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5月23日は「難病の日」です
5月23日は、難病と向き合う患者さんやそのご家族の思いを社会に届け、理解を深めることを目的として、2014年の難病法制定を契機に「難病の日」と定められました。日本には、国が指定する300を超える指定難病があり、今も多くの患者さんが有効な治療法のない疾患と戦っています。アンジェスは、創業以来「遺伝子医薬のグローバルリーダー」として、治療法の確立されていない疾患に対する革新的な医薬品の開発を続けています。難病や希少疾患の多くは遺伝子変異に起因し、患者数が非常に少ないことから、医薬品開発の難易度が高い分野とされています。当社は、「遺伝子の力を用いて有効な治療法がない疾患を治療する」という目標を持って医薬品開発に取り組んでいます。 ●早老症治療薬「ゾキンヴィ」の販売ゾキンヴィは、小児性早老症という非常に稀な遺伝性疾患である「ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）」及び「プロセシング不全性プロジェロイド・ラミノパチー（PDPL）」の治療薬です。いずれも小児において急速な老化を引き起こす疾患です。アンジェスは、これらの疾患の治療薬「ゾキンヴィ」の日本での製造販売承認を取得し、2024年5月より販売を開始しました。●「ゲノム編集技術」による難病への挑戦子会社であるEmendoBioでは、有効な治療法が無い希少遺伝性疾患に対し、独自の最先端ゲノム編集技術を用いて根本的な治療法を確立するための研究開発を進めています。https://www.emendobio.com/●希少遺伝性疾患の「早期発見・治療」を希少遺伝性疾患の治療は、発症早期、あるいは発症前から開始することが極めて重要です。当社が運営する衛生検査所ACRL（アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー）では、国内の新生児を対象とした希少遺伝性疾患の拡大新生児スクリーニング検査や、遺伝学的検査、バイオマーカー検査を受託し、希少遺伝性疾患の早期発見・早期治療に貢献しています。https://www.acrl.jp/ 当社はこれからも、患者さんとそのご家族に新たな選択肢を届けるべく、革新的な医薬品の開発に取り組んでまいります。
READ MORE遺伝子医薬をもっと身近に ── 「用語解説」をスタートします
平素より、アンジェスの活動に関心をお寄せいただきありがとうございます。アンジェスは、HGF遺伝子治療用製品の米国での開発が着実に進行しており、新たなステージに向けた準備に取り組んでいます。その一環として、皆さまにより深く、そしてわかりやすく当社の事業内容をお知らせできるよう、公式ホームページのリニューアル作業を進めています。海外の患者さんやそのご家族をはじめ、研究者、投資家の皆さまにも、アンジェスがどのような会社で、何を目指しているのかを正確にお伝えすることが、これまで以上に重要になっています。リニューアルにあたっては、グローバルスタンダードなWeb設計に基づき、世界中どこからアクセスしても快適に閲覧できるよう準備を進めています。公開まで、もう少しお待ちください。さて、本日のお知らせは、ホームページのリニューアルに先がけてスタートする「用語解説」についてです。遺伝子医薬・遺伝子治療という分野は専門的な用語が多く、「名前は聞いたことがあるけれど、よくわからない」という方も少なくないと思います。ニュースリリースや研究開発情報をより深く理解していただくために、アンジェスの事業や技術に関わるキーワードをひとつひとつ、わかりやすく解説していきます。「HGF（肝細胞増殖因子）」「プラスミドDNA」「BLA（生物製剤承認申請）」など、現在のアンジェスを知るうえで欠かせない用語を中心に取り上げていく予定です。解説は順次SNS（X）に投稿してまいります。是非当社アカウントをフォローして、当社事業への理解を深めてください。
READ MOREHGF遺伝子治療用製品のType B CMC Meeting実施に関する補足説明
先日公表いたしました「HGF遺伝子治療用製品のType B CMC Meeting実施に関するお知らせ」について、今後のBLA申請に向けてどのような意味があるか、これまでの経緯などを山田社長より説明してもらいました。Ｑ：HGF遺伝子治療用製品の審査はどのように行われるのですか。Ａ：FDAによるBLA申請に対する審査は、主に以下のような内容が審査されます。(1)非臨床試験審査：細胞や実験動物を用いた薬理試験や、毒性試験などの内容を審査します。(2)臨床試験審査：有効性・安全性データの評価、臨床試験デザインの妥当性を審査します。(3)統計審査：試験統計手法・解析結果の検証、主要・副次評価項目の再解析を行います。(4)製造・品質審査(CMC審査)：製造工程・品質管理の適切性、GMP適合性の確認を行います。(5)施設査察（PAI: Pre-Approval Inspection）：承認前査察として、製造施設のGMP遵守状況を現地査察により確認します。 Ｑ：５月14日の「HGF遺伝子治療用製品のType B CMC Meeting実施に関するお知らせ」では「大変有益な協議結果」となったと記載されています、具体的にはどのような内容だったのですか。Ａ：ご案内のとおり、本年１月６日の「HGF遺伝子治療用製品のType B Clinical Meeting実施に関するお知らせ」では、BLA申請に向けてFDAと非臨床及び臨床に関する基本的な申請方針について合意を得られたことをお知らせしました。一方で、CMC（化学・製造・品質）については、製品の商用供給を見据えた製造体制などに関する検討が必要でしたが、今回のType B CMC Meetingにおいて、当社の計画及び申請に向けた進め方につきましてもFDAとの間で合意に至りました。これは、今後製品を市場に供給していくことを見据えたものであり、BLA申請に向けた準備プロセスについて、一定の見通しが得られたと考えています。当社としても、開発が次の段階に進んでいることを実感しています。Ｑ：FDAとは非臨床試験、臨床試験については１月にBLA申請に向けて整理されている中で、CMCが課題となっていた理由は何でしょうか。Ａ：当社は米国において第II相臨床試験を実施した後、当初は第III相臨床試験を予定していましたが、FDAと協議の結果、第III相臨床試験は必要なく第II相臨床試験の結果に基づきBLA申請を進める方針となりました。そのため、臨床試験実施段階の比較的少量の生産体制から、BLA申請承認後に必要となる米国市場での商用供給を見据えた生産体制への移行の見通しを立てることが重要な課題となりました。今回のミーティングでは、こうした生産規模や品質管理の課題に関する当社の考え方についてFDAと協議を行い、一定の方向性を確認することができたと考えています。Ｑ：今回の協議結果を受けて、BLA申請はすぐにできるのですか。Ａ：BLA申請をするには、申請前にFDAと最終的な提出予定の資料内容や提出方針について確認する手続きが必要であり、これをPre-BLAミーティングと称しています。現在、このPre-BLAミーティングの実施に向けた準備を進めており、このミーティングにおいて申請資料の適格性などをFDAに確認する予定です。このミーティングの開催は本年夏を予定しており、BLA申請に向けた最終調整を行います。Ｑ：最近は、プレスリリースやPRが少なくて、特にHGF遺伝子治療用製品に関する情報発信が少ないと思いますが、今後改善されますか。Ａ：現在、当社は長年の目標であったHGF遺伝子治療用製品の米国BLA申請に向けた作業を最優先課題として取り組んでいるところです。特にFDAとの協議に関しては、守秘義務の制約もあり、開示できる情報に限りがあることをご理解いただければ幸いです。そのような事情もあって、可能な限り機会を捕まえてブログやSNSなどを用いて情報発信の充実に努めてまいります。なお、FDAとの協議については着実に進展しているものと認識しています。
READ MORE本日5月15日は国際ムコ多糖症(MPS)啓発デー
ムコ多糖症（MPS）は、体内の特定の酵素が欠損することで、関節の硬直や臓器への影響、知能や運動の発達の遅れなどが生じる希少遺伝性疾患です。進行性の病気であるため「早期発見・早期治療」が何より重要とされています。当社が運営するアンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）では、MPSを早期発見するため、ムコ多糖症を含む希少疾患のスクリーニング検査（拡大新生児スクリーニング）を行っています。また、MPSの２次スクリーニング技術を新たに開発し、偽陽性による不要な再検査や心理的負担を軽減し、赤ちゃんや保護者、医療機関の負担低減に繋げています。本2次スクリーニング技術の詳細はこちら一人でも多くの方にこの疾患を知っていただくことが、診断までの時間短縮や適切な治療につながり、患者様とご家族の未来を支える一歩になります。
READ MORE議決権行使のお願い
平素より弊社事業にご理解並びにご支援をいただき、誠にありがとうございます。来る3月27日（金）、当社第27期定時株主総会を開催いたします。議決権は、株主様が当社の経営にご参加いただくための大切な権利です。株主総会参考書類をご参照のうえ、行使いただきますようお願い申し上げます。◆インターネットにより議決権を行使される場合スマートフォン又はパソコン等から、議決権行使ウェブサイトにアクセスし、賛否をご登録ください。※行使期限：2026年3月26日（木）午後10時まで◆郵送により議決権を行使される場合株主総会招集ご通知と併せてお送りする議決権行使書に、賛否をご表示いただき、 ご返送ください。※行使期限：2026年3月26日（木）午後10時必着
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