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【社長メッセージ】HGF遺伝子治療薬が創る「オンリーワン」の未来、そして米国への挑戦
皆さま、こんにちは。アンジェスの山田です。本日は、私たちが取り組んでいるHGF遺伝子治療用製品の可能性と、現在進めている米国戦略の核心について、私の想いをお伝えしたいと思います。「独占」こそが成功企業の条件米国シリコンバレーのカリスマであり、PayPalの創業者として知られるピーター・ティールは、ベンチャーのあるべき姿について興味深い言葉を残しています。「絶対に競争の分野に入ってはだめだ。オンリーワンの製品を生み出し、独占的に販売できるものを持たない限り、素晴らしい未来は築けない」独占企業こそがイノベーションを継続できるのであり、それこそが成功の条件であるという考え方です。当社のHGF遺伝子治療用製品は、この条件を十分に満たしています。他社が追随できないオンリーワンの技術であり、最初から世界の巨大な市場を見据えています。この製品が、多くの患者さんに幸運をもたらすものになると確信しています。製造戦略の強化：ベーリンガーインゲルハイム社との連携先月、私はドイツを本拠とするベーリンガーインゲルハイム社（BI）のトップと、今後の戦略について深く議論を交わしてきました。 バイオ医薬品において、製造は極めて重要な課題です。米国FDAでの承認後、私たちは多くの患者さんに製品を届ける「義務」を負います。BI社は医薬品製造において世界トップクラスの実績を誇り、本製品の製造開発についても長年共に歩んできたパートナーです。今回の会議では、申請から承認へと「一体」となって最速で取り組むことを改めて確認しました。大手製薬企業の開発遅延の多くが「製造」を後回しにしたことに起因するという教訓を胸に、私たちは万全の体制で臨みます。米国での転機と、12年間の保護HGF遺伝子治療用製品の開発には長い時間を要していますが、これは世界でも類を見ないオンリーワン製品ゆえの道のりでした。 大きな転機となったのは、米国の専門家であるArmstrong教授とConte教授による「重症化させないために、軽度・中等度の段階で早期投与する」という発想の転換でした。この着想に基づいた米国臨床試験は、私自身が「神がかりに近い」と感じるほど、圧倒的で素晴らしい成果を導き出しました。本製品の特許期間は経過していますが、米国の先発権（データ保護期間）により、承認から12年間の独占販売期間が認められます。この製品には、アンジェスの魂と、支えてくださるステークホルダーの皆さまの心が宿っています。この想いを力に変え、私たちは一歩ずつ、確実に前へ進んでまいります。
READ MORE2025年12月期 決算説明動画・決算説明資料公開のお知らせ
2025年12月期 決算説明の動画及び決算説明資料を公開いたしましたので、お知らせいたします。説明動画及び説明資料は、以下のリンクよりご確認ください。■説明動画https://www.net-presentations.com/4563/20260213/yu2f6k7kt/■説明資料https://www.anges.co.jp/pdf_ir/public/100767.pdf
READ MORE確かな情報発信を目指して、公式SNSアカウントを開設しました
生成AIの急速な発展・普及により、利便性が高まる一方で、事実に基づかない推測や不正確な情報が瞬時に拡散されるリスクも増大しています。このような時代だからこそ、当社が「一次情報（発信源）」として、直接、かつ正確にメッセージを届けることが重要だと感じております。そこで、この度、アンジェス広報IRのSNSアカウントを立ち上げる運びとなりました。専門性の高い創薬事業において、当社のビジョンや進捗を正しくご理解いただくために、情報の「正確性」と「透明性」を大切にしながら、広報IR公式アカウントおよびブログを通じて、私たちの思いを込めた言葉を届けてまいります。今後はブログでの情報発信と合わせ、SNSでもタイムリーな情報をお届けしてまいります。■X（旧Twitter）https://x.com/AnGes_IR■Facebookhttps://www.facebook.com/AnGes4563/about?locale=ja_JP
READ MORE新年のご挨拶
明けましておめでとうございます。日頃から当社の活動にご支援賜り、ありがとうございます。本年もよろしくお願いいたします。当社は、昨年、FDAとの交渉の結果、主力開発製品であるHGF遺伝子治療用製品の臨床試験を完了とし、生物製剤認可申請（BLA）に向けた準備を進めることを決定しました。2024年に日本のバイオベンチャーでは初めてFDAからブレイクスルー・セラピーに指定されたことから、今年は申請資料のローリングレビュー（完成した書類から順次レビューする）などのメリットを活かし、米国での早期の申請に向けて準備を進めます。また、そのほかの開発品NF-κBデコイオリゴDNA及びTie2受容体アゴニスト（AV-001）においてもHGFでの経験を活かし、臨床試験を進めます。新薬の開発において、「隠れた真実」つまり真に適切な適応症を見極めることが成功への道であることは間違いありません。一方、EmendoBio社のゲノム編集技術OMNIテクノロジーはAnocca社において使用実績を上げることが出来ました。また、スタンフォード大学での当該技術を活用した制癌剤プロジェクトも始まりました。この領域は米国を中心としてその進捗は目を見張るものがあり、実用化のために米国への移行を目指します。そして、ACRL（アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー）は希少遺伝性疾患検査のファーストランナーとして走ってきました。その価値は国内でもアカデミア及び企業から高く評価されています。今後も当社ならではのインテリジェント事業として発展させたいと考えています。これからも他社の追随を許さないアンメットメディカルニーズに対応するオンリーワン製品の開発を目指してまいります。今年も全社一丸となって前進してまいりますので、ご支援のほどよろしくお願いいたします。山田 英
READ MORE広報担当者による2025年の振り返り
本年も変わらぬご支援を賜り、ありがとうございました。2025年は当社にとって、大きな節目の年となったと思います。そこで、今年を振り返りつつ、今後の当社の展望などを広報担当者の視点からお伝えできればと思います。今年も当社のお問い合わせに様々なご質問をいただきましたので、それらの中から代表的な質問をとおして、2025年のアンジェスを振り返ってみたいと思います。Ｑ：HGF遺伝子治療用製品の開発について、今年の実績を踏まえて今後の見通しを教えて下さいＡ：HGF遺伝子治療用製品の開発において、2025年は前年に速報結果が出た米国での第２相臨床試験の具体的な結果をお知らせするとともに、今後の開発方針の決定についてお伝えました。また、当製品が承認された場合の供給体制を構築するための契約をベーリンガー社と締結しました。以上のように、当製品の生物製剤承認（BLA）申請に向けて着実に準備を進めることができた１年であったと思います。以上のように、当製品は、第３相臨床試験をスキップすることができたため、製品として上市できる時期が２-３年早まることが明確になった、とても大きな進捗があった年でした。 2026年は、ブレイクスルーセラピーに指定された特典を活かしてBLA申請を実現できるよう、最優先で取り組んで行くことになります。Ｑ：HGF以外の開発品の状況はどうなっているのですかＡ：HGF遺伝子治療用製品以外の開発品では、NF-κBデコイオリゴDNAについては、米国での後期第１相臨床試験の結果についての論文が発表され、詳細データとともに大変良好な結果であったことを確認しました。また、日本における第２相臨床試験も、2026年の完了に向けて着実に登録者を増やすことができました。また、Tie2受容体アゴニスト（AV-001）は、これまで急性呼吸窮迫症候群（ARDS）を対象に開発を進めてきましたが、この開発品の「血管を安定化させ、血管漏出や炎症を抑制する」という作用が、血液透析によって引き起こされる細胞毒性脳浮腫を軽減し、脳の白質の機能を維持できる可能性があるということで、医師主導試験による評価を実施することになりました。このようにAV-001にはARDS以外の疾患の治療にも可能性があることから、共同開発契約の対象をすべての疾患に拡大する契約を締結しました。現在進行中の臨床試験結果を2026年のなるべく早い時期にお知らせできるように引き続き開発に注力していきます。Ｑ：医薬品開発以外の事業はどのような状況でしょうかＡ：アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）における拡大新生児スクリーニングは、新たに複数の自治体及びその関連団体からの受託を獲得し、増設した設備もフルに稼働する状況が続きました。また、スクリーニング検査以外にも、遺伝学的検査、バイオマーカー検査も受託できる体制が整い、希少遺伝性疾患の検査をワンストップで受託できる体制を構築できました。 子会社のEmendoBioについては、ゲノム編集技術の研究開発体制について、イスラエルでの研究所から米国の研究拠点への移管を進めることができました。また、昨年ライセンス契約を締結したAnocca社と、研究開発拡大のための追加契約を締結しました。ACRL、EmendoBioとも、2026年も新たな成果をお知らせできるよう、取り組みを継続していきます。以上のように、2025年は当社の医薬品開発を始め、どの事業においても大きな問題なども無く、着実に成果を上げることができました。2026年も一歩ずつ歩みを進め、皆様のご期待に応えられるよう全社を上げて取り組んでいきたいと思います。
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