当社は、HGF遺伝子治療用製品の米国における生物製剤認可申請（BLA申請）に向けて、７月16日 に米国食品医薬品局（FDA）とPre-BLA Meeting を実施する予定でしたが、同ミーティングに向けた書 面の交換により、FDAより前向きな回答を受領し、その結果、BLA申請の提出手続きに進むこととなり ましたので、お知らせいたします。
当社はこれまで、2025年８月８日に「HGF遺伝子治療用製品の米国での開発方針決定及びベーリン ガー・インゲルハイム・バイオファーマシューティカルズ社との原薬供給契約に関するお知らせ」に おいて、当社が米国で開発しております当製品について、臨床試験を完了とし、BLA 申請に向けた準 備を進める方針を決定したことをお知らせしておりました。また、2026年１月６日には「HGF遺伝子 治療用製品のType"B"Clinical Meeting 実施に関するお知らせ」を、2026年５月14日に「HGF遺伝子 治療用製品のType B CMC Meeting 実施に関するお知らせ」を公表し、BLA申請に向けFDAとType B Meeting を実施し、臨床及びCMC（化学・製造・品質）について協議し、申請方針について合意を得る ことができたことをお知らせしておりました。
今回当社は、Pre-BLA Meeting に先立ち FDA に書面による質問を提出し、FDA より十分な回答を得 ることができました。また、FDAより当社が計画している段階的提出（Rolling Submission注１）及び 提出資料の内容について問題ない旨回答を得ることができました。これを受けて、申請前に実施する Pre-BLA Meeting は開催不要となり、当社は BLA申請に向けた提出手続きに進むこととなりました。
HGF遺伝子治療用製品（一般名：ベペルミノジーン ペルプラスミド）は、末梢動脈疾患（PAD）患者 における重症下肢虚血（CLTI）の治療を目的とした遺伝子治療製品です。PADは世界で約2億人が罹患 している複雑な疾患であり、下肢の潰瘍、感染症、さらには最終的に下肢切断に至るなど、極めて深 刻な合併症を引き起こす可能性があります*1。Armstrong博士らの報告によれば、がんとの比較におい て、主要下肢切断（足関節より近位での切断）後の5年死亡率は57％であり、肺がん（80％）に次いで 高いことが示されています*2,3。また、「Global Vascular Guidelines」ではPADの早期段階から治療を 開始することが推奨されています*4。PAD患者におけるCLTIに対するHGF移転し治療用製品による治療 は、潰瘍および切断のない期間の延長に寄与し、患者さんのQOL（生活の質）の向上につながる可能性 があります。
なお、今回のPre-BLA Meetingを開催しないことに伴う当社連結業績への影響はありません。
注１：Rolling Submission：Rolling Submission は、FDA によりファストトラックやブレイクスルー・セラピーに指定され た製品の審査書類を完成した分野ごとに提出することです。
HGF 遺伝子治療用製品について
HGF 遺伝子治療用製品は、最も再生能力の高い臓器である肝臓から発見された肝細胞増殖因子 （Hepatocyte Growth Factor:HGF）を発現するプラスミド DNAであり、虚血部位に投与することで HGF を産生・分泌し、虚血部位の側副血行を改善して局所血流量を増加させ、虚血状態を改善させます。 HGF は、肝臓のみならず、血管、リンパ管、神経など生体の様々な臓器・組織の形成・再生において主要 な役割を果たしています。HGFに「血管を新生する」能力があることに着目し、血管が詰まり血流が悪く なっている虚血性疾患に対し「血管を新生する」というこれまでにない作用を有する治療薬として当社 が開発を進め、製品化に至りました。
* 1. Allison MA, et al. Health Disparities in Peripheral Artery Disease: A Scientific Statement from the American Heart Association. Circulation. 2023 Jul 18;148(3):286-296.
*2. Armstrong DG, Boulton AJM, Bus SA. Diabetic Foot Ulcers and Their Recurrence. N Engl J Med. 2017 Jun 15;376(24):2367-2375.
*3. Armstrong DG, et al. Five year mortality and direct costs of care for people with diabetic foot complications are comparable to cancer. Journal of foot and ankle research. 2020;13(1):1-4
*4. Michael S. Conte, et al. Global vascular guidelines on the management of chronic limb-threatening ischemia. Journal of Vascular Surgery. 2019;Volume 69, Number 6S