2022年5月11日（水）、「Eiger BioPharmaceuticals Inc.との希少疾患治療薬ゾキンヴィに関する日本における販売契約締結のお知らせ」を発表させていただきました。

https://www.anges.co.jp/pdf_news/public/DiipV5RYWCiDkMFNyS2g4V6ngTURC2j7.pdf

本ブログでは、一問一答形式で、プレスリリースの補足説明をいたします。

Q. ゾギンヴィは、どのような疾患を対象とした製品ですか？

A. 対象疾患は、いわゆる「早老症」といわれる「ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）」と「プロジェロイド・ラミノパチー（PL）」です。

Q. 「ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）」と「プロジェロイド・ラミノパチー（PL）」とは どのような病気ですか？

A. 新生児期ないし幼年期に発症して、全身の老化が異常な速度で進行する早老症疾患です。 身長、体重の発育が乏しく、強皮症などの皮膚老化、脱毛、骨格・歯の形成不良をもたらします。 また、重篤な心機能障害や脳血管障害を招きやすく、平均寿命は約13年です。

Q. ゾキンヴィの有効性・安全性はどうなのですか？

A. ゾキンヴィは、ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）の患者において、死亡率を60%減少させ、平均生存期間を2.5年延長させるというデータがあります。 また、安全性については、多くのプロジェリア患者が10年以上にわたってゾキンヴィ治療を継続しており、 報告された副作用は嘔吐、下痢、悪心などが多く、そのほとんどが軽度または中等度のものです。

Q. ゾキンヴィについてアンジェスの役割はどのようなものですか？

A. 速やかに国内承認取得手続きを進め、一日も早い薬事承認・薬価収載を目指します。 また、承認取得後は、当社が販売を行っていく予定です。

Q. なぜ、アンジェスがゾキンヴィの取り組みを始めたのですか？

A. 当社は事業目的として、「治療法がない疾病分野や難病、希少疾患などを対象にした革新的な医薬品の開発を通じて、国民生活や医療水準の向上に貢献することを目標としており、そのためにも国際的に通用する革新的な医薬品を少しでも早く患者様にお届けすることを目指して」おり、この事業目標に合致する製品であるからです。 また、当社の希少遺伝性疾患検査事業とのシナジー効果を期待しています。 当社は、昨年からアンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）において「新⽣児マススクリーニング」の対象疾患以外の、遺伝子の変異が原因で起こる疾患の追加スクリーング検査（希少遺伝性疾患検査事業）を開始しました。このACRLにおいて、治療薬が存在する遺伝性疾患患者発見のための診断検査を拡充する一環として、プロジェリア症候群の検査を実施する準備を進めます。