当社は、HGF遺伝子治療用製品（以下、「当製品」という）の生物製剤認可申請（以下、「BLA申請」 という）に向け、米国食品医薬品局（以下、「FDA」という）とType "B" Clinical Meeting（以下、 「Type"B"ミーティング」という*1）を実施いたしましたので知らせいたします。
当社は、2025年８月８日に「HGF遺伝子治療用製品の米国での開発方針決定及びベーリンガー・イン ゲルハイム・バイオファーマシューティカルズ社との原薬供給契約に関するお知らせ」において、当 社が米国で開発しております当製品について、臨床試験を完了とし、BLA申請に向けた準備を進める方 針を決定したことをお知らせしておりました。
この度当社は、当製品のBLA申請に向けたType"B"ミーティングをFDAと実施し、今後のBLA申請に向 け臨床について協議いたしました。解析方法について軽微な修正を指摘されましたが、臨床に関する 申請方針についてFDAと合意を得ることができました。
この結果について、当社の山田 英代表取締役社長は、「当製品のBLA申請に向けて、FDAが前向きに 検討していることを嬉しく思います。今後、2026年中に予定されているPre-BLAミーティング*2とと もに、申請に向けた準備を加速してまいります。」 とコメントいたしました。
末梢動脈疾患（PAD）は世界で2億人が患っており、下肢に潰瘍、感染、最終的には切断といった極 めて深刻な合併症を引き起こす可能性があります。
Armstrong博士らの報告によると、主要な下肢切断（足首より近位）後の５年死亡率（57％）は肺が ん（80％）に次ぐ高さです。さらに、Global Vascular GuidelinesではPADの早期段階での治療開始を 推奨しています。したがって、PAD患者に対して早期にHGF遺伝子治療用製品による治療を開始するこ とで、潰瘍の再発予防や切断までの期間を延長して、患者の生活の質を改善することが期待できます。
なお、今回のType"B"ミーティング実施に伴う当社連結業績への影響はありません。
参考文献
1.Allison MA, et al. Health Disparities in Peripheral Artery Disease: A Scientific Statement from the American Heart Association. Circulation. 2023 Jul 18;148(3):286-296.
2.Armstrong DG, Boulton AJM, Bus SA. Diabetic Foot Ulcers and Their Recurrence. N Engl J Med. 2017 Jun 15;376(24):2367-2375.
3.Armstrong DG, et al. Five year mortality and direct costs of care for people with diabetic foot complications are comparable to cancer. Journal of foot and ankle research. 2020;13(1):1-4
4.Michael S. Conte, et al. Global vascular guidelines on the management of chronic limb-threatening ischemia. Journal of Vascular Surgery. 2019;Volume 69, Number 6S
(*1)Type "B"ミーティング： FDAが定める、医薬品・生物製剤の開発における主要マイルストーンで開催される「正 式会合」で、開発中の医薬品や生物製剤において、臨床や製造、品質管理など、申請 に向けた重要なポイントについてFDAと共同でデータ要件を確認・協議する場です 協議を通して、申請の質を高め、審査過程における問題の早期解消を図ることができ ます
(*2)Pre-BLAミーティング： FDAとの重要会議としてBLA申請直前に開催される正式なミーティングで、生物製剤 製品（遺伝子治療製品など）に関するBLA提出の直前に、提出予定のドキュメント内 容／構成／データ要件などをFDAと確認し、重大な未解決事項を事前に把握・対策す るための場です