当社は、本日開催の取締役会において、当社が米国で開発しておりますHGF遺伝子治療用製品（以下、 「当製品」という）について、臨床試験を完了とし、生物製剤認可申請（BLA）に向けた準備を進める 方針を決定いたしました。また、この決定に伴い、ベーリンガー・インゲルハイム・バイオファーマ シューティカルズ社（Boehringer Ingelheim Biopharmaceuticals GmbH:ドイツ、以下「BI社」という) （注）と当製品の原薬供給に関する契約締結に向けた最終調整を進めることも併せて決定いたしました ので、お知らせいたします。

当製品は米国における第Ⅱ相臨床試験において良好な結果を得られたことから、2024年９月18日付 けの「遺伝子治療用製品「コラテジェン」が米国FDAよりブレイクスルーセラピー(画期的新薬)指定の お知らせ」において、米国食品医薬品局（FDA）よりブレイクスルーセラピーの指定を受けた旨公表し ております。この指定は、重篤な疾患に対する治療薬の開発と審査を迅速化するための制度を適用す るためであり、臨床的に重要な評価項目において、既存の治療法よりも顕著な改善が見込まれるとFDA が認めたことを意味します。これまで事例から、審査期間の短縮や承認の可能性向上が期待されます。

その後、当社はFDAと継続的に協議を重ね、提示された課題に対する対応を進めてまいりました。今 回、FDAとの協議が前進する環境が整ったことを受け、当製品の臨床試験を完了とし、BLA申請に向け た準備を進めることを正式に決定いたしました。今後は、FDAと協議を継続しながら申請書類の作成等 を進めてまいります。臨床試験が完了としてBLA申請が可能となれば、開発費用及び期間の大幅な削減 が見込まれます。

また、今回の決定に伴い、BI社と当製品承認後に向けた原薬供給に関する契約締結に向けた最終準 備に入ることを決定いたしました。契約の詳細については、今後BI社と協議を通じて決定してまいり ます。

なお、今回の開発方針決定及びBI社との協議に伴う当連結会計年度における連結業績予想に変更は ありません。