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2月15日（火）2021年12月期 決算説明会を行います
来週2月15日（火）、機関投資家・アナリスト向け決算説明会を行います。 2021年度の振り返り、パイプラインの進捗、2022年度の方針をお話しさせていただく予定です。 また、同日、説明会の資料と動画をアップ予定ですので、改めてご案内いたします。
READ MOREMyBiotics Pharma社における全微生物叢治療薬（MBX-SD-202）の第1相試験の完了について
当社が資本提携しているMyBiotics Pharma社（イスラエル）において、同社が開発している全微生物叢治療薬（MBX-SD-202）の第1相試験の完了について、2022年1月24日に発表されましたのでご報告いたします。 https://mybiotics-pharma.com/mybiotics-announces-successful-completion-of-the-phase-i-trial-for-its-mbx-sd-202-whole-microbiome-treatment/ MBX-SD-202は、抗生物質治療後の再発性および重症クロストリジウム・ディフィシル感染症治療のための治験薬です。クロストリジウム・ディフィシルは深刻な感染症を引き起こす腸内細菌で、抗生物質治療後の再発率は25％を超え、米国だけで年間約30,000人が死亡しています。 現在、この疾患に対しては、健常な提供者から採取した糞便を移植する「糞便微生物移植（FMT: fecal microbiota transplantation）」が行われており、その有効性について多くの研究がなされております。しかし、FMTには、高コストや提供者への依存、製品の不均一性、潜在的な安全性の懸念など、いくつかの制限があります。 これに対して、同社ではこれまでの常識を覆す独自のSuperDonor™テクノロジーを開発しました。この技術は、元のサンプルとの微生物集団としての高い類似性を維持しながら、安全でよく制御されたスケールアップ可能な培養方法で、提供された糞便サンプルなどの生物学的サンプルに由来する複雑な生きた微生物集団の複製と生産を可能にする方法です。 MBX-SD-202全微生物叢治療薬の第1相試験ではMBX-SD-202をカプセル製剤として、健常被験者に経口投与しました。被験者は、3グループに分けられ、段階的に3用量の治験薬が単回投与されました。30日の観察期間を通して、理学検査、臨床検査および便の採取が行われました。 その結果、重篤な有害事象は報告されず、臨床検査、一般身体所見、および消化器症状に対する臨床的に有意な影響は観察されませんでした。 この結果は、3つの試験用量すべてにおけるMBX-SD-202の安全性を示しており、臨床開発の次段階への移行が支持されました。 MyBiotics Pharma社のCEOであるDavid Daboushは、MBX-SD-202の開発について、次のようにコメントしています。「試験は成功し、計画どおりに臨床プログラムを継続することができ、クロストリジウム・ディフィシル感染症治療のパイプラインを前進させ、すでに開発中の追加の適応症の可能性が期待できます。健常被験者でその安全性が確認されたことにより、SuperDonor™テクノロジーをがん領域など、他の複数の適応症の臨床開発パイプラインに適用することを楽しみにしています。」 MyBiotics Pharma社は、2022年から2023年にかけて、再発性クロストリジウム・ディフィシル感染症および関連するその他の適応症に対するMBX-SD-202の臨床開発を継続する予定です。 MyBiotics Pharma社について MyBiotics Pharma社は、バイオ医薬品およびサプリメント市場の微生物バランスを回復することを目的とした微生物叢ベースの製品を探索および開発する臨床段階の会社です。MyBiotics Pharma社の技術は、単一株、複雑な微生物集団、および全微生物叢ベースの製品の開発に全て適用できます。これらの技術は、AIおよび機械学習計算プラットフォームと統合されており、独自の微生物集団と微生物叢プロファイル全体の設計を可能にします。今後追加されるパイプラインとしては、膣カンジダ症、消化器領域、がん領域の適応症、さらにプロバイオティクスおよびプレバイオティクスに焦点を当てています。 詳細については、https://mybiotics-pharma.com/をご覧ください。
READ MORE広報から新年のご挨拶と山田社長へのインタビュー
謹んで年頭のご挨拶を申し上げます。 新年最初のブログは、私たち広報チームから山田社長へのインタビューとなります。 本年もアンジェスをどうぞよろしくお願いいたします。 広報Q：2021年は「実（じつ）」の年にしていきたいとお話されておりましたが、 昨年1年間を振り返っていかがでしたでしょうか？ 山田社長A：2021年初めに掲げた「実（じつ）」に向けて、 (1)新型コロナウイルスのワクチン／治療薬、(2)HGFの国内本承認に向けた市販後調査／適応拡大に向けた第III相臨床試験／米国での後期第II相臨床試験、(3)NF-ｋB（腰痛症）の後期第I相臨床試験、(4)高血圧DNAワクチン、さらには、(5)ゲノム編集の具体的なプロジェクト化など、それぞれのプロジェクトにおいて、社員一丸となり尽力してまいりましたが、皆様にお知らせするには、想定していたよりも時間を要してしまいました。 日頃より弊社をご支援いただいている株主の皆さまをはじめ、各プロジェクトでご協力いただいている研究機関の皆様やその他関係者の皆様、そのご家族の皆様、そして弊社従業員を含めてアンジェスという一つの企業体として考えると、実りある年にすべく共に耐えていただいた、そういう一年だったのではないかと考えてございます。 広報Q：2022年は、漢字一文字で表すと、どんな年にしていきたいですか？ 山田社長A：ひと言で申しますと、「進」ではないでしょうか。 現在進めております、各プロジェクトの研究開発を着実に前「進」・「進」化させていく所存です。 また、本年は会社全体の戦略として新しい展開を考える一つの大きなタイミングと捉えております。アンジェスが、これからますます発展し、進化していく端緒になる年にしていきたいと考えております。本年も引き続き、皆様のお力添えをお願いしたく存じます。
READ MORE年末年始の営業についてのお知らせ
平素より格別のご高配を賜り、厚く御礼申し上げます。 誠に勝手ながら、2021年12月29日（水）から2022年1月4日（火）まで、年末年始休業日とさせていただきます。 年始は、2022年1月5日（水）より営業いたします。 恐れ入りますが、何卒ご理解いただきますよう、宜しくお願い申し上げます。
READ MOREEmendoBioのゲノム編集技術について【第5回】－最終回－新規ゲノム編集ツールの探索技術：OMNI プラットフォーム
今回は、両親から受継いだ2つの遺伝子上のわずかな違いをも区別できる超高精度なヌクレアーゼを作り出す技術プラットフォームについてご説明いたします。 CRISPRヌクレアーゼを用いたゲノム編集ツールはガイドRNAとヌクレアーゼの複合体で構成され、ガイドRNAが規定する塩基配列と一致するDNA配列をゲノムの中から探し出し、その部位にヌクレアーゼを誘導してDNAを切断します。しかし、完全に一致していなくても、誤って切断することがあり、たまたま似た配列を持つ全く関係ない遺伝子を傷つけてしまうオフターゲット効果によるリスクが問題となっています。 EmendoBioでは、オフターゲット効果を排除し、患者の治療として安全に使うことのできる新たなゲノム編集ツールを作出する技術（OMNI Platform）を確立しました。 まず、細菌叢等を含む広大な微生物のゲノム情報から、バイオインフォマティクスの技術を駆使して、CRISPRヌクレアーゼの機能を有していると推定される遺伝子を検索し、新たなヌクレアーゼ候補遺伝子を見出します。次に、数多くの候補遺伝子から、実際にゲノム編集に使えるもののみを選別するため、多検体を効率的にスクリーニングできるシステムにより、タンパク質としてのサイズやヌクレアーゼ活性の強さ、標的認識の精度の高さなど様々な性質について篩(ふるい)にかけ、特徴的で有用なヌクレアーゼを多数取得しています。 これらの新規なヌクレアーゼの中には、一般に用いられているspCas9ヌクレアーゼと比べてオフターゲット効果が格段に抑えられていることが確認できているものがあります。 この新しく発見されたヌクレアーゼ（OMNIヌクレアーゼ）は、それ自体、従来のspCas9ヌクレアーゼと比較すると標的認識の精度は格段に高いのですが、両親から受継いだ2つの遺伝子間の1ヶ所の違いを区別するためには、さらに精度を上げる必要があります。このため、得られた新規ヌクレアーゼを標的配列ごとに最適化する技術を確立しました。これは、ヌクレアーゼタンパク質の遺伝子に人為的に変異を入れた変異体ライブラリを作成し、この中から、特定の標的に対するガイドRNAとの複合体として、超高精度かつ高活性のゲノム編集ツールを探し出すスクリーニング系です。EmednoBioで開発中のELANE関連SCNの治療では、このようなスクリーニング系によって得られた超高精度のヌクレアーゼを用いて、両親から受継いだ2つの遺伝子のうち、変異がある方の遺伝子のみを削除するゲノム編集を行います。 このような精度を有するゲノム編集技術は、あらゆるゲノム編集治療を安全に行うために必須な技術であり、CAR-T療法の改良など、遺伝子疾患の治療以外にも、様々な臨床応用が期待されています。 バックナンバー 【第1回】ELANE関連重症先天性好中球減少症のゲノム編集治療 【第2回】ELANE関連SCNのゲノム編集治療開発における非臨床試験成績 【第3回】SNPを標的としたゲノム編集戦略 【第4回】有害機能を獲得した遺伝子を確実に削除するためのゲノム編集戦略
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