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米国で開催されたライソゾーム病の学会「20th ANNUAL WORLD Symposium 2024」に参加しました
先日2月4日～9日、米国サンディエゴで開催された「20th ANNUAL WORLD Symposium 2024」に、アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（以下、ACRL）の研究員が参加しました。「WORLD Symposium」は、希少疾患であるライソゾーム病※に関する基礎研究や臨床試験の最新情報などを報告するために毎年米国で開催される、世界的にも権威のある国際学会です。会期中は、100以上の講演、350以上のポスター発表、約40のライソゾーム病に関わる企業や患者団体のブース出展があり、60か国以上から多くの方が来場されました。来場者からは、ACRLの・スクリーニング検査や、精密検査（スクリーニング検査で陽性と結果が出た患者に対して、疾患の有無を確定する検査）を複数の医療機関に依頼せず、いずれもACRLでは対応可能・新たに検体を採取することなく、精密検査でも、スクリーニング検査の際に採取した乾燥濾紙血で測定できるという特色に大きな関心を寄せられました。当社より参加した研究員は、スクリーニング検査においてライソゾーム病が陽性となる受験者のうち、多くが偽陽性である問題を解決するため、新たな二次スクリーニング検査の方法を開発し、その内容を発表いたしました。当日の様子はこちら。※ライソゾーム病とは細胞内にある小器官の一つに、体内の老廃物を酵素の働きで分解する、いわば生体のごみ処理機の役割をになう「ライソゾーム」があります。ライソゾーム病は、酵素が先天的に欠損していることで、老廃物の分解が滞り、あらゆる中間代謝物がライソゾーム内に蓄積して、様々な症状を引き起こす病気の総称です。 欠損している酵素の種類により蓄積する物質や症状も異なり、現在までに60種類以上の疾患が知られています。ACRLで現在実施している拡大新生児スクリーニング検査では、ライソゾーム病のうち、 ムコ多糖症I型/II型/IV(4)A型/VI型、ファブリー病、ポンペ病を対象としています。
READ MORE2023年12月期決算説明動画・決算説明資料公開のお知らせ
2023年12月期決算説明の動画及び決算説明資料を公開いたしましたので、お知らせいたします。説明動画及び説明資料は、以下のリンクよりご確認ください。■説明動画https://www.net-presentations.com/4563/20240214/fdnidcv74ufj/■説明資料https://www.anges.co.jp/pdf_ir/public/100689.pdf
READ MORE本日のゾキンヴィの製造販売承認に関する当社代表からのメッセージ
本日1月18日（木）、「早老症治療剤「ゾキンヴィ」の製造販売承認取得に関するお知らせ」を発表させていただきました。https://www.anges.co.jp/pdf_news/public/FGpldPebBlNYZRYn7OPZ3kSHrbr9v1K1.pdf今回の発表に関して、代表取締役・山田英のコメントを以下にお伝えいたします。本日、日本におけるゾキンヴィの製造販売承認を取得出来たことを大変喜ばしく思います。日本においては有効な治療薬がないハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）患者の方々、プロセシング不全のプロジェロイド・ラミノパチー（PL）患者の方々に一日も早く本剤をお届けできるよう準備を進めてまいります。また、アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）において、HGPS並びにプロセシング不全のPLに関する遺伝子検査を実施できる体制を整えました。これにより当社は、HGPS並びにプロセシング不全のPLに関して診断から治療までを支援してまいります。ゾキンヴィは、当社の事業目的である「治療法がない疾病分野や難病、希少疾患などを対象にした革新的な医薬品の開発を通じて、国民生活や医療水準の向上に貢献すること」に合致する製品と考え、2022年5月に日本国内での販売権を取得し、製造販売承認に向けて取り組みを進めてまいりました。過去にムコ多糖症VI型治療薬ナグラザイムの導入した経験を活かし、スピード感を持って進めることが出来たと考えております。これからも、国内に治療薬がない希少疾患に対して、治療薬の開発、導入などで貢献したいと思います。
READ MORE年末年始の営業についてのお知らせ
平素より格別のご高配を賜り、厚く御礼申し上げます。誠に勝手ながら、2023年12月29日から2024年1月4日まで、年末年始休業日とさせていただきます。年始は、2024年1月5日より営業いたします。恐れ入りますが、何卒ご理解いただきますよう、宜しくお願い申し上げます。
READ MORE公費負担で行われている「新生児マススクリーニング」検査の新たな検査対象疾患に、2つの難病を追加するニュースについて
先日、こども家庭庁が、日本出生の全ての新生児に対して公費負担で行われている「新生児マススクリーニング検査」に、「脊髄性筋萎縮症（SMA）」と「重症複合免疫不全症（SCID）」の２つの難病を検査対象に追加する方針を固めたことが、ニュースになっていました。https://www3.nhk.or.jp/news/html/20231109/k10014251691000.html本ブログでは、このニュースについて、補足解説いたします。■新生児マススクリーニング検査とは新生児の先天性代謝異常等の希少遺伝性疾患を見つけるための検査。 日本で出生したほぼ全ての新生児を対象に、自治体の公費負担で実施されており、 現在は20疾患を検査対象としています。■「脊髄性筋萎縮症（SMA）」・「重症複合免疫不全症（SCID）」について「脊髄性筋萎縮症（SMA）」は、全身の筋力が低下する進行性の病気で、2万人に１人の割合で発症するとされています。また、「重症複合免疫不全症（SCID）」は、生まれつき免疫細胞がうまく働かず、感染症に対する抵抗力が低下し、細菌やウイルスなどの病原体に感染しやすくなる病気。5万人に１人の割合で発症するとされています。※アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）では、⼀般社団法⼈ 希少疾患の医療と研究を推進する会（CReARID）から受託している拡大新生児スクリーニング検査「オプショナルスクリーニング」で、SMAやSCIDのスクリーニング検査も実施しています。「SMA」・「SCID」のいずれの疾患も、早期に発見、治療により発症の予防又は症状の軽減が可能ですが、現状では、検査の実施状況や費用負担には地域によるばらつきがあります。今後、この２つの疾患について、全ての新生児を対象に公費負担で実施する「新生児マススクリーニング検査」に加えられることで、疾患の早期発見、早期治療を行うことが出来れば、発症を予防又は症状を軽減することができ、新生児やご家族のその後の人生にとり大変大きな意味があると思います。当社は、ACRLにおいて希少疾患の早期発見、早期治療につながるスクリーニング検査、確定検査などを通じて、健康と希望に溢れた暮らしの実現に貢献してまいります。以前、広報がACRL担当者に、希少遺伝性疾患の検査や早期発見の重要性についてインタビューを行った中で、SMAやSCIDに関する話を紹介しておりますので、こちらのブログ記事もぜひご覧ください。https://www.anges.co.jp/blog/detail.php?p=100597
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