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当社の事業環境の変化をふまえ、企業理念を「ミッション」「ビジョン」「バリュー」と再定義しました
当社主力開発品HGF遺伝子治療用製品の米国における開発が大きく前進し、当社はこの度生物製剤認可申請（BLA）に向けて準備を進めることといたしました。これを機に、これからの10年・20年後を見据え、企業理念の見直しを実施し、「ミッション」「ビジョン」「バリュー」を再定義しましたので、お知らせいたします。＜企業理念＞■ミッション（使命・存在意義）遺伝子の力を活用し、すべての人に治療の機会を届けます当社は、生命が長い時間をかけて獲得した遺伝子の力を使った遺伝子医薬の開発や、ゲノム編集技術など世界中の最先端の治療法を積極的に導入・応用することで、医療の限界を超える挑戦を続けています。 遺伝子医薬やゲノム編集などの次世代技術を用いた治療法の研究・開発に注力し、国内外の患者さんに新たな治療の選択肢を提供してまいります。 これにより、希少疾患や難治性疾患に苦しむ方々とそのご家族が、希望を持って未来を描ける社会の実現を目指し、科学の進歩と共に、一人ひとりに寄り添う医療を創造していきます。■ビジョン（目標）遺伝子医薬のグローバルリーダーとして、未だ有効な治療法が存在しない疾患に革新をもたらし、 世界中の人々のQOL（生活の質）向上に貢献します10年後、私たちは遺伝子医薬とゲノム編集の分野で世界をけん引する存在として、複数の革新的治療法をグローバルに展開していきます。これまで治療法がなかった希少疾患や難治性疾患において、私たちの技術と創薬モデルが新たな標準治療として定着し、世界中の患者さんの命と生活に大きな変化をもたらします。科学と倫理の両立を追求しながら、国境を越えてパートナーと連携し、「治せない」を「治せる」へ変える未来を築いていきます。■バリュー（行動指針） Aspiration（志）:挑戦する精神と熱意を持ち続け、変化を恐れずに変革者となりますNetwork（ネットワーク）:多様性を尊重し、すべてのステークホルダーとのネットワークを大切にしますGenesis（創生）:常に最先端の研究成果と考え方を取り入れ、新しい技術と製品、価値観の創生を目指しますEthics（倫理）:最高の倫理観をもって業務に臨みますSpeed（スピード）:革新的な遺伝子医薬品をできるだけ早く実現し、必要とする患者さんに届けます
READ MORE当社ホームページアクセスの不具合に関するお詫びと復旧のお知らせ
本日、当社ホームページに一時的にアクセスできない不具合が発生いたしましたが、現在は復旧し、通常どおりご利用いただける状態となっております。現在、原因の調査を進めております。ご利用の皆様には多大なるご不便・ご迷惑をおかけしましたことを、心よりお詫び申し上げます。
READ MORE2025年12月期 第2四半期決算説明動画・決算説明資料公開のお知らせ
2025年12月期 第2四半期決算説明の動画及び決算説明資料を公開いたしましたので、お知らせいたします。説明動画及び説明資料は、以下のリンクよりご確認ください。■説明動画https://www.net-presentations.com/4563/20250808/fqhqb3jr/■説明資料https://www.anges.co.jp/pdf_ir/public/100753.pdf
READ MOREHGF遺伝子治療用製品の開発状況について
HGF遺伝子治療用製品の開発状況につきまして、お問い合わせを複数いただきましたので、以下にご回答、ご説明いたします。Ｑ HGF遺伝子治療用製品の論文に関する情報がありませんが、どういう状況でしょうか。Ａ ご存知のように、2025年３月28日の株主説明会において、米国のアームストロング博士やゼレン博士に開発の状況とその臨床試験の素晴らしい成果をプレゼンしていただきました。既に米国の一流学術誌にその論文を投稿しており、まだ正式には発表されておりませんが、発表される時期が近づいているのではないかと期待しております。株主様をはじめ多くの皆様が早く論文が発表され、詳細を知りたいとお待ちいただいていると思いますが、一流の学術誌は、その権威と厳格な査読プロセスにより、投稿から掲載までに一定の時間を要します。特に高インパクトファクターの雑誌では、投稿数の多さや査読の厳密さ、複数回の修正依頼などが重なり、短期間での掲載は容易ではありませんので、もうしばらくお待ちいただければと思います。Ｑ HGF遺伝子治療用製品のFDA対応はどうなっていますか。Ａ HGF遺伝子治療用製品に関しては、FDAより画期的治療薬指定（Breakthrough Therapy Designation：BTD）をいただき、画期的新薬であることを正式に認められており、その後も、協議を進めております。協議の中で、生物学的製剤承認申請（Biologic License Application：BLA）に至るまでの課題をいただいておりますが、その課題を解決することで一日も早くFDAに申請をしたいと考えております。現在は、FDAと協議中であり、その詳細はFDAとの取り決めにより開示できませんが 、できるだけ早く解決することで皆様方にその内容を説明する機会を設けたいと思います。BTDに指定されているので、申請ができればその特典として通常よりも短期間の審査により承認をいただける可能性があります。このように総合的な観点から期待をもって進めているところです。Ｑ HGF遺伝子治療用製品の米国での販売はライセンスする方向で考えていますか。Ａ HGF遺伝子治療用製品の米国市場は世界の中で圧倒的に 大きく、米国での開発やマーケッティングに詳しいアームストロング博士やコンテ博士からは、日本の製薬企業が単独で対応するのは難しいとの助言を受けております。そのような理由から米国のマーケッティングに精通している製薬企業へのライセンスの検討を進めているところです。米国市場に詳しい市場調査会社が実施した調査により、上市が実現すればブロックバスタークラスの市場を見込めるとの結果がでており、期待をもって進めているところです。このような大きな市場を切り開くことができる製薬企業は、世界をリードする大手製薬企業が適任と考えています。今後、上述の論文が発表されることで、その研究成果が正式に開示され、ライセンス活動の更なる推進につながる見込みです。 この論文が重要である理由は、「HGF遺伝子治療用製品に対する真の適応症を見出した」という点にあります。これは、治療の可能性を大きく広げる非常に意義深い発見です。この発見は、米国の先生方による独自の洞察に基づくものであり、そのオリジナリティを論文という形で尊重することが重要だと考えています。こうした背景を踏まえ、現在ライセンスに向けた検討を進めており、今後の展開に大きな期待を寄せているところです。Ｑ アンジェスとして優先度が高いものは何ですか。Ａ 最も優先すべきは、HGF遺伝子治療用製品を一日でも早く、必要とされる患者様のもとへ届けることです。その実現のために、現在直面している課題解決に取り組み、FDAへの早期BLAを目指したいと考えています 。 私たちは、患者様や関係者の皆様の期待に真摯に応えられるよう、全力で取り組んでまいります。
READ MOREアンジェスの希少疾患への取り組みについて山田社⾧に聞きました
最近、米国の専門家が、医薬品開発について米国が他国に追い越されると警告し、審査手続きのスピードを上げるよう求めた、という報道がありました。この報道に関して、山田社⾧に聞いてみました。 Q 先日、米食品医薬品局(FDA)が開催した遺伝子・細胞治療に関する会議で、専門家の警告に対し米国のケネディ厚生⾧官は、「FDA が希少疾患治療薬の承認手続きを迅速化し、販売への障害を取り除く方法を検討する」との方針を示した、という報道がありましたが、この発言はアンジェスにとって意義のあることなのでしょうか。 A ケネディ⾧官は「希少疾患の治療薬や治療法の承認を加速させる方法を引き続き検討し、米国をバイオテクノロジーイノベーションの拠点にする」と発言しています。これは、極めて大事な指摘だと思います。日本でも厚生労働省がドラッグロスやドラッグラグの対応推進策を立てていて、希少疾患がその対象になります。 アンジェスの希少疾患、特に遺伝性疾患への取り組みはムコ多糖症VI 型治療薬「 ナグラザイム」の開発販売から始まり、昨年には早老症プロジェリア症候群の治療薬である「 ゾキンヴィ」を日本で初めて開発販売しました。日本ではこれらのお薬は厚労省から迅速承認をいただき、今までお薬が手に入らなかった患者様にもご使用いただけるようになりました。 このように本当に患者様が求めておられるお薬の提供にこれからもアンジェスは取り組んでまいります。 また、米国において、希少疾患治療薬の承認手続きの迅速化に向けた方針が示されたことは、グローバルな創薬環境における重要な動きです。当社が米国で開発している製品の今後の開発方針に加え、今後、米国での開発を主導する企業と提携、共同開発や技術導入を行う場合、FDA の審査迅速化により、米国での臨床試験や承認取得が加速される可能性があります。これは、米国で得られた臨床データや規制対応の知見を活用し、日本での開発・申請プロセスを効率化することにもつながります。 すなわち、米国での制度的な前進は、アンジェスが日本国内で希少疾患領域における革新的治療薬をより早く患者様に届けるための重要な基盤となり得るのです。 Q このケネディ⾧官がいう希少疾患治療薬の件は、アンジェスが運営しているアンジェスクリニカルリサーチラボラトリー(ACRL)の業務とも関連するのですか。 A アンジェスでは、希少遺伝性疾患の早期発見を目的として衛生検査所ACRLを2021 年から運営しています。希少遺伝性疾患は、生まれてから早期に適切な治療を開始しないと、望ましい治療効果が得られない疾患があります。また、これらの疾患には特徴的な症状が少なく、日常的な診断で見つけることが難しく、見つけた時には症状が進行してしまっている場合もあります。このような課題を前提に、早期に希少遺伝性疾患を発見するための拡大新生児スクリーニングに積極的に取り組んでいます。 ACRL は、拡大新生児スクリーニング検査として、国内では最多の対象疾患数、14 疾患を対象に実施しています。ムコ多糖症(５疾患/I型、II型、IVA 型、VI型、VII型)、ファブリー病、ポンぺ病、ゴーシェ病、ニーマンピック病A/B型、クラッペ病、副腎白質ジストローフィー(ALD)、脊髄性筋委縮症(SMA)、重症複合免疫不全症(SCID) 及びアデノシンデアミナーゼ欠損症が対象です。 また、当社のACRL は、国内でも唯一、希少遺伝性疾患検査におけるワンストップ対応が可能な検査施設です。つまり、「スクリーニング検査」、「精密検査 （遺伝学的検査）」及び 「モニタリング検査（バイオマーカー検査）」がワンストップ対応で窓口が一本化されています。 これらの取り組みにより、症状が進行する前の段階で治療を開始できる可能性が高まり、従来は有効性を示しにくかった患者層においても、治療薬の効果が明確に現れることが期待されます。結果として、より有望な医薬品の開発が進み、「希少疾患治療薬の承認手続きの迅速化と販売への障害の除去」にも資すると期待しています。 アンジェスでは、このように希少遺伝性疾患の課題を認識しながら、これらの疾患に対して総合的な観点から解決策を講じて参ります。 ますますのご支援をお願い申し上げます。
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