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公費負担で行われている「新生児マススクリーニング」検査の新たな検査対象疾患に、2つの難病を追加するニュースについて
先日、こども家庭庁が、日本出生の全ての新生児に対して公費負担で行われている「新生児マススクリーニング検査」に、「脊髄性筋萎縮症（SMA）」と「重症複合免疫不全症（SCID）」の２つの難病を検査対象に追加する方針を固めたことが、ニュースになっていました。https://www3.nhk.or.jp/news/html/20231109/k10014251691000.html本ブログでは、このニュースについて、補足解説いたします。■新生児マススクリーニング検査とは新生児の先天性代謝異常等の希少遺伝性疾患を見つけるための検査。 日本で出生したほぼ全ての新生児を対象に、自治体の公費負担で実施されており、 現在は20疾患を検査対象としています。■「脊髄性筋萎縮症（SMA）」・「重症複合免疫不全症（SCID）」について「脊髄性筋萎縮症（SMA）」は、全身の筋力が低下する進行性の病気で、2万人に１人の割合で発症するとされています。また、「重症複合免疫不全症（SCID）」は、生まれつき免疫細胞がうまく働かず、感染症に対する抵抗力が低下し、細菌やウイルスなどの病原体に感染しやすくなる病気。5万人に１人の割合で発症するとされています。※アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）では、⼀般社団法⼈ 希少疾患の医療と研究を推進する会（CReARID）から受託している拡大新生児スクリーニング検査「オプショナルスクリーニング」で、SMAやSCIDのスクリーニング検査も実施しています。「SMA」・「SCID」のいずれの疾患も、早期に発見、治療により発症の予防又は症状の軽減が可能ですが、現状では、検査の実施状況や費用負担には地域によるばらつきがあります。今後、この２つの疾患について、全ての新生児を対象に公費負担で実施する「新生児マススクリーニング検査」に加えられることで、疾患の早期発見、早期治療を行うことが出来れば、発症を予防又は症状を軽減することができ、新生児やご家族のその後の人生にとり大変大きな意味があると思います。当社は、ACRLにおいて希少疾患の早期発見、早期治療につながるスクリーニング検査、確定検査などを通じて、健康と希望に溢れた暮らしの実現に貢献してまいります。以前、広報がACRL担当者に、希少遺伝性疾患の検査や早期発見の重要性についてインタビューを行った中で、SMAやSCIDに関する話を紹介しておりますので、こちらのブログ記事もぜひご覧ください。https://www.anges.co.jp/blog/detail.php?p=100597
READ MORE最近いただいたご質問に回答いたします
日頃よりご支援賜り、ありがとうございます。投資家の皆さまをはじめ、多くの方からお問い合わせをいただいております。その中で最近特によくいただくお問い合わせに回答させていただきます。Q:NF-κBデコイオリゴDNA等、開発品の進捗を教えて下さい。A:当社開発品の進捗状況につきましては、四半期ごとに開示している決算短信に詳細を記載しておりますので、直近の決算短信をご確認ください。2023年第２四半期の決算短信はこちらよりご覧いただけます。なお、2023年12月期 第３四半期の決算短信は11月８日に開示予定です。また、NF-κBデコイオリゴDNAの臨床試験では10月18日に１例目の投与を実施いたしました。（詳細はこちら）Q:「コラテジェン」や「ゾキンヴィ」は承認申請済みですが、承認申請から承認が出るまでの期間はどのくらいかかるのでしょうか。A:個別の製品により申請から承認までの期間は異なりますが、通常審査品目の審査期間の中央値は11ヶ月程度となっています。（医薬産業政策研究所調べ）Q:株価も低迷し、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせる状況が存在しているが、今後の事業展開をどのように考えていますか。A:当社は、研究開発費が先行する事業形態のため、研究開発を進めるための資金の確保は重要な経営課題と認識しています。現在、承認申請済みの「ゾキンヴィ」「コラテジェン」が承認を受けることで、製品売上を確実に増やすとともに、「コラテジェン」の米国での臨床試験結果から、早期の製品化に向けての施策を実施するほか、開発品の臨床試験を進めることで、企業価値の向上と開発資金の確保に努めてまいります。また、アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）における希少遺伝性疾患検査の受託数の増加、検査範囲の拡大などに努め、検査収入の安定的な拡大を目指してまいります。
READ MORE最近いただいたお問い合わせへのご回答
平素より格別のご高配を賜り、誠にありがとうございます。日頃より、皆さまからお問い合わせをいただいておりますが、その中でも最近お問い合わせいただいたご質問にご回答いたします。Q：Tie2受容体アゴニスト化合物（AV-001）開発の進捗状況について教えてください。A：インフルエンザなどのウイルス性肺炎及び細菌性肺炎も含めた急性呼吸窮迫症候群ARDSを対象とした、AV-001は、2020年12月より米国において、第I相臨床試験を実施し、安全性と忍容性を確認いたしました。 現在は米国において、前期第II相臨床試験を実施しており、症例の登録を継続しています。 また、AV-001の継続的な開発のために、カナダ政府並びに米国国防省より助成金を受領しています。Q：8月24日に発表した、「営業外収益（補助金収入）計上に関するお知らせ」について、分かりやすく教えてください。 A： まずはこちらの図をご覧ください。補助金/助成金の交付の流れを図にしたものです。受領済み助成金について8/24に発表しましたように、（https://www.anges.co.jp/pdf_news/public/WNEYw7BWqxn99KWKsMcLH8RAg6i7swd3.pdf）国立研究開発法人 日本医療研究開発機構(AMED)によるワクチン開発推進事業に関する 委託研究開発費として受領していた助成金は、AMEDの監査の結果、適正な執行と認められたことから補助金収入として28億15百万円計上いたしました。また、コロナワクチン開発に関する助成金（前受金に計上済み）のうち、 厚生労働省「ワクチン生産体制等緊急整備事業」として受領した助成金は監査未了ですが、 監査の結果適正と認められた時点で補助金収入として計上する予定です。
READ MOREACRL担当者へのインタビューブログ【後編】
広報がアンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（以下、ACRL）担当者に、希少遺伝性疾患の検査や早期発見の重要性等について、インタビューをした内容を紹介する後編です。前編はコチラ／中編はコチラ今回は、出産を控える、あるいは新生児をお持ちの親御さんをはじめ、自治体や医療機関の方々にも知っていただきたい内容を紹介いたします。■CReARIDさんが実施するオプショナルスクリーニングの成果今年4月3日に、埼玉医科大学から発表（https://www.saitama-med.ac.jp/new/pressrelease_230403.pdf）されていますが、群馬県では、2023年1月6日に、群馬県庁から県内の分娩取扱施設宛に「先天性代謝異常等検査における拡大スクリーニング実施機関の周知」を促す通達が行われており、CReARIDさんで実施している「オプショナルスクリーニング」が推奨され、群馬県全域の拡大新生児スクリーニング検査を担っています。CReARIDさんのオプショナルスクリーニングでの検査の結果、これまでに数人の病気の方を発見することが出来たと聞いております。以前より、希少疾患の患者数は、何万人あるいは何十万人に一人などと表現されることもありますが、それは症状が出てから検査を行って、疾患が特定されての数値でした。それが、症状が出る前からスクリーニング検査を行っていくと、おそらく確率頻度は上がっていくのだと思います。スクリーニング検査により、疾患を早期発見することで、適切な治療を行い、疾患の発症を防ぐ（症状を抑える）ことが出来れば、その新生児やご家族のその後の人生にとっても非常に大きな意味があると思っていますCReARIDホームページ：http://www.crearid.or.jp/■出産を控える親御さんだけでなく、自治体や医療機関の方々にも知ってほしい（自治体の公費負担で行っている）新生児マス・スクリーニングは、日本国内で生まれたほぼ全ての新生児に対して、全国どこでも同じクオリティで検査を実施出来ていますが、一方、拡大新生児スクリーニング検査の実施状況は地域差があるのが現状です。拡大新生児スクリーニング検査についても、マス・スクリーニングと同様に、日本国内どこで受けても同じ検査を受けられるように、ACRLとしては尽力していきたいと思っていますし、出生後すぐにスクリーニング検査を行うことで、症状が出る前に疾患を見つけることにつながるため、出産を控えた親御さんだけでなく、自治体や医療機関の方たちにも、拡大新生児スクリーニング検査の存在はぜひ知ってもらいたいです。また、大手では取り組まないような、希少疾患の検査事業を進めていけるのは、バイオベンチャーであるアンジェスだからこそと思っていますし、アンジェスがやるべきだと思っています。後編はここまでとなります。今後とも当社の希少疾患への取り組みにご支援の程、よろしくお願いいたします。前編の記事についてはこちらをご覧ください。https://www.anges.co.jp/blog/detail.php?p=100597中編の記事についてはこちらをご覧ください。https://www.anges.co.jp/blog/detail.php?p=100599アンジェス広報
READ MOREACRL担当者へのインタビューブログ【中編】
広報がアンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（以下、ACRL）担当者に、希少遺伝性疾患の検査や早期発見の重要性等について、インタビューをした内容を紹介する中編です。（前編は、コチラ）今回は、ACRLが現在実施している拡大新生児スクリーニングの対象疾患の「ムコ多糖症」や「副腎白質ジストロフィー（ALD）」を事例としたお話を紹介いたします。■アンジェスならではの対象検査項目「ムコ多糖症」アンジェスでは以前（2008年から2019年）、ムコ多糖症VI型治療薬「ナグラザイム」の販売を行っていました。 https://www.anges.co.jp/faq/_pdf/story_of_naglazyme.pdfACRLの拡大新生児スクリーニング検査の対象項目の一つでもある「ムコ多糖症」は、 生まれつき、体の中でムコ多糖という成分を分解する酵素の働きが弱い（あるいはない）ために、ムコ多糖が体に溜まってしまうことで発症します。ムコ多糖症は足りない酵素と体に溜まるムコ多糖の種類の違いから、7つの型に分類されます。ムコ多糖症の新生児スクリーニングを実施している検査機関のほとんどは、このうち国内でも患者数の多いムコ多糖症I型、II型を対象に検査をしています。一方で、ACRLではムコ多糖症のうち国内で治療薬があり、早期発見・早期治療が重症化予防に重要なムコ多糖症I型、II型、IVA型、VI型の4つのタイプを対象に検査を実施しています。ムコ多糖症IVA型、VI型は国内の患者数は非常に少ないですが、アンジェスがムコ多糖症VI型治療薬「ナグラザイム」の販売でも関わっていたように、希少疾患に対して積極的に取り組んでいきたいと考えています。また拡大新生児スクリーニング検査は、生後間もない無症状の赤ちゃんを対象に検査をするので、病気ではない赤ちゃんも一定数は精密検査が必要になります。ムコ多糖症の場合は、赤ちゃんの尿の中の蓄積物を検査する方法があり、この検査のために50mLの尿が必要になります。小児科の先生方のお話で度々耳にするのが、新生児から尿を採取するというのは非常に大変で、50mlの尿が採取できずに検査を受けることもできないケースもあり、医療従事者にとっても、赤ちゃんにとっても負担が大きいんですね。そこで、ACRLでは拡大新生児スクリーニング検査でも利用される、ろ紙血液に含まれる蓄積物の量を検査する方法を開発しました。現在は埼玉医科大学ゲノム医療科寄付講座との共同研究としてデータを集めているところですが、将来的には赤ちゃんの大量の尿を必要とせずにムコ多糖症かどうかをさらに詳しくふるい分けすることが出来る可能性があります。従来は、検査方法がない、あるいは検査するのに大きな負担がかかるという課題がありましたが、その課題を改善するためにも、ACRLでは速やかな検査体制を整えることを意識しています。■グローバルな基準で考えるALDの優先度副腎白質ジストロフィー（ALD）をご存じでしょうか？ALDとは、元気に生まれ育った子が突然、学力の低下や視力・言語・歩行に障害を発症し、進行の早い場合は1年以内に死亡することもある難病です。学習障害や精神的な疾患と誤認されることもある等、特徴的な症状が少ないため、一般の診療では見つけることが難しいと言われています。進行すると急速に重篤化してしまうことが多いですが、発症後早期に、造血幹細胞移植（骨髄移植）を行うことで、症状の進行を抑えることができるため、早期発見・治療が重要となります。日本国内では、拡大新生児スクリーニングの検査対象としている衛生検査所が少ないという現状があります。一方、医療先進国である米国では、新生児スクリーニングを推奨する対象疾患がRecommended Uniform Screening Panel (RUSP)として選定されていて、この中でALDも新生児スクリーニングで検査するべき疾患として挙げられています。2023年現在、全50州でALDの検査を実施又は準備しており、海外では検査の優先度が高いと言われています。ACRLでは、測定に必要な装置が高額ではありますが、開設当初から、 設備・装置に先行投資してALDも新生児スクリーニングで測定できるようにしました。中編は、ここまでとなります。明日火曜日に、後編をアップいたします。前編の記事についてはこちらをご覧ください。https://www.anges.co.jp/blog/detail.php?p=100597アンジェス広報
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