当社は、米国においてHGF遺伝子治療用製品の軽度から中等度の下肢潰瘍を有する包括的高度慢性 下肢虚血(CLTI)を対象とした第Ⅱ相臨床試験を2020年から2023年にかけて実施いたしました。この 度、当該臨床試験の結果についての論文が発表されましたので、お知らせいたします。

HGF 遺伝子治療用製品は、2020 年２月より米国で軽度から中等度の下肢潰瘍を有する CLTI の患者 を対象とした第Ⅱ相臨床試験を実施し、2024 年６月には速報値により良好な結果が認められました。 その後、2024年９月には米国食品医薬品局（FDA）より画期的新薬（ブレイクスルー・セラピー）に指 定されました。 HGF 遺伝子治療用製品の対象疾患であるCLTIでは、重症化し、下肢の大切断（足首より近位）とな った場合、その後の５年死亡率は57％で、肺がん80％に次ぐものです（南カリフォルニア大学医学部 のDavid Armstrong 教授らの報告による）。がんの治療コンセプトと共通しますが、CLTIの治療も比 較的初期段階で血行再建術を必要としない患者に早期からHGF遺伝子治療用製品で治療を開始するこ とで、潰瘍を治療し、下肢切断までの期間の延長と将来の患者のQOL向上に繋がることが期待されま す。 この臨床試験結果についての論文が米国心臓学会（AHA）の発行する「Circulation: Cardiovascular Interventions」に掲載されましたので、臨床試験結果の詳細を以下のとおりお知らせいたします。

【HGF 遺伝子治療用製品（AMG0001）第Ⅱ相臨床試験の概要】

・多施設共同プラセボ対照無作為化二重盲検比較試験

・登録症例数は75例 ・神経虚血性潰瘍（TP/TcP02ｓ 30～59mmHg）を有する患者

・AMG0001（4mg、8mg）又はプラセボのいずれかを１ヶ月間隔で４回注射

・観察期間は投与開始後12ヶ月（1年間）

【HGF 遺伝子治療用製品（AMG0001）第Ⅱ相臨床試験の結果】

・治癒までの期間の中央値は、AMG0001治療群では84日であったのに対し、プラセボ群では280日 であった（p＝0.007）

・12ヶ月までに治癒した潰瘍の割合は、AMG0001治療群では77.6％であったのに対し、プラセボ群 では46.2％であった（p＝0.010 ）

・６ヶ月までに完全治癒した割合は、AMG0001治療群では63.3％であったのに対し、プラセボ群で は38.5％であった（p＝0.053）

以上より、HGF 遺伝子治療用製品（AMG0001）は、中等度のCLTI 患者の潰瘍完治までの期間を有意 に短縮し、良好な安全性が確認されました。HGF遺伝子治療用製品は、CLTI患者の治療に有望な選択 肢を提供する可能性が示されました。

論文の詳細はこちらから御覧ください。

Circulation: Cardiovascular Interventions https://www.ahajournals.org/doi/abs/10.1161/CIRCINTERVENTIONS.125.015648

なお、当該論文発表に伴う2025年12月期の連結業績予想の変更はありませんが、当社の中期的な 企業価値向上に資するものと考えております。