遺伝子治療や再生医療領域に関係する多くの研究者や製薬企業・周辺産業から大きな関心の対象となっている第28回 日本遺伝子細胞治療学会学術集会が、2022年７月14日から16日にかけて博多国際展示場＆カンファレンスセンターで開催されます。当学術集会において、当社の中條光章並びに村上晶彦が以下の内容を発表いたします。

中條光章の発表＜プラスミドベクターによる遺伝子治療の可能性＞

1980年にプラスミドベクターの臨床応用の可能性が示され、2001年にコラテジェンの臨床検討が実施されました。その後、2004年に閉塞性動脈硬化症を対象とした二重盲検比較試験が実施され、同時に米国でも臨床検討が実施されました。これらの成績をもとに、2019年に治療抵抗性の重症下肢虚血における潰瘍治療として条件及び期限付で承認され、臨床応用が可能となりました。コラテジェンの開発経緯をたどることにより、遺伝子治療用製品としてのプラスミドベクター開発の課題を考えます。

村上晶彦の発表＜EmendoBioにおけるゲノム編集治療の開発＞

ゲノム編集の医療応用ではオフターゲット効果を回避することが課題となっています。EmendoBioでは、この課題を解決し、ゲノム編集の安全な医療応用のために、新規CRISPRヌクレアーゼの探索及び最適化技術プラットフォームを確立し、これによって得られた新規ヌクレアーゼを用いたゲノム編集治療を開発しています。今回は、具体的な適応症を例にとって開発中の治療戦略を紹介いたします。