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第28回 日本遺伝子細胞治療学会学術集会における発表資料を掲載いたしました
2022年7月8日のブログでお知らせしました第28回 日本遺伝子細胞治療学会学術集会において、当社の中條光章並びに村上晶彦が発表にあたり、使用した資料を掲載いたしました。皆さまから掲載のご要望をいただいており、学会事務局から許可を受けましたので、この度当社HPに掲載いたしました。中條光章の発表＜プラスミドベクターによる遺伝子治療の可能性＞https://www.anges.co.jp/pdf_ir/public/100598.pdf村上晶彦の発表＜EmendoBioにおけるゲノム編集治療の開発＞https://www.anges.co.jp/pdf_ir/public/100599.pdf
READ MORE第28回 日本遺伝子細胞治療学会学術集会において当社社員２名が講演します
遺伝子治療や再生医療領域に関係する多くの研究者や製薬企業・周辺産業から大きな関心の対象となっている第28回 日本遺伝子細胞治療学会学術集会が、2022年７月14日から16日にかけて博多国際展示場＆カンファレンスセンターで開催されます。当学術集会において、当社の中條光章並びに村上晶彦が以下の内容を発表いたします。 中條光章の発表＜プラスミドベクターによる遺伝子治療の可能性＞ 1980年にプラスミドベクターの臨床応用の可能性が示され、2001年にコラテジェンの臨床検討が実施されました。その後、2004年に閉塞性動脈硬化症を対象とした二重盲検比較試験が実施され、同時に米国でも臨床検討が実施されました。これらの成績をもとに、2019年に治療抵抗性の重症下肢虚血における潰瘍治療として条件及び期限付で承認され、臨床応用が可能となりました。コラテジェンの開発経緯をたどることにより、遺伝子治療用製品としてのプラスミドベクター開発の課題を考えます。 村上晶彦の発表＜EmendoBioにおけるゲノム編集治療の開発＞ ゲノム編集の医療応用ではオフターゲット効果を回避することが課題となっています。EmendoBioでは、この課題を解決し、ゲノム編集の安全な医療応用のために、新規CRISPRヌクレアーゼの探索及び最適化技術プラットフォームを確立し、これによって得られた新規ヌクレアーゼを用いたゲノム編集治療を開発しています。今回は、具体的な適応症を例にとって開発中の治療戦略を紹介いたします。
READ MOREEmendoBioの発表論文に関する解説
当社子会社のEmendoBioは、米国のMolecular Therapy: Methods＆Clinical Development※に掲載される論文（Mutant allele knockout with novel CRISPR nuclease promotes myelopoiesis in ELANE neutropenia）を自社HPに公開いたしました。私たちの体では、好中球は骨髄中の造血幹細胞から分化して増殖し、血液中に一定数存在することで、細菌感染から体を守る重要な役割を担っています。しかし、ELANE関連重症先天性好中球減少症という疾患では、ELANEという（好中球エラスターゼ）遺伝子の異常により造血幹細胞が好中球に分化できず、好中球数が極端に減少します。発表した論文は、この疾患のゲノム編集による治療法の開発に関する報告です。EmendoBioで独自に見出した新規のCRISPRヌクレアーゼを使用することにより、ゲノム編集でよく問題視されている「オフターゲット効果」を回避し、安全性の高い治療が期待できる技術です。この疾患は両親から受継いだ2つの遺伝子の内の片方に異常が起きて有害な機能を獲得し、もう片方の遺伝子が正常であっても発症する疾患です。この論文は、ワシントン大学のDavid C. Dale博士との共同研究で、実際の患者から採取した造血幹細胞を用いてゲノム編集を行ったものです。正常な遺伝子には傷をつけず、ほとんど同じ配列を持つ異常な遺伝子のみを正確に区別して削除し、その結果、造血幹細胞が好中球に分化できるようになったことを培養容器中で確認したものです。詳しい内容は、当社広報ブログの「EmendoBioのゲノム編集技術について」【第１回】から【第５回】にも掲載（2021年11月～12月）しておりますので、ご興味のある方はご覧ください。※Molecular Therapy: Methods＆Clinical Developmentについて世界最大の遺伝子治療及び細胞治療の研究者の団体であるASGCT（アメリカ遺伝子細胞治療学会）の公式ジャーナル。細胞治療や遺伝子治療の進歩や、それらがどのように臨床に応用されているかに焦点を当てた論文査読のある学術専門誌です。 【第1回】ELANE関連重症先天性好中球減少症のゲノム編集治療【第2回】ELANE関連SCNのゲノム編集治療開発における非臨床試験成績【第3回】SNPを標的としたゲノム編集戦略【第4回】有害機能を獲得した遺伝子を確実に削除するためのゲノム編集戦略【第5回】新規ゲノム編集ツールの探索技術：OMNI プラットフォーム
READ MORE希少疾患治療薬「ゾキンヴィ」に関する補足解説
2022年5月11日（水）、「Eiger BioPharmaceuticals Inc.との希少疾患治療薬ゾキンヴィに関する日本における販売契約締結のお知らせ」を発表させていただきました。https://www.anges.co.jp/pdf_news/public/DiipV5RYWCiDkMFNyS2g4V6ngTURC2j7.pdf 本ブログでは、一問一答形式で、プレスリリースの補足説明をいたします。Q. ゾギンヴィは、どのような疾患を対象とした製品ですか？A. 対象疾患は、いわゆる「早老症」といわれる「ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）」と「プロジェロイド・ラミノパチー（PL）」です。Q. 「ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）」と「プロジェロイド・ラミノパチー（PL）」とは どのような病気ですか？A. 新生児期ないし幼年期に発症して、全身の老化が異常な速度で進行する早老症疾患です。 身長、体重の発育が乏しく、強皮症などの皮膚老化、脱毛、骨格・歯の形成不良をもたらします。 また、重篤な心機能障害や脳血管障害を招きやすく、平均寿命は約13年です。Q. ゾキンヴィの有効性・安全性はどうなのですか？A. ゾキンヴィは、ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）の患者において、死亡率を60%減少させ、平均生存期間を2.5年延長させるというデータがあります。 また、安全性については、多くのプロジェリア患者が10年以上にわたってゾキンヴィ治療を継続しており、 報告された副作用は嘔吐、下痢、悪心などが多く、そのほとんどが軽度または中等度のものです。Q. ゾキンヴィについてアンジェスの役割はどのようなものですか？A. 速やかに国内承認取得手続きを進め、一日も早い薬事承認・薬価収載を目指します。 また、承認取得後は、当社が販売を行っていく予定です。Q. なぜ、アンジェスがゾキンヴィの取り組みを始めたのですか？A. 当社は事業目的として、「治療法がない疾病分野や難病、希少疾患などを対象にした革新的な医薬品の開発を通じて、国民生活や医療水準の向上に貢献することを目標としており、そのためにも国際的に通用する革新的な医薬品を少しでも早く患者様にお届けすることを目指して」おり、この事業目標に合致する製品であるからです。 また、当社の希少遺伝性疾患検査事業とのシナジー効果を期待しています。 当社は、昨年からアンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）において「新⽣児マススクリーニング」の対象疾患以外の、遺伝子の変異が原因で起こる疾患の追加スクリーング検査（希少遺伝性疾患検査事業）を開始しました。このACRLにおいて、治療薬が存在する遺伝性疾患患者発見のための診断検査を拡充する一環として、プロジェリア症候群の検査を実施する準備を進めます。
READ MORE会社説明会およびホームページお問い合わせフォームからのご質問に対する回答
2022年4月1日（金）～4月12日（火）の期間で、株主様向け特設サイトにて、会社説明会の説明映像やご質問ボックス、アンケートを公開しておりました。株主の皆さまにおかれましては、説明映像の視聴およびご質問・アンケートにご協力いただき、誠にありがとうございました。本ブログでは、（株主総会当日に会場でお配りした）ご質問カードや特設サイト上からのご質問、および当社ホームページのお問い合わせページからお送りいただいたご質問に対する回答を紹介いたします。※ご参考までに、会社説明会資料のリンクを掲載させていただきます。https://www.anges.co.jp/pdf_ir/public/100571.pdf質問：新型コロナウイルスDNAワクチンについて、国内でコロナワクチン開発を進める他社では、海外の会社に検査を依頼しているところはないようですが、なぜアンジェスのみが海外の機関に検査を依頼しているのでしょうか？回答：当社は 新型コロナDNAワクチンの臨床試験データ分析を行う設備・機能を社内に持たないため、WHOが推奨する国際標準抗体を持つ海外の機関に依頼しております。質問：新型コロナウイルスのワクチンについて、高用量の前に実施していた第2/3相臨床試験の結果については、期待された効果が得られなかったという文言だけで数値がありませんでした。 効果があった・なかっただけではなく、用量・回数の違いがどの程度の効果だったのかを数値で示す必要があると思うのですが、実際の結果はどうだったのでしょうか？ 数値については，論文で先に公開する予定であれば、その旨をブログなどで紹介してほしいです。回答：現在分析中の臨床試験データがまとまったところで、どのような形でどのような内容の公表をするか検討いたします。 質問：新型コロナウイルスDNAワクチンに関して、説明会の質疑応答などを見ていると、ワクチンの製品化に向かっていないようにも思ったのですが、今後も製品化に向けて開発は続けていきますか？回答：臨床試験に時間はかかっておりますが、今後も開発は継続し、製品化を目指してまいります。質問：コラテジェン®の薬価が予想より安く、残念でしたが、遺伝子医薬が海外で開発されても薬価が毎年引き下げられメリットがないと日本発売が遅れているようです。 このような状況下において、日本での遺伝子医薬品の将来をどう見ていますか？回答：遺伝子医薬品は、従来の化学合成低分子医薬品などで対応できなかった疾患の治療も可能にする先進の医薬品であり、その価値は今後評価されていくものと期待しております。質問：黒字化への中長期事業展開計画と達成時期目標を明示していただきたいです。回答： 当社の事業計画に関しては、「事業計画及び成長可能性に関する事項の開示」のP.59-60に記載しておりますので、ご参照いただきますようお願いします。https://www.anges.co.jp/pdf_news/public/MhDGXdjEUUwhiujTLHtRLwLhahje5lF3.pdfまた、黒字化に関しては、ご存じの通り、医薬品開発への先行投資が続いておりますが、(1)HGFが本承認されること、(2)そのほかのパイプラインでも導出やライセンス収入を着実に伸ばしていくこと、(3)自販できる品目の導入、(4)アンジェスクリニカルリサーチラボラトリーの検査事業収益の拡大、また、(5)2020年に買収したEmendo社との共同開発でのマイルストーン収入などで複合的に収入を計上していくことで実現していけるように努力していきたいと考えております。
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