクスルー・セラピー指定を受けた事例は、CDER（医薬品部門）では過去に数例ありますが、CBER（生物製剤部門）においては、アンジェスが日本の企業として初めてとなります。最先端の遺伝子治療分野において、当社の開発品が高い注目を集めている証であり、大変光栄なことだと受け止めています。なぜ「ブレイクスルー・セラピー」に指定されたのか？包括的高度慢性下肢虚血（CLTI）は、足の血流が極端に悪くなり、放置すれば切断に至ることもある深刻な病気です。米国で実施した臨床試験において、HGF遺伝子治療用製品はこのCLTIに対し、既存の治療法を大きく上回る可能性（有効性）が示唆されたためです。この困難な病気に立ち向かう新たな選択肢として、FDAから期待を寄せられています。承認までの「スピード」を加速させる2つの武器ブレイクスルー・セラピー指定を受けると、承認申請に向けたプロセスでFDAから強力なサポートが得られます。1. FDAとの密な連携：開発の早い段階からFDAの担当者と頻繁に協議ができ、審査に向けた最適な道筋を導き出せます。2. ローリングレビュー（逐次審査）：通常の審査では、資料が全て揃ってから一括して提出し、審査が始まりますが、ブレイクスルー・セラピー指定によるこの制度では、準備ができた資料から順次提出し、審査を進めてもらうことが可能です。 これにより、効率的な審査が期待でき、一日も早く患者様のもとへ治療薬を届けるための「スピード」において大きな優位性が得られます。審査の遅延リスクに左右されない強み昨今、FDAでは膨大な申請業務により審査の遅延が報告されていますが、ブレイクスルー・セラピー指定を受けたプロジェクトは、優先的にリソースが割かれます。事実、当社とFDAとの協議もこの制度のもとで着実に進捗しております。 今後も、BLA（生物製剤承認申請）の提出に向け、この優位性を最大限に活かしながら、全力で取り組んでまいります。
READ MORE議決権行使のお願い
平素より弊社事業にご理解並びにご支援をいただき、誠にありがとうございます。来る3月27日（金）、当社第27期定時株主総会を開催いたします。議決権は、株主様が当社の経営にご参加いただくための大切な権利です。株主総会参考書類をご参照のうえ、行使いただきますようお願い申し上げます。◆インターネットにより議決権を行使される場合スマートフォン又はパソコン等から、議決権行使ウェブサイトにアクセスし、賛否をご登録ください。※行使期限：2026年3月26日（木）午後10時まで◆郵送により議決権を行使される場合株主総会招集ご通知と併せてお送りする議決権行使書に、賛否をご表示いただき、 ご返送ください。※行使期限：2026年3月26日（木）午後10時必着
READ MORE会社説明会についてのお知らせ
日頃よりご支援賜り、ありがとうございます。複数の方からお問い合わせをいただいております会社説明会についてお知らせいたします。当社では、これまで定時株主総会後に会社説明会を実施しておりましたが、 今年の定時株主総会終了後は、会社説明会の開催を予定しておりません。会社説明会の代わりとして、当社開発品の進捗を中心とした 会社説明動画をコーポレートサイトで公開する予定です。2026年は、当社開発品に関する重要な進捗について ご報告できる機会があるものと見込んでおり、 その際には適時開示とともに、動画で詳しくご説明する予定です。株主の皆様には暫くお待ちいただければと思います。
READ MORE最近いただいたご質問に回答いたします
日頃よりご支援賜り、ありがとうございます。投資家の皆さまをはじめ、多くの方からお問い合わせをいただいておりますが その中で最近よくいただくお問い合わせに回答させていただきます。Q:HGF遺伝子治療用製品の米国での臨床試験に関する論文の全文はまだ公表されないのですか。A:米国におけるHGF遺伝子治療用製品の第II相臨床試験に関する論文全文は米国心臓学会が発行するCirculation: Cardiovascular Interventions のVolume19 Number１ January 2026に掲載されました。 https://www.ahajournals.org/toc/circinterventions/19/1但し、論文全文を読むためには有料でのアクセスが必要となります。https://www.ahajournals.org/doi/full/10.1161/CIRCINTERVENTIONS.125.015648 ※論文は学会誌の著作権管理下にあるため、当社から全文を共有・転載することはできません。 全文をご覧になる場合は、上記リンクより有料アクセスをご利用ください。
READ MORE無担保私募債ファシリティー総額引受契約の締結及び第２回無担保社債（私募債）の発行に関する補足説明
先日公表いたしました無担保私募債ファシリティー総額引受契約の締結及び第２回無担保社債（私募債）の発行ついて、その背景などを補足説明いたします。現在、当社では第46回新株予約権による資金調達を実施しています。この資金は、HGF遺伝子治療用製品の米国でのBLA申請を予定どおり進めるために必要なものです。しかしながら、新株予約権は、行使状況を当社がコントロールできません。行使に伴う資金を待つだけでは、BLA申請の準備に遅延をきたす恐れがあります。当社としては、HGF遺伝子治療用製品のBLA申請を計画どおり、なるべく早期に実現することが企業価値の向上につながると考えており、BLA申請に必要な資金の獲得を優先するため、今回の社債発行を決定いたしました。今後も企業価値向上に向け、優先順位を付けながら開発を推進してまいります。
READ MORE